Una nueva terapia génica para la AME en el horizonte

Un nuevo medicamento intravenoso (IV), Zolgensma onasemnogene abeparvovec), está obteniendo una revisión prioritaria de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) tipo 1, en lactantes de hasta 9 meses de edad.

La AME es una enfermedad genética rara que disminuye la función muscular a medida que avanza. El tipo 1 de esta enfermedad es la forma más frecuente y grave. Los bebés con AME tipo 1 suelen mostrar síntomas poco después de nacer y, si no reciben tratamiento, es posible que no puedan levantar la cabeza, sentarse sin ayuda o respirar, toser o tragar con normalidad. El único medicamento aprobado actualmente para la AME implica un tratamiento invasivo y de por vida consistente en inyecciones periódicas en el líquido cefalorraquídeo.

Por otro lado, el nuevo medicamento es una terapia de sustitución génica que pretende ser una "terapia única y potencialmente curativa", según David Lennon, presidente de la empresa que ha desarrollado Zolgensma onasemnogene abeparvovec) (AveXis). El Dr. Lennon afirmó también que su nuevo medicamento "aborda la causa genética de la AME sin necesidad de repetir las dosis" y, por tanto, "representa un avance terapéutico potencialmente significativo para estos pacientes y sus familias". Zolgensma onasemnogene abeparvovec) podría convertirse en la segunda terapia para la AME en caso de obtener la aprobación; Spinraza, la primera, fue aprobada por la FDA para pacientes pediátricos y adultos en diciembre de 2016.

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