Nuevos tratamientos para la ELA 2022
Última actualización: 13 de noviembre de 2023
Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.
Más información¿Qué es la ELA?
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) o enfermedad de Lou Gherig es una enfermedad neurológica de rápida progresión que ataca a las neuronas involucradas en el movimiento voluntario, llamadas neuronas motoras. Se estima que la ELA afecta a 2 de cada 100.000 personas cada año en Europa y los Estados Unidos. Se estima que la incidencia anual de la ELA en todo el mundo es de aproximadamente 1,9 por cada 100.000.
La ELA se caracteriza por la rigidez de los músculos, las contracciones musculares y el empeoramiento gradual de la debilidad debido a la pérdida de músculo. Esto resulta en dificultades para hablar, tragar y, finalmente, para respirar. Normalmente, la aparición de la enfermedad comienza alrededor de los 60 años y en los casos hereditarios alrededor de los 50 años.
Se desconoce la causa de la ELA, y los científicos aún no saben por qué la ELA ataca a algunas personas y no a otras. Sin embargo, la evidencia de los estudios científicos sugiere que tanto la genética como el medio ambiente juegan un papel en el desarrollo de la ELA.
Actualmente, no hay cura para la ELA. Las opciones de tratamiento de la ELA disponibles en su mayoría alivian los síntomas, extienden la esperanza de vida y mejoran la calidad de vida.
¿Cuáles son los últimos medicamentos aprobados para la ELA?
Se han aprobado varios medicamentos para el tratamiento de la ELA en todo el mundo. Si está intentando acceder a un medicamento aprobado fuera de su país de residencia, es posible que podamos ayudarle a acceder a él. Es posible que algunos medicamentos a los que los pacientes con ELA acceden con nosotros no estén actualmente aprobados para la ELA sino para otras indicaciones. Sin embargo, el médico que trata al paciente puede prescribirle medicamentos "no aprobados". A continuación puede leer más sobre los medicamentos y su precio:
¿Cuáles son los últimos avances y noticias sobre la ELA?
Hay varios medicamentos para la ELA que aún no están aprobados en ningún país y que actualmente están en fase de ensayo clínico. Aquí están algunos de ellos:
Masitinib1
Masitinib es un inhibidor de la tirosina quinasa administrado por vía oral que puede dirigirse a los mastocitos y la microglía, células inmunitarias del sistema nervioso central. Puede proteger tanto el sistema nervioso central como el periférico al bloquear la función de las células inmunitarias que participan en la progresión de la ELA. En julio de 2019, el ensayo clínico de fase 2/3 (NCT02588677) demostró que la progresión de la ELA se ralentiza cuando se administra masitinib en combinación con Riluzole. El ensayo clínico de fase 3 (NCT03127267) ha comenzado el 1 de octubre de 2020 y se estima que finalizará en diciembre de 2022.
Arimoclomol2
El arimoclomol es una pequeña molécula administrada por vía oral o naso/gástrica que puede cruzar la barrera hematoencefálica. Puede amplificar la producción de proteínas de choque térmico (HSP), lo que puede reducir el desdoblamiento y la agregación de proteínas y mejorar la función lisosómica.
En enero de 2019, el ensayo clínico de fase 2/3 (NCT00706147) obtuvo resultados positivos en combinación con Riluzole. El ensayo clínico de fase 3 (NCT03491462) está en curso y sus resultados se esperan para el primer semestre de 2021.
Tofersen3
El tofersen es un medicamento que se administra por vía intratecal (mediante una inyección en el canal espinal).
Inhibe el gen de la Superóxido Dismutasa 1 (SOD1), la segunda forma genética más común de ELA. El tofersen es un oligonucleótido en antisentido (ASO) que está diseñado para reducir la producción de la proteína SOD1.
En julio de 2020, la fase 1/2 del ensayo clínico (NCT02623699) tuvo resultados positivos. Los resultados de la fase 3 del ensayo clínico VALOR (NCT02623699) se esperan para junio de 2021.
NurOwn4
NurOwn es una terapia basada en células madre que utiliza células madre mesenquimales (MSC), que son capaces de diferenciarse en otros tipos de células, para promover y apoyar la reparación de las células nerviosas. Las CMM se recogen de la médula ósea, después de lo cual se expanden y maduran en células que producen altos niveles de compuestos de factores neurotróficos que promueven el crecimiento y la supervivencia del tejido nervioso. Las células maduras se vuelven a infundir en el paciente a través de una inyección en el canal espinal.
En julio de 2018, la fase 2 del ensayo clínico (NCT02017912), mostró resultados prometedores. En noviembre de 2018, los datos de primera línea de la fase 3 del ensayo clínico (NCT03280056), mostraron un fracaso para frenar significativamente la progresión de la enfermedad en los pacientes con ELA. Los datos están actualmente bajo revisión.
¿Por qué acceder a un nuevo medicamento contra la ELA con everyone.org?
Nuestro equipo de apoyo habla con muchos pacientes cada día, pero de vez en cuando, tenemos la suerte de poder transmitir historias escritas por los propios pacientes. Aquí están las historias de Marc y Marcus que viven con ELA.
everyone.org está registrada en La Haya en el Ministerio de Sanidad neerlandés (número de registro 16258 G) como distribuidor mayorista de productos farmacéuticos. Hemos ayudado a cientos de pacientes de ELA en EE.UU. a acceder a medicamentos para la ELA. Con la prescripción de su médico tratante, puede contar con nuestro equipo de expertos para guiarle de forma segura y legal en el acceso a nuevos medicamentos para la ELA. Si usted o alguien que conoce desea acceder a un medicamento para la ELA que aún no está aprobado en su lugar de residencia, podemos ayudarle. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.
Historias de pacientes con ELA
Referencias
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava ORS (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
- Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
- Tofersen Biogen/ALS.org
- NurOwn Noticias de la ELA de hoy/ Clinicaltrials.gov/ Noticias de la ELA de hoy
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