Orkambi aprobado en Australia, ¿le seguirán otros?

Última actualización: 01 de noviembre de 2019

familia soplando burbujas

Australia se une a Estados Unidos, Alemania, Austria, Dinamarca, Irlanda, Italia, Suecia y los Países Bajos para ofrecer el reembolso de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), un medicamento utilizado actualmente para tratar a los enfermos de fibrosis quística (FQ). Con un precio anual de más de 250.000 dólares australianos, muchas familias no podían pagar los medicamentos de su bolsillo. Con la subvención, el coste mensual se reduce de unos 20.000 dólares a algo menos de 40 dólares.

Acerca de la fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad genética incurable en la que la mucosidad se espesa y se acumula en el tracto respiratorio y digestivo. Los pacientes aptos para el tratamiento con Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) tienen una mutación F508del en el gen que codifica la proteína denominada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Son incapaces de regular la cantidad de agua que segregan sus pulmones y su estómago. El agua lubrica el paso de la mucosidad y las partículas extrañas fuera de los pulmones, y también permite la digestión de los alimentos. Aunque los enfermos no tienen indicadores externos evidentes de padecer la enfermedad, síntomas como la dificultad para respirar, la tos, los problemas digestivos, la fatiga y una alta probabilidad de infección pulmonar forman parte de su vida cotidiana. Cuando se trata con medicamentos como Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), muchos pacientes observan una notable diferencia en su capacidad para digerir los alimentos, ganar energía y respirar libremente.

Aprobación

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) ha sido aprobado en varios países para su uso en adultos. Dados los recientes resultados positivos mostrados en niños, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) también lo ha aprobado para el tratamiento de niños de tan sólo 2 años, por lo que ellos también tendrán más posibilidades de llevar una vida más larga. Como ha declarado el doctor John McNamara, investigador principal del estudio y director médico del programa de FQ en el Children's Minnesota, "esta aprobación es un avance significativo que permite a los médicos empezar a tratar la causa subyacente de la enfermedad en esta población antes que nunca".

A principios de este año, la FDA aprobó otro medicamento para la FQ llamado Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Este medicamento ofrece otra opción a los pacientes mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del o que tienen al menos una mutación en el gen CFTR que responde a tezacaftor/ivacaftor.

¿Es Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) tan eficaz como se pensaba inicialmente?

El Canadá y el Reino Unido son algunos de los países que no han aprobado el medicamento diciendo que su eficacia no está clara. En un comunicado de prensa, la Dra. Elena Schneider, investigadora de la Universidad de Melbourne, dice que su estudio muestra que la combinación de lumacaftor e ivacaftor puede reducir la eficacia general del propio medicamento. Sin embargo, la investigación continúa para comprender plenamente los efectos de la combinación en el cuerpo.

Orkambi en el Reino Unido

Un análisis realizado en 2017 en el Reino Unido informó de unos 10.500 pacientes con FQ, de los cuales casi el 91% tenía la mutación F508del. Por paciente, Orkambi ("lumacaftor/ivacaftor") cuesta ahora unas 100.000 libras esterlinas anuales y no las reembolsa el NHS.

Orkambi en Canadá

Según los últimos hallazgos del Registro Canadiense de Fibrosis Quística, aproximadamente 4200 personas en Canadá tienen fibrosis quística, y el 88% son portadoras de la mutación F508del. El medicamento cuesta alrededor de 250.000 dólares canadienses por paciente y no es reembolsado por el gobierno canadiense.

Reembolso

El Reino Unido tiene aproximadamente el doble de población que el Canadá, con aproximadamente tres veces más pacientes de fibrosis quística registrados y una incidencia similar de la mutación. Estos dos países están entre varios otros que todavía están esperando un mejor trato del fabricante. No se sabe mucho acerca de los actuales acuerdos de precios, pero una cosa está clara; con un precio tan alto, el costo del medicamento es demasiado caro para que el hogar medio lo pague de su bolsillo. Gracias al programa de reembolso, 1.200 familias en Australia podrán permitirse este medicamento.

¿Dónde está disponible Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)?

Si Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) no está aprobado o no está disponible en su país, es posible importar medicamentos en la mayoría de los países sobre la base de un paciente designado. Si usted o un ser querido está buscando un medicamento para la FQ que aún no está disponible, lea nuestra página de inicio para entender cómo nuestro equipo puede ayudar. Nuestro equipo suministra medicamentos en régimen de paciente designado en todo el mundo cada día, con un servicio muy valorado por médicos y pacientes.

Fuentes

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