Vyndaqel tafamidis) prolonga la vida de los pacientes con PAF

Investigadores del Hospital Santo António y del Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes de Portugal dirigieron un equipo que estudió los efectos del trasplante de hígado o de Vyndaqel tafamidis), un tratamiento modificador de la enfermedad, en la supervivencia de pacientes con polineuropatía amiloide familiar (PAF) en fase inicial.

La PAF es una enfermedad rara de progresión lenta causada por la presencia de una proteína sanguínea mutada llamada transtiretina (TTR). Esta proteína defectuosa se rompe con facilidad, lo que provoca la acumulación de depósitos fibrosos en órganos y tejidos que causan debilidad, entumecimiento y dolor en las extremidades. Las opciones de tratamiento para los pacientes con PAF incluyen un trasplante de hígado o la toma de Vyndaqel tafamidis), diseñado para retrasar la progresión de la enfermedad en las fases iniciales.

Como afirman los investigadores, el principal hallazgo clínico de este estudio de supervivencia es que el Vyndaqel tafamidis) o el trasplante de hígado han "cambiado drásticamente el pronóstico a largo plazo de los pacientes con TTR-FAP en los últimos 25 años, pasando de ser una enfermedad progresiva y [...] mortal a una afección más crónica con un tratamiento que retrasa la progresión de la enfermedad". En pacientes menores de 50 años, Vyndaqel tafamidis) redujo el riesgo de mortalidad en un 91%, mientras que el trasplante de hígado disminuyó el riesgo en un 63% en comparación con los pacientes no tratados. Más información en FAP News Today.