Relyvrio Interrumpido: Principales alternativas y cómo continuar el tratamiento

Relyvrio trajo un rayo de esperanza a los pacientes de ELA en EE.UU. con su aprobación acelerada por la FDA en 2022. Sin embargo, la chispa del medicamento no duró mucho. La aprobación de la EMA nunca llegó tras dos rechazos. Y en marzo de 2024, los resultados del ensayo PHOENIX no lograron demostrar la eficacia de Relyvrio en una población más amplia ¹.

Parece inevitable que Relyvrio deje de fabricarse. Sin embargo, hay más de 4.000 pacientes en EE.UU. que toman el tratamiento, y quizá más en todo el mundo que han accedido a él a través de la Importación de Pacientes Designados.

Si usted es uno de ellos, esto es lo que debe saber sobre el ensayo clínico fallido de Relyvrio y sus alternativas.

El ensayo clínico fallido de Relyvrio: ¿Qué ocurrió?

Cuando Relyvrio obtuvo su aprobación acelerada en EE.UU., la FDA señaló que no había pruebas suficientes de que el medicamento pudiera ayudar a prolongar la supervivencia o ralentizar la progresión de la enfermedad en los pacientes con ELA ⁶. Sin embargo, en aquel momento existía (y sigue existiendo) una clara necesidad de tratamiento no cubierta. Por ello, la FDA decidió seguir adelante con la aprobación, en lugar de esperar a los resultados del ensayo de fase 3 PHOENIX.

A principios de 2024, los resultados del ensayo PHOENIX han sido decepcionantes, por decirlo suavemente. Tras 48 semanas de tratamiento, Relyvrio no mostró ningún beneficio significativo en comparación con el placebo. El beneficio clínico se midió por los cambios en la puntuación ¹ de la Escala de Valoración Funcional de la ELA Revisada (ALSFRS-R).

Tampoco hubo beneficios estadísticamente significativos de Relyvrio sobre placebo en ningún otro resultado secundario. Entre ellos se incluyeron la disminución de la capacidad vital lenta, la calidad de vida, la disminución de la estadificación de King y Milano-Torino, la supervivencia sin ventilación y la supervivencia a largo plazo ².

Estos resultados han sorprendido negativamente a muchos médicos y pacientes. Sobre todo teniendo en cuenta los resultados del ensayo Centaur, en el que Relyvrio ralentizó el deterioro de la puntuación ALSFRS-R en comparación con el placebo, especialmente en la motricidad fina. Los pacientes tratados con Relyvrio tenían un 44% menos de riesgo de muerte, con una supervivencia media de 25 meses frente a los 18,5 meses del grupo de control. A los 24 meses, los pacientes tratados con Relyvrio tenían un 51,6% de probabilidades de sobrevivir, frente al 33,9% del grupo placebo ⁷.

Sin embargo, los datos son los datos. ¿Qué pasará después?

¿Se va a retirar Relyvrio del mercado?

Sí. El 4 de abril de 2024, el fabricante de Relyvrio, Amylyx, anunció que había iniciado el proceso de retirada de Relyvrio del mercado ³. La revocación de Relyvrio se aplicará a los dos mercados en los que está aprobado: EE.UU. y Canadá. Según el comunicado de prensa de Amylyx, los pacientes que estén tomando actualmente Relyvrio y deseen continuar su tratamiento, pasarán a un programa gratuito ³.

Si te afecta la retirada del mercado de Relyvrio, aquí tienes algunas opciones y alternativas.

¿Cuáles son sus alternativas a Relyvrio?

Si usted o un ser querido han estado tomando Relyvrio, la noticia del fracaso de su ensayo clínico debe ser difícil de asimilar. Sobre todo si había obtenido buenos resultados con él.

Sin embargo, hay algunas medidas que puede tomar. Todas ellas requieren una conversación con el médico tratante.

Seguir accediendo a Relyvrio a través del fabricante

Si has quedado satisfecho con tu tratamiento con Relyvrio y tu médico desea que sigas con él, puedes ponerte en contacto con Amylyx para que te incluyan en su programa gratuito. Esta puede ser la mejor opción para ti y tampoco tendrá consecuencias económicas.

Desgraciadamente, si has estado tomando Relyvrio en un país en el que aún no se ha aprobado (a través de la normativa sobre importación de pacientes designados), es posible que el programa gratuito no se aplique en tu caso. Tendrías que consultarlo con Amylyx y discutir tu situación individual con la empresa.

Si no puede acogerse al programa gratuito y desea seguir tomando Relyvrio, existe otra alternativa que debe comentar con su médico.

Sustituir Relyvrio por sus ingredientes (Ammonaps y Tudca)

Los principios activos de Relyvrio son sodium phenylbutyrate y taurursodiol. Para continuar su tratamiento con Relyvrio después de que el medicamento esté fuera del mercado, podría comprar ambos principios activos y tomarlos juntos.

• Ingrediente nº 1: Tudca. El taurursodiol (también llamado tauroursodeoxycholic acid) puede adquirirse con el nombre de Tudca o Tudcabil. Tudca está aprobado en Italia. Actualmente participa en un ensayo clínico propio para el tratamiento de la ELA, por lo que la EMA le ha concedido la designación de medicamento huérfano ⁸. Para pedir Tudca fuera de Italia, puede ponerse en contacto con nuestro equipo en Everyone.org. Le ayudaremos a adquirirlo e importarlo como paciente designado.

Comprar Tudcabil

• Ingrediente nº 2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate se puede adquirir con el nombre de Ammonaps. Está aprobado por la EMA y la FDA para el tratamiento de los trastornos del ciclo de la urea. No está aprobado en ninguna parte para el tratamiento de la ELA. Sin embargo, su médico puede recetárselo en combinación con Tudca para esta indicación (lo que se conoce como prescripción off-label). Si tiene receta, podemos ayudarle a conseguir el medicamento dondequiera que esté.

Comprar Ammonaps

Otras alternativas a Relyvrio

Si aún no ha comenzado su tratamiento con Relyvrio, o no está obteniendo los resultados deseados, tendría que explorar otras alternativas. A continuación te ofrecemos algunas opciones para iniciar la conversación con tu médico.

• edaravone

  También conocido como Radicava o Radicut, este medicamento está aprobado por la FDA para el tratamiento de la ELA. Aunque edaravone aún no cuenta con la aprobación de la EMA, podrá acceder a él desde cualquier lugar a través de la Importación de Pacientes Nombrados. Eso sí, necesitará una receta de su médico.

  edaravone tiene por objeto ralentizar la progresión de la ELA. Estudios clínicos realizados en Japón han demostrado que los pacientes tratados con edaravone experimentaron un deterioro más lento de sus capacidades funcionales en comparación con los que recibieron un placebo ⁴.

  Sin embargo, algunos meta-análisis no han encontrado una diferencia estadísticamente significativa en las puntuaciones de capacidad funcional entre los pacientes tratados con edaravone y el grupo de control ⁵. En cuanto a los resultados de supervivencia, un meta-análisis reciente informó de un aumento estadísticamente significativo en las tasas de supervivencia de los pacientes con ELA tratados con edaravone en comparación con los que recibieron placebo ⁵.

  Su médico decidirá si este medicamento puede ser una opción para usted.

   

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• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) está aprobado por la FDA para el tratamiento de la ELA desde 1995. Actúa modulando la liberación de glutamato, un neurotransmisor que se cree que desempeña un papel en la neurodegeneración observada en la ELA. Al reducir los niveles de glutamato, Rilutek pretende ralentizar la progresión de la enfermedad.

  Rilutek está ampliamente disponible en todo el mundo. Sin embargo, si no está aprobado o disponible en su país, puede acceder a él de todos modos a través de la Importación de Pacientes Designados. Póngase en contacto con nuestro equipo si tiene una receta para Rilutek, pero no tiene acceso al medicamento a nivel local.

¿Qué ocurre si una alternativa a Relyvrio no está disponible en su país?

Los pacientes de ELA se sienten (con razón) frustrados por la falta de opciones de tratamiento a su disposición. Igual de frustrante es saber que existe una opción, pero tener que esperar a que esté disponible en tu país.

La buena noticia es que cualquier opción que esté aprobada en algún lugar del mundo, usted puede conseguirla en cualquier parte a través de Named Patient Import. Everyone.org se especializa en ayudar a los pacientes a acceder a los tratamientos que necesitan independientemente de dónde estén aprobados. Si tu médico decide sustituir Relyvrio por sus ingredientes, cambiarte a edaravone, o decantarte por otra opción, ten por seguro que podrás obtener el tratamiento que necesitas.

Póngase en contacto con nosotros y envíenos su receta. Haremos todo lo posible por ayudarte, para que la interrupción de Relyvrio no interrumpa tu tratamiento.

Referencias:

1. El ensayo PHOENIX de AMX0035 no cumplió los criterios de valoración - ALS Society of Canada. Sociedad de ELA de Canadá, 8 de marzo de 2024.
2. Meglio, Marco. Amylyx Mulls Over Pulling AMX0035 Following Disappointing Phase 3 PHOENIX Findings. NeurologyLive, 8 de marzo de 2024.
3. Cheng, Mira. Relyvrio, fármaco contra la ELA, retirado del mercado tras un ensayo clínico fallido. CNN, consultado el 14 de mayo de 2024.
4. edaravone eficacia en la esclerosis lateral amiotrófica con capacidad vital forzada reducida: Análisis post-hoc del Estudio 19 (MCI186-19) [ensayo clínico NCT01492686]. NCBI, 14 de junio de 2022.
5. Seguridad y eficacia de edaravone en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica: revisión sistemática y metaanálisis. Neurological Sciences, consultado el 14 de mayo de 2024. 
6. Novins, Olivia, et al. Aprobación de Relyvrio: Lecciones aprendidas. Parexel, consultado el 14 de mayo de 2024.
7. Ensayo de Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol para la esclerosis lateral amiotrófica. The New Englang Journal of Medicine, consultado el 14 de mayo de 2024.
8. EU/3/17/1844 - designación huérfana para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica. Agencia Europea de Medicamentos, 31 de marzo de 2017.