Una nueva terapia genética en el horizonte para la AME

Un nuevo medicamento intravenoso (IV), Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), está obteniendo una revisión prioritaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, en bebés de hasta 9 meses de edad.

La AME es una rara enfermedad genética que disminuye la función muscular a medida que progresa. El tipo 1 de esta enfermedad es la forma más frecuente y grave. Los bebés con AME tipo 1 suelen mostrar síntomas poco después del nacimiento y, si no se tratan, es posible que no sean capaces de levantar la cabeza, sentarse sin ayuda o respirar, toser o tragar normalmente. El único medicamento aprobado actualmente para la AME implica un tratamiento invasivo de por vida que consiste en inyecciones periódicas en el líquido cefalorraquídeo.

Por otro lado, el nuevo medicamento es una terapia de sustitución genética que pretende ser una "terapia única y potencialmente curativa", según David Lennon, presidente de la empresa que ha desarrollado Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis). El Dr. Lennon también afirmó que su nuevo medicamento "aborda la causa genética de la AME sin necesidad de repetir las dosis" y, por tanto, "representa un avance terapéutico potencialmente significativo para estos pacientes y sus familias". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) podría convertirse en la segunda terapia para la AME en caso de obtener la aprobación; Spinraza, la primera, fue aprobada por la FDA para pacientes pediátricos y adultos en diciembre de 2016.

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