Información sobre el reembolso de Spinraza nusinersen)

Spinraza nusinersen) está indicado para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos con atrofia muscular espinal (AME). Se inyecta en el líquido cefalorraquídeo cada varios meses y cuesta unos 82.500 euros por vial de 5 ml para un tratamiento. En ensayos clínicos, el tratamiento con este medicamento ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la función motora.

Como los síntomas de la AME empeoran con el tiempo, es importante empezar el tratamiento lo antes posible para preservar la función motora. Cuanto más tarde en aprobarse o estar disponible este medicamento, peor será el estado del paciente. Esta terapia se administra mientras el paciente responda al tratamiento. Dado que los tipos más comunes de AME afectan a lactantes y es una enfermedad para toda la vida, es difícil para muchas familias permitirse esta terapia sin ayuda económica.

Tipos de atrofia muscular espinal

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad genética que causa debilidad y atrofia muscular debido a la pérdida de células nerviosas, llamadas motoneuronas, que controlan el movimiento. Los distintos tipos de AME se clasifican en función de las alteraciones de un gen concreto, la edad del paciente al inicio de la enfermedad y la gravedad de la debilidad muscular.

AME tipo 1: inicio antes de los 6 meses, el tipo más común
AME tipo 2: inicio entre los 6 y los 18 meses
AME tipo 3: generalmente más leve, el inicio suele ser tardío pero puede ser tan temprano como a los 12 meses.

-Tipo 3a: aparición antes de los 3 años
-Tipo 3b: aparición después de los 3 años y progresión generalmente más lenta.

AME tipo 4: aparición en la edad adulta, normalmente después de los 35 años, generalmente más leve y menos común

Para saber más sobre esta enfermedad y cómo funciona el tratamiento, lea nuestro artículo anterior titulado Spinraza, el nuevo medicamento para la atrofia muscular espinal.

Reembolso

Spinraza nusinersen) está fabricado por la empresa farmacéutica Biogen. En la mayoría de los países en los que se ha aprobado, este medicamento se ha aprobado para el tratamiento de pacientes con los tipos 1-3. Aunque algunos países han aprobado Spinraza nusinersen), no todos lo han puesto a disposición. Puede obtener más información sobre Spinraza (nusinersen) aquí.

Normalmente, los países deben aprobar primero el medicamento antes de que el ministerio de sanidad aborde la cuestión del reembolso. Hasta la fecha, más de 50 países ya han acordado reembolsar o están negociando el reembolso de este medicamento. Sin embargo, los criterios de reembolso varían de un país a otro: algunos ofrecen reembolso completo para todos los tipos de AME, mientras que otros sólo reembolsan a los pacientes con el tipo I, por ejemplo.

¿Se reembolsa Spinraza nusinersen) en mi país?

Si desea saber más sobre la disponibilidad o el reembolso en su país, póngase en contacto con nosotros; nuestro equipo de asistencia estará encantado de facilitarle más información.

En los casos en los que Spinraza nusinersen) no esté disponible a través del Ministerio de Sanidad local (aunque se ofrezca el reembolso), aún puede obtenerse a través de la base de importación personal de pacientes designados, que permite a los pacientes con necesidades urgentes acceder a este tipo de medicamentos.

Para ilustrar las diferencias en la forma en que los países conceden las indemnizaciones, a continuación encontrará tres ejemplos de países en los que Spinraza nusinersen) está reembolsado y disponible, reembolsado pero no disponible, y en los que no está reembolsado ni disponible. A continuación figura una lista completa de países y su situación en materia de reembolso.

3 Países en los que Spinraza nusinersen) está reembolsado y disponible

Italia: acceso reembolsado; para pacientes afectados por AME tipos I, II y III; sin límites de edad
Noruega: acceso reembolsado; para pacientes afectados por AME tipos I, II y IIIa; de 0 a 18 años de edad
Países Bajos: acceso reembolsado; para grupos específicos de pacientes con AME tipos I, II y IIIa

Tipo I, de aparición infantil: de 0 a 6 meses, diagnosticado como máximo 26 semanas antes del inicio del tratamiento
-Tipos II y IIIa, de aparición más tardía: de 6 a 20 meses, diagnosticado como máximo 94 meses antes del inicio del tratamiento
-Lactantes presintomáticos diagnosticados mediante pruebas genéticas.

3 países en los que Spinraza nusinersen) está reembolsado pero no disponible

Rumanía: acceso reembolsado conforme a la etiqueta (octubre de 2018); para pacientes afectados de atrofia muscular espinal (AME) 5q.

-Actualmente no disponible en el mercado rumano, los pacientes buscan medicamentos en Italia

Croacia: acceso reembolsado; para pacientes afectados por AME de los tipos I, II y III; menores de 18 años; que no estén en ventilación asistida.

-Nodisponible a través de la Caja del Seguro de Enfermedad croata (HZZO) que gestiona su sistema universal de asistencia sanitaria.

Polonia: acceso reembolsado; para pacientes afectados por todos los tipos de AME; sin límites de edad.

-En vigor a partir del 1 de enero de 2019
-Hospitales en proceso de arreglar papeleo antes de que se puedan hacer entregas de medicamentos.

3 países en los que Spinraza nusinersen) no se reembolsa ni está disponible

Brasil: rechazada la propuesta de reembolso

-Según la Secretária de Vigilância em Saúde, el Ministerio de Sanidad brasileño, Spinraza nusinersen) está aprobado pero no disponible a través de debido a la falta de resultados positivos claros
-Los pacientes pagan actualmente el precio íntegro de los medicamentos u optan por demandar al Ministerio de Sanidad brasileño para dividir el coste.

Reino Unido: no reembolsado por el NHS, excepto en Escocia para la AME de tipo I.

-El Consorcio Escocés de Medicamentos está estudiando la posibilidad de ampliar su uso en el marco de su categoría de "tratamiento ultrahuérfano", recientemente establecida.

Turquía: negociaciones de reembolso en curso

-Programa de acceso temprano disponible para pacientes con AME tipo I; que no estén en ventilación.

*Tabla basada en información de SMA Support UK
**Toda la información contenida en este artículo es la vigente en el momento de su redacción. Póngase en contacto con nosotros para obtener las últimas actualizaciones.

Otras fuentes

1. Spinraza nusinersen). Página web oficial.
2. Tipos de AME. Noticias de la AME en la actualidad. Consultado en diciembre de 2018.
3. La FDA aprueba SPINRAZA™nusinersen) de Biogen, el primer tratamiento para la atrofia muscular espinal. Biogen, diciembre de 2016. Consultado en diciembre de 2018.
4. Biogen Perspective on Innovative Pricing & Contracting [PDF]. Apoyo a la AME en el Reino Unido. Consultado en diciembre de 2018.
5. Actualización de la comunidad de AME de Biogen Reino Unido octubre de 2018 [PDF]. SMA Support UK.Consultado en diciembre de 2018.