Nuevos tratamientos de la ELA 2022
Última actualización: 13 de noviembre de 2023
Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.
Más información¿Qué es la ELA?
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o enfermedad de Lou Gherig es una enfermedad neurológica rápidamente progresiva que ataca a las neuronas implicadas en el movimiento voluntario, llamadas motoneuronas. Se calcula que la ELA afecta a 2 de cada 100.000 personas cada año en Europa y Estados Unidos. Se calcula que la incidencia anual de la ELA en todo el mundo es de 1,9 por 100.000.
La ELA se caracteriza por rigidez muscular, espasmos musculares y debilidad que empeora gradualmente debido a la pérdida de masa muscular. Esto provoca dificultad para hablar, tragar y, finalmente, respirar. Por lo general, el inicio de la enfermedad se sitúa en torno a los 60 años y, en casos hereditarios, alrededor de los 50.
Se desconoce la causa de la ELA y los científicos aún no saben por qué afecta a unas personas y no a otras. Sin embargo, los estudios científicos sugieren que tanto la genética como el entorno desempeñan un papel en el desarrollo de la ELA.
Actualmente no existe cura para la ELA. Las opciones de tratamiento de la ELA disponibles en su mayoría alivian los síntomas, prolongan la esperanza de vida y mejoran la calidad de vida.
¿Cuáles son los últimos medicamentos aprobados para la ELA?
En todo el mundo se han aprobado varios medicamentos para el tratamiento de la ELA. Si está intentando acceder a un medicamento aprobado fuera de su país de residencia, es posible que podamos ayudarle a conseguirlo. Es posible que algunos medicamentos a los que los pacientes de ELA acceden con nosotros no estén aprobados para la ELA, sino para otras indicaciones. Sin embargo, el médico que trata al paciente puede recetarle medicamentos "no aprobados". A continuación encontrará más información sobre los medicamentos y su precio:
¿Cuáles son los últimos avances y noticias sobre la ELA?
Existen varios medicamentos contra la ELA que aún no han sido aprobados en ningún país y que se encuentran actualmente en fase de ensayo clínico. He aquí algunos de ellos:
Masitinib1
Masitinib es un inhibidor de la tirosina cinasa administrado por vía oral que puede actuar sobre los mastocitos y la microglía, células inmunitarias del sistema nervioso central. Puede proteger tanto el sistema nervioso central como el periférico bloqueando la función de las células inmunitarias que intervienen en la progresión de la ELA. En julio de 2019, el ensayo clínico de fase 2/3 (NCT02588677) demostró que la progresión de la ELA se ralentiza cuando masitinib se administra en combinación con Riluzole. El ensayo clínico de fase 3 (NCT03127267) ha comenzado el 1 de octubre de 2020 y se estima que finalizará en diciembre de 2022.
Arimoclomol2
El arimoclomol es una pequeña molécula administrada por vía oral o nasogástrica que puede atravesar la barrera hematoencefálica. Puede amplificar la producción de proteínas de choque térmico (HSP), lo que puede reducir el mal plegamiento y la agregación de proteínas y mejorar la función lisosomal.
En enero de 2019, el ensayo clínico de fase 2/3 (NCT00706147) obtuvo resultados positivos en combinación con Riluzole. El ensayo clínico de fase 3 (NCT03491462) está en curso y sus resultados se esperan para el primer semestre de 2021.
Tofersen3
Tofersen es un medicamento que se administra por vía intratecal (mediante una inyección en el canal medular). Inhibe
el gen de la Superóxido Dismutasa 1 (SOD1), la segunda forma genética más común de ELA. Tofersen es un oligonucleótido en antisentido (ASO) diseñado para reducir la producción de la proteína SOD1.
En julio de 2020, el ensayo clínico de fase 1/2 (NCT02623699) obtuvo resultados positivos. Los resultados del ensayo clínico de fase 3 VALOR (NCT02623699) se esperan para junio de 2021.
NurOwn4
NurOwn es una terapia basada en células madre que utiliza células madre mesenquimales (CMM), capaces de diferenciarse en otros tipos celulares, para promover y apoyar la reparación de las células nerviosas. Las CMM se extraen de la médula ósea, tras lo cual se expanden y maduran hasta convertirse en células que producen altos niveles de compuestos de factores neurotróficos que favorecen el crecimiento y la supervivencia del tejido nervioso. A continuación, las células maduras se infunden al paciente mediante una inyección en el canal medular.
En julio de 2018, el ensayo clínico de fase 2 (NCT02017912), mostró resultados prometedores. En noviembre de 2018, los datos de primera línea del ensayo clínico de fase 3 (NCT03280056) mostraron una incapacidad para ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad en Pacientes con ELA. Los datos están actualmente en revisión.
¿Por qué acceder a un nuevo medicamento contra la ELA con everyone.org?
Nuestro equipo de apoyo habla con muchos pacientes cada día, pero de vez en cuando tenemos la suerte de poder transmitir historias escritas por los propios pacientes. Estas son las historias de Marc y Marcus, que viven con ELA.
everyone.org está registrada en La Haya en el Ministerio de Sanidad holandés (número de registro 16258 G) como distribuidor farmacéutico mayorista. Hemos ayudado a cientos de pacientes de ELA en EE.UU. a acceder a medicamentos para la ELA. Con la prescripción de su médico tratante, puede contar con nuestro equipo de expertos para guiarle de forma segura y legal en el acceso a nuevos medicamentos para la ELA. Si usted o alguien que conoce desea acceder a un medicamento para la ELA que aún no está aprobado en su lugar de residencia, podemos ayudarle. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.
Historias de pacientes con ELA
Referencias
- Ketas (Ibudilast) - Thesocialmedwork.com
- Tudca (tauroursodeoxycholic acid) - Thesocialmedwork.com
- Radicut (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Radicava SRO (edaravone) - Thesocialmedwork.com
- Tiglutik (riluzole) - TheSocialmedwork.com
- Mastinib Ab Science/ Clinicaltrials.gov/ALSNews Today
- Arimoclomol Orphazyme/ Neurology Live /Clinicaltrials.gov
- Tofersen Biogen/ALS.org
- NurOwn Noticias de ELA de hoy/ Clinicaltrials.gov/ Noticias de ELA de hoy
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