Medicamentos recientemente aprobados para la Fibrosis Quística

La fibrosis quística es un trastorno genético poco común y potencialmente mortal que afecta a más de 70.000 personas en todo el mundo. Es causada por una mutación del gen CFTR, que regula el transporte de sal y agua en el cuerpo. La mutación CFTR permite que entre demasiada sal y agua en las células. Esto da lugar a una acumulación de moco espeso y pegajoso en los tubos y conductos del cuerpo. Estas obstrucciones dañan los pulmones, el sistema digestivo y otros órganos. Estos síntomas comienzan en la primera infancia e incluyen tos persistente, infecciones recurrentes en el pecho y en los pulmones y poco aumento de peso.

Hoy en día existen varios tratamientos que ayudan a controlar la Fibrosis Quística. El último medicamento aprobado para la fibrosis quística por la Agencia Médica Europea (EMA) es Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

La aprobación de Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) por parte de la EMA en agosto de 2020 se produce tras la aprobación de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) en octubre de 2019. 

A continuación se presenta un resumen de cada medicamento para ayudar a guiarle a usted y a su médico a la hora de tomar una decisión sobre el tratamiento de la fibrosis quística: 

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

El 21 de octubre de 2019 Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), de Estados Unidos, para el tratamiento de personas mayores de 12 años con ciertas formas de fibrosis quística (FQ).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) es una combinación de ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor indicada para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años o más que tengan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Se presenta en comprimidos combinados de dosis fija que contienen elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg, y en comprimidos que contienen ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

El 21 de agosto de 2020, Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) recibió la autorización de comercialización de la EMA, válida en toda la UE, para su uso en combinación con Kalydeco (ivacaftor) en el tratamiento de personas mayores de 12 años con determinadas formas de fibrosis quística (FQ).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) está indicado en régimen de combinación con ivacaftor 150 mg comprimidos (no incluido en el envase) para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes de 12 años o más que tengan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Se presenta en forma de comprimidos combinados de dosis fija que contienen elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg

Puede descargar la infografía completa de los medicamentos aquí. 

Si usted o alguien que conoce desea acceder a Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) o Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) en combinación con Kalydeco, podemos ayudarle. 

Contactecon nuestro Equipo de Apoyo al Paciente para más información.