Nuevos tratamientos para la distrofia muscular 2022
Última actualización: 13 de noviembre de 2023
Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.
Más información¿Qué es la Distrofia Muscular (MD)?
La distrofia muscular (MD) se refiere a un grupo de más de 30 enfermedades genéticas hereditarias y progresivas causadas por una mutación en los genes de una persona. Los diferentes tipos de DM varían en cuanto a los signos y síntomas y afectan a grupos musculares específicos. Algunos tipos de DM son visibles en la infancia, mientras que otros pueden aparecer en la mediana edad o en la edad adulta.1
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno neuromuscular más frecuente, que afecta hasta 1/3600 nacimientos de varones en todo el mundo. Actualmente no se conoce ninguna cura para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El tratamiento tiene como objetivo controlar los síntomas para mejorar la calidad de vida. 2
¿Cómo se trata la Distrofia Muscular (DM)?
Hay varios medicamentos aprobados para la distrofia muscular (MD) disponibles dependiendo de la forma de las enfermedades. Aquí están algunos de ellos:
Viltepso (viltolarsen)3
Viltepso (viltolarsen) es una terapia en antisentido indicada para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) con una deficiencia confirmada del gen de la distrofina susceptible a la terapia de omisión del exón 53.
Viltepso (viltolarsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que son aptos para la terapia de omisión del exón 53 por:
- La Administración de Alimentos y Drogas (FDA), EE.UU. el 12 de agosto de 2020.
- La Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) bajo el nombre Viltolarsen (NS-065/NCNP-01), Japón, 25 de marzo de 2020.
La FDA ha concedido la aprobación acelerada a Viltepso, y le ha otorgado las designaciones de Revisión Prioritaria, Vía Rápida, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara.
La PMDA ha concedido a Viltolarsen la designación "Sakigake" (es decir, la versión japonesa de la designación de terapia innovadora), la designación de enfermedad huérfana y la designación del sistema de aprobación temprana condicional.
Vyondys 53 (golodirsen)4
Vyondys 53 (golodirsen) es un nucleótido en antisentido indicado para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen de la DMD que es susceptible de omisión del exón 53.
Vyondys 53 (golodirsen) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con DMD con una mutación confirmada del gen de la DMD que es susceptible de omitir el exón 53 por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), Estados Unidos, el 12 de diciembre de 2019.
La FDA aprobó Vyondys 53 (golodirsen) bajo aprobación acelerada.
Si está tratando de acceder a un tratamiento de la distrofia muscular que esté aprobado fuera de su país de residencia, es posible que podamos ayudarle a acceder a él con la ayuda de su médico tratante. Puede leer más sobre los medicamentos a los que podemos ayudarle a acceder y su precio a continuación:
¿Por qué acceder a los tratamientos de la distrofia muscular (DM) con everyone.org?
everyone.org está registrada en La Haya en el Ministerio de Sanidad neerlandés (número de registro 16258 G) como distribuidor farmacéutico mayorista. Hemos ayudado a pacientes de más de 85 países a acceder a miles de medicamentos, entre ellos. Con una receta de su médico tratante, puede contar con nuestro equipo de expertos para guiarle de forma segura y legal en el acceso a medicamentos para la Distrofia Muscular (DM). Si usted o alguien que conoce desea acceder a un medicamento que aún no está aprobado en su lugar de residencia, podemos ayudarle. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.
Referencias:
- Cdc.gov
- Nhs.uk
- Viltepso (viltolarsen) - Thesocialmedwork.com<
- Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com
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