Orkambi aprobado en Australia, ¿le seguirán otros?

Última actualización: 01 de noviembre de 2019

familia soplando burbujas

Australia se une a los Estados Unidos, Alemania, Austria, Dinamarca, Irlanda, Italia, Suecia y los Países Bajos en el reembolso de Orkambi lumacaftor/ivacaftor), un medicamento utilizado actualmente para tratar a los enfermos de fibrosis quística (FQ). Con un precio anual de más de 250.000 dólares australianos, muchas familias no podían pagar los medicamentos de su bolsillo. Con el subsidio, el coste mensual se reduce de unos 20.000 $ a algo menos de 40 $.

Sobre la fibrosis quística

La fibrosis quística es una enfermedad genética incurable en la que la mucosidad se espesa y se acumula en las vías respiratorias y digestivas. Los pacientes elegibles para el tratamiento con Orkambi lumacaftor/ivacaftor) tienen una mutación F508del en el gen que codifica la proteína llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Son incapaces de regular la cantidad de agua secretada por sus pulmones y estómago. El agua lubrica el paso del moco y las partículas extrañas fuera de los pulmones, y también permite digerir los alimentos. Aunque los enfermos no presentan indicadores externos evidentes de padecer la enfermedad, síntomas como dificultad para respirar, tos, problemas digestivos, fatiga y una alta probabilidad de infección pulmonar forman parte de su vida cotidiana. Cuando se tratan con medicamentos como Orkambi lumacaftor/ivacaftor), muchos pacientes notan una notable diferencia en su capacidad para digerir los alimentos, ganar energía y respirar libremente.

Aprobación

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) ha sido aprobado en varios países para su uso en adultos. Dados los recientes resultados positivos mostrados en niños, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) también lo ha aprobado para el tratamiento de niños de tan sólo 2 años, por lo que ellos también tendrán más posibilidades de llevar una vida más larga. Como ha declarado el Dr. John McNamara, investigador principal del estudio y director médico del programa de FQ del Children's Minnesota, "esta aprobación es un avance significativo que permite a los médicos empezar a tratar la causa subyacente de la enfermedad en esta población antes que nunca".

A principios de este año, la FDA aprobó otro medicamento para la FQ llamado Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Se trata de otra opción para los pacientes mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508del o que tengan al menos una mutación en el gen CFTR que responda al tezacaftor/ivacaftor.

¿Es Orkambi lumacaftor/ivacaftor) tan eficaz como se pensaba inicialmente?

Canadá y el Reino Unido son algunos de los países que no han aprobado el medicamento alegando que su eficacia no está clara. En un comunicado de prensa, la Dra. Elena Schneider, investigadora de la Universidad de Melbourne, afirma que su estudio muestra que la combinación de lumacaftor e ivacaftor puede reducir la eficacia global del propio medicamento. Sin embargo, se sigue investigando para comprender plenamente los efectos de la combinación en el organismo.

Orkambi en el Reino Unido

Un análisis realizado en 2017 en el Reino Unido informó de unos 10.500 pacientes con FQ, de los cuales casi el 91% presentaba la mutación F508del. Orkambi lumacaftor/ivacaftor) cuesta actualmente unos 100.000 £ anuales por paciente y no es reembolsado por el SNS.

Orkambi en Canadá

Según los últimos datos del Registro Canadiense de Fibrosis Quística, unas 4.200 personas padecen fibrosis quística en Canadá y el 88% son portadoras de la mutación F508del. El medicamento cuesta unos 250.000 CAD por paciente y no lo reembolsa el gobierno canadiense.

Reembolso

El Reino Unido tiene aproximadamente el doble de población que Canadá, con aproximadamente tres veces más pacientes de fibrosis quística registrados y una incidencia similar de la mutación. Estos dos países son algunos de los que siguen esperando un mejor acuerdo por parte del fabricante. No se sabe mucho sobre los acuerdos de precios actuales, pero una cosa está clara: con un precio tan elevado, el coste del medicamento es demasiado caro para que el hogar medio lo pague de su bolsillo. Gracias al programa de reembolso, 1.200 familias australianas podrán permitirse este medicamento.

¿Dónde está disponible Orkambi lumacaftor/ivacaftor)?

Si Orkambi lumacaftor/ivacaftor) no está aprobado o disponible en su país, es posible importar medicamentos en la mayoría de los países en régimen de paciente designado. Si usted o un ser querido buscan un medicamento para la fibrosis quística que aún no está disponible, lea nuestra página de inicio para saber cómo puede ayudarle nuestro equipo. Nuestro equipo entrega medicamentos a pacientes designados en todo el mundo todos los días, con un servicio muy valorado por médicos y pacientes.

Fuentes

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