Los niños con fibrosis quística tienen la oportunidad de respirar mejor

El nuevo tratamiento de la fibrosis quística (FQ) denominado Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), conocido como Symdeko en EE.UU., ha demostrado aflojar de forma segura y eficaz la mucosidad espesa y pegajosa en niños de 6 a 11 años.

Anteriormente aprobado para pacientes con FQ mayores de 12 años, el fabricante presentó una solicitud de aprobación extendida a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos a finales de 2018, y planea hacer lo mismo con la Agencia Europea de Medicamentos a finales de este año.

La nueva ampliación de la aprobación incluiría a los niños que tienen dos copias de la mutación más común, F508del, en el gen CFTR, o una copia del F508del y una mutación de función residual. Encontrará más detalles en el artículo completo.