Onpattro (patisiran): la primera terapéutica de ARNi aprobada en la Unión Europea

En 2018 la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó la medicina intravenosa, Onpattro (patisiran), creada por Alnylam Pharmaceuticals para el tratamiento de la polineuropatía (daño que afecta a los nervios periféricos) de la amiloidosis hereditaria en adultos. Asimismo, la Agencia Europea del Medicamento concedió a Onpattro (patisiran) una autorización de comercialización para los adultos con polineuropatía en fase 1 y 2. Anteriormente, en la Unión Europea había opciones limitadas disponibles para alterar la progresión de la enfermedad.

Los pacientes con este tipo de amiloidosis tienen una mutación que causa que las proteínas anormales, amiloides, se acumulen en el cuerpo. Esto lleva a la debilidad, entumecimiento y dolor en las extremidades. Basado en la ciencia ganadora del Premio Nobel sobre la interferencia del ARN, el Onpattro (patisiran) está diseñado para interferir con ARN mensajero específico que produce transtiretina mutada (TTR), amiloides, en el hígado. Esto reduce la formación de amiloides y alivia los síntomas de la polineuropatía asociada con la amiloidosis hATTR. Esta reducción puede retardar o detener la progresión de la enfermedad. Más información para la aprobación de este medicamento se puede encontrar aquí.