Onpattro (patisiran): la primera terapia de ARNi aprobada en la Unión Europea

En 2018, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el medicamento intravenoso Onpattro (patisiran), creado por Alnylam Pharmaceuticals para el tratamiento de la polineuropatía (daño que afecta a los nervios periféricos) de la amiloidosis hereditaria en adultos. Asimismo, la Agencia Europea de Medicamentos concedió a Onpattro (patisiran) una autorización de comercialización para adultos con polineuropatía en estadio 1 y 2. Anteriormente, en la Unión Europea había pocas opciones disponibles para alterar la progresión de la enfermedad.

Los pacientes con este tipo de amiloidosis presentan una mutación que provoca la acumulación de proteínas anormales, los amiloides, en el organismo. Esto provoca debilidad, entumecimiento y dolor en las extremidades. Basado en la ciencia ganadora del Premio Nobel sobre el ARN de interferencia, Onpattro (patisiran) está diseñado para interferir con el ARN mensajero específico que produce la transtiretina (TTR) mutada, los amiloides, en el hígado. Esto reduce la formación de amiloides y alivia los síntomas de la polineuropatía asociada a la amiloidosis hATTR. Esta reducción puede ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Puede encontrar más información sobre la aprobación de este medicamento aquí.