Nuevos tratamientos para la distrofia muscular 2022
Última actualización: 13 de noviembre de 2023
Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.
Más información¿Qué es la distrofia muscular?
La distrofia muscular (DM) es un grupo de más de 30 enfermedades genéticas hereditarias y progresivas causadas por una mutación en los genes de una persona. Los distintos tipos de DM varían en signos y síntomas y afectan a grupos musculares específicos. Algunos tipos de DM son visibles en la infancia, mientras que otros pueden aparecer en la mediana edad o en la edad adulta.1
La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno neuromuscular más prevalente y afecta hasta 1/3600 nacimientos masculinos en todo el mundo. Actualmente no se conoce cura para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El objetivo del tratamiento es controlar los síntomas para mejorar la calidad de vida. 2
¿Cómo se trata la distrofia muscular?
Existen varios medicamentos aprobados para la Distrofia Muscular (DM) en función de la forma de la enfermedad. He aquí algunos de ellos:
Viltepso viltolarsen)3
Viltepso viltolarsen) es una terapia en antisentido indicada para el tratamiento de la Distrofia Muscular Duchenne (DMD) con una deficiencia confirmada del gen de la distrofina susceptible a la terapia de omisión del exón 53.
Viltepso viltolarsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de terapia de omisión del exón 53 por:
- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.
- La Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) bajo el nombre Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japón, 25 de marzo de 2020.
La FDA ha concedido la aprobación acelerada a Viltepso, y le ha otorgado las designaciones de Revisión Prioritaria, Vía Rápida, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara.
La PMDA ha concedido a Viltolarsen la designación "Sakigake" (es decir, la versión japonesa de la Designación de Terapia Innovadora), la designación de Enfermedad Huérfana y la designación del Sistema de Aprobación Temprana Condicional.
Vyondys 53 golodirsen)4
Vyondys 53 golodirsen) es un nucleótido en antisentido indicado para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omisión del exón 53.
Vyondys 53 golodirsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con DMD con una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omisión del exón 53 por la Food and Drug Administration (FDA), Estados Unidos, el 12 de diciembre de 2019.
La FDA aprobó Vyondys 53 golodirsen) en régimen de autorización acelerada.
Si está intentando acceder a un tratamiento para la distrofia muscular aprobado fuera de su país de residencia, es posible que podamos ayudarle a acceder a él con la ayuda de su médico tratante. A continuación encontrará más información sobre los medicamentos a los que podemos ayudarle y su precio:
¿Por qué acceder a los tratamientos para la Distrofia Muscular (DM) con everyone.org?
everyone.org está registrada en La Haya en el Ministerio de Sanidad neerlandés (número de registro 16258 G) como distribuidor farmacéutico mayorista. Hemos ayudado a pacientes de más de 85 países a acceder a miles de medicamentos, entre ellos. Con una receta de su médico tratante, puede contar con nuestro equipo de expertos para guiarle de forma segura y legal en el acceso a medicamentos para la Distrofia Muscular (DM). Si usted o alguien que conoce desea acceder a un medicamento que aún no está aprobado en su lugar de residencia, podemos ayudarle. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.
Referencias:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
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