El ensayo clínico de fase 2 muestra que ibudilast está relacionado con una ralentización del 48% en la progresión de la atrofia cerebral en comparación con el placebo en pacientes con EM progresiva.

Vyndaqel (tafamidis) está ahora aprobado en los EE.UU. después de que un estudio demostrara un aumento de la tasa de supervivencia y una reducción del tiempo de hospitalización por problemas relacionados con el corazón.

La aprobación de la siguiente fase de los ensayos clínicos pone a los pacientes de ELA un paso más cerca de acceder a un nuevo tratamiento que se ha demostrado que retrasa la progresión de la enfermedad.

Basándose en los prometedores resultados de los ensayos clínicos de fase III, Health Canada ha decidido ampliar el uso de Kalydeco (ivacaftor) para incluir a los niños de 1 a 2 años. 

Un ensayo clínico reciente indica que Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) puede aflojar de forma segura y eficaz la mucosidad espesa y pegajosa en niños de 6 a 11 años.

El nuevo medicamento para el diagnóstico del cáncer, Vitrakvi (larotrectinib), obtiene la aprobación acelerada de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).

La evaluación del CHMP respalda la aprobación de la EMA del medicamento contra el cáncer de pulmón no microcítico (CPNM), Vizimpro (dacomitinib).

El ensayo de fase III muestra que Copiktra (duvelisib) puede ser una opción para los pacientes con leucemia linfocítica crónica en recaída o refractaria y linfoma linfocítico pequeño.

El Onpattro (patisiran) es un tratamiento de primera clase que retrasa la progresión de la amiloidosis hereditaria de la transtiretina (hATTR).

Después de no mostrar un claro beneficio sobre la quimioterapia por sí sola, tanto la FDA como la EMA no recomiendan el uso de Lartruvo (olaratumab) en combinación con la quimioterapia para los nuevos pacientes con STB.

Más de 50 países han aprobado Spinraza (nusinersen), pero no todos lo han puesto a disposición de los pacientes que lo necesitan.

La nueva medicina muestra mejoras estadísticamente significativas para los pacientes con cáncer de próstata.

Un nuevo biosimilar, Truxima (rituximab), muestra resultados comparables a los del medicamento de referencia, Rituxan (rituximab), y hace que la FDA dé un paso más hacia la ampliación del acceso de los pacientes a los medicamentos.

Noticias positivas para los pacientes con PAF en fase inicial; los resultados de un estudio portugués muestran que un trasplante de hígado o Vyndaqel pueden prolongar la supervivencia.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) para recibir la revisión prioritaria de la FDA como tratamiento único de la atrofia muscular espinal (AME) de tipo 1.

Australia reembolsa los gastos de la medicina para la fibrosis quística.

La Comisión Europea ha aprobado Alunbrig (brigatinib) para el tratamiento de un tipo específico de cáncer de pulmón.

Un estudio de última hora en el que se está probando Bavencio (avelumab) no ha logrado cumplir sus criterios de valoración primarios en pacientes con determinadas formas de cáncer de ovario.

En un estudio exploratorio, Ocrevus (ocrelizumab) ralentizó la pérdida de función en las extremidades superiores de los pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP).

Cómo dos profesores imaginan un mundo mejor para los interesados en la industria médica. 

"Estos resultados ofrecen un salto en la comprensión de esta enfermedad que proporciona un marco genético para el diseño de ensayos clínicos para desarrollar tratamientos más eficaces de la MPAL," 

"En resumen, ayudará a producir drogas en las que podamos tener mucha más confianza sobre dónde se están haciendo las modificaciones, para que los efectos secundarios puedan ser minimizados en el futuro"

Los investigadores informan de una clasificación exitosa de pacientes con cáncer de mama triple, que por primera vez, permitiría a los médicos discernir entre los que se pueden curar y los que pueden sufrir una recaída. 

Según los investigadores del estudio, alrededor de un tercio de los pacientes podrían beneficiarse de esta terapia que podría ofrecer remisiones, aliviar los síntomas y salvar vidas.

"Esta es una gran vía de exploración, en particular para el 30 por ciento de los niños que luchan o no lo logran con la terapia estándar".

Estos hallazgos aumentan nuestra comprensión de cómo el cerebro es afectado por la enfermedad de Parkinson...

"Estos hallazgos proporcionan un rayo de esperanza a las personas con una forma de esclerosis múltiple que causa una discapacidad a largo plazo pero que no tiene muchas opciones de tratamiento".

"Al sentar las bases para un diseño más racional y una comprensión más profunda del tratamiento basado en el ultrasonido focalizado, nuestro trabajo podría ayudar a mejorar el tratamiento de cualquier tumor cerebral - primario o metastásico - y también podría revolucionar los enfoques de la inmunoterapia de los tumores al mejorar la entrega localizada de las células inmunes que matan el tumor".

"Estos hallazgos de increíble florecimiento mental, incluso en el contexto del cáncer, son un maravilloso testamento de la capacidad de recuperación de los pacientes y un mensaje alentador para los pacientes, sus familias y sus proveedores de servicios de salud", declaró Fuller-Thomson.