Dos años y medio después de su diagnóstico, David encontró un medicamento de aplicación no contemplada en la etiqueta para la ENM.

La terapia contra el Parkinson de Kyowa Hakko Kirin, Nourianz istradefylline), obtiene la aprobación de la FDA como complemento de la levodopa.

Radicutedaravone), que ha demostrado ralentizar la progresión de la ELA, ya está aprobado para pacientes en China.

Orkambi y Symkevi han sido rechazados por el Consorcio de Medicamentos de Escocia (SMC) debido a su conclusión de que los costes superan a los beneficios.

Vitrakvi larotrectinib) recomendado por el CHMP para su aprobación en la UE.

Tras 40 años con colangitis biliar primaria, la madre de Fiona sigue viva gracias a la dedicación de su hija y a un trasplante de hígado.

Después de 3 años viviendo con ELA, Marc encontró una nueva medicina al otro lado del mundo. 

Con lágrimas, risas y esperanza, Mark y su familia encuentran su propia manera de enfrentarse a la ELA.

Diagnosticado de ELA hace sólo 6 meses, Peter fue contracorriente para encontrar más opciones para tratar su enfermedad.

MN-166ibudilast) formará parte del ensayo clínico de fase III en sujetos con esclerosis múltiple progresiva secundaria sin recaídas. 

Nuevo medicamento contra el cáncer de piel aprobado ahora en la UE para adultos con carcinoma cutáneo de células escamosas metastásico o localmente avanzado.

Aún camina y habla tras 4 años con ELA: compartimos la experiencia de Bakr de vivir con una enfermedad rara en los EAU para fomentar su objetivo de concienciación y conectar con otros pacientes de ELA.

Un ensayo clínico de fase 2 muestra que ibudilast está relacionado con una ralentización del 48% en la progresión de la atrofia cerebral en comparación con el placebo en pacientes con EM progresiva.

Vyndaqel tafamidis) ya está aprobado en EE.UU. después de que un estudio demostrara un aumento de la tasa de supervivencia y una reducción del tiempo de hospitalización por problemas relacionados con el corazón.

La aprobación de la siguiente fase de ensayos clínicos sitúa a los pacientes de ELA un paso más cerca de acceder a un nuevo tratamiento que ralentiza la progresión de la enfermedad.

Hoja informativa descargable que responde a las preguntas más frecuentes de los profesionales sanitarios sobre TheSocialMedwork.

Basándose en los prometedores resultados de los ensayos clínicos de fase III, Health Canada ha decidido ampliar el uso de Kalydeco (ivacaftor) para incluir a los niños de 1 a 2 años. 

Con motivo del Día de las Enfermedades Raras, nuestra colega Sera comparte la historia de la lucha de su padre contra la atrofia multisistémica. 

Un reciente ensayo clínico indica que Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) puede aflojar de forma segura y eficaz la mucosidad espesa y pegajosa en niños de 6 a 11 años.

Vitrakvi larotrectinib), el nuevo medicamento oncológico de diagnóstico local, obtiene la aprobación acelerada de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA).

La evaluación del CHMP respalda la aprobación por la EMA del medicamento Vizimpro dacomitinib) contra el cáncer de pulmón no microcítico (CPNM).

Un ensayo de fase III demuestra que Copiktra duvelisib) puede ser una opción para los pacientes con leucemia linfocítica crónica y linfoma linfocítico pequeño en recaída o resistentes al tratamiento.

Al marido de Teresa le diagnosticaron ELA. Pasó 11 años cuidándolo y nos cuenta sus experiencias.

Onpattro (patisiran) es el primer tratamiento de su clase que frena la progresión de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (hATTR).

Tras no demostrar un beneficio claro frente a la quimioterapia por sí sola, tanto la FDA como la EMA no recomiendan el uso de Lartruvo (olaratumab) en combinación con quimioterapia para los nuevos pacientes con STB.

Propósitos de año nuevo realistas para resultados duraderos

Más de 50 países han aprobado Spinraza nusinersen), pero no todos lo han puesto a disposición de los pacientes que lo necesitan.

Un nuevo medicamento muestra mejoras estadísticamente significativas para los pacientes con cáncer de próstata.

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