edaravone en Europa: cómo conseguir rápidamente este tratamiento contra la ELA

edaravoneconocido por sus nombres comerciales Radicava o Radicut, recibió la aprobación de la FDA como tratamiento de la ELA en 2017 ¹. Inicialmente, se aprobó para uso intravenoso, pero en 2022, la FDA también concedió la aprobación para su administración oral.

A partir de febrero de 2024, edaravone seguirá sin estar disponible en Europa ni en el Reino Unido, a pesar de que otros países han adoptado su uso.

¿Cuál es el impacto en los pacientes locales y cuáles son sus opciones seguras y legales para obtener este tratamiento de la ELA antes de que esté ampliamente disponible?

¿Cómo se utiliza edaravone en el tratamiento de la ELA?

edaravone, también conocido como Radicava o Radicut, es un medicamento utilizado para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que debilita y deteriora las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. edaravone ayuda a reducir el estrés oxidativo, que se cree que contribuye a la progresión de la ELA.

edaravone no es una cura para la ELA. Sus efectos se centran principalmente en ralentizar la progresión de la enfermedad más que en revertir sus efectos. Sin embargo, representa un avance importante en el tratamiento de la ELA y ofrece esperanza a los pacientes y sus familias.

¿Cuál es la eficacia de edaravone para la ELA según los resultados de los ensayos clínicos?

• Intravenosa edaravone eficacia

En un estudio clínico entre pacientes japoneses con ELA, se observó un menor deterioro de la capacidad funcional entre los pacientes tratados con Radicava frente a placebo. Estos resultados se observaron en pacientes con una capacidad vital forzada (CVF)≥80%. Es decir, pacientes con una función respiratoria normal. 

Un análisis post-hoc posterior también exploró la eficacia de edaravone en pacientes con ELA con CVF inferior al 80%. Los resultados comunicados coincidieron con los de los pacientes con función respiratoria normal, mostrando un deterioro funcional significativamente menor en comparación con el placebo ³.

No obstante, debe tenerse en cuenta que un metaanálisis de 2023 no halló diferencias estadísticamente significativas entre las puntuaciones de capacidad funcional como ALSAQ-40 y ALSFRS entre los pacientes de edaravone y el grupo de control ⁵. 

Se necesitan más ensayos para comprender plenamente los efectos de edaravone sobre la capacidad funcional en grupos específicos de pacientes y estadios de la enfermedad.

• Eficacia de la formulación oral

La FDA aprobó la administración oral de edaravone (Radicava ORS) en 2022. Esta aprobación se basó en un estudio que mostró niveles comparables de Radicava administrado por vía oral en el torrente sanguíneo a los niveles de la formulación intravenosa de Radicava (que ya había sido aprobada en 2017). Se asumió una eficacia similar entre las dos formulaciones ⁷.

Dicho esto, un reciente estudio clínico de fase 3 realizado en Europa no logró demostrar un beneficio significativo de la edaravone oral en comparación con el placebo ⁴. 

¿Prolonga la supervivencia edaravone ?

Un meta-análisis reciente de ensayos clínicos con edaravone informó de un aumento estadísticamente significativo de la tasa de supervivencia de los pacientes con ELA tratados con edaravone frente a placebo. Este aumento de la tasa de supervivencia se observó a los 18, 24 y 30 meses de tratamiento ⁵. 

Cabe señalar que se necesitan más investigaciones para comprender plenamente los efectos de edaravone en la prolongación de la supervivencia de los pacientes con ELA, así como para identificar los factores específicos que pueden influir en su eficacia. 

¿Está aprobado edaravone en Europa?

A partir de febrero de 2024, todavía no. Se presentó una solicitud de autorización de comercialización de Radicava intravenoso, pero el fabricante del medicamento la retiró posteriormente ⁶. A menos que se presente una nueva solicitud para la aprobación de Radicava intravenoso por la EMA, no parece que el medicamento vaya a estar disponible para los pacientes de ELA en Europa en un futuro próximo.

Oral edaravone aún no se ha presentado para su aprobación por la EMA.

¿Está disponible edaravone en el Reino Unido?

Lamentablemente, edaravone aún no está disponible en el Reino Unido. Si el fabricante de Radicava presenta una solicitud de aprobación a la MHRA, su revisión tarda aproximadamente 210 días. Si el resultado es positivo, el NICE también debe tomar una decisión sobre la posible inclusión del medicamento en el NHS. En cualquier caso, al no haber ninguna solicitud de aprobación activa de la MHRA, no parece probable que edaravone esté disponible en breve en el Reino Unido. 

¿Dónde estará disponible edaravone en 2024?

edaravone, comercializado como Radicava o Radicut, está disponible actualmente en EE.UU., Japón, Corea del Sur, China, Canadá, Suiza, Indonesia, Australia, Malasia y Tailandia ¹.

Esto puede parecer una mala noticia si eres un paciente de ELA residente en un país que no figura en esta lista. Sin embargo, si el médico que te trata quiere incluir edaravone en tu plan de tratamiento, hay formas de conseguir el medicamento rápidamente en Europa, el Reino Unido o cualquier otro lugar donde no esté disponible.

Cómo conseguir edaravone antes de su aprobación por la EMA y la MHRA

Aunque el proceso de aprobación de nuevos medicamentos puede ser largo y complejo, no siempre hay que esperar.

Puede intentar participar en un ensayo clínico con edaravone, o puede comprar edaravone directamente como paciente identificado, 

Aquí tienes un poco sobre cada opción.

Únase a un ensayo clínico en edaravone

Para acceder rápidamente a edaravone en Europa o el Reino Unido, puede intentar unirse a un ensayo clínico en curso. Puede costar un poco encontrar uno, pero es posible. Para participar en un ensayo clínico, debe cumplir los criterios de elegibilidad. También necesitará el apoyo de su médico tratante para poder participar. En todos los casos, debe tener en cuenta que podría formar parte de un grupo placebo en el ensayo.

Estos son algunos buenos sitios para empezar a buscar ensayos clínicos en curso en edaravone :

• ClinicalTrials.gov: Una completa base de datos de ensayos clínicos estadounidenses. Algunos ensayos están abiertos a participantes internacionales, y siempre merece la pena echar un vistazo a la lista.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Hay múltiples ensayos en curso con edaravone en toda Europa. Para los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows y FindMeCure: Estas organizaciones ayudan a pacientes de todo el mundo a localizar ensayos clínicos adecuados.

Comprar edaravone como paciente identificado

Si unirse a un ensayo no es una opción para usted, o simplemente prefiere no esperar, puede comprar edaravone directamente como paciente designado. La mayoría de los países del mundo permiten a los pacientes comprar e importar medicamentos que aún no están aprobados o disponibles a nivel local, siempre que sea para su uso personal. Las normativas que lo permiten suelen denominarse normativas de importación de pacientes designados. Para poder hacer uso de ellas, primero debe tener una receta de su médico. 

¿Ya tiene una receta? Envíenosla y le ayudaremos a comprar edaravone de forma rápida y segura.

¿Cuánto cuesta al año edaravone ?

Si está pensando en comprar un medicamento que aún no está disponible en su mercado local, debe tomar los precios sólo como indicativos. El coste final dependerá probablemente de su ubicación, del proveedor y de los gastos de envío o importación que puedan aplicarse para la entrega segura del medicamento. 

Para que te hagas una idea de cuánto cuesta edaravone al año, aquí tienes un desglose de tus opciones:

• Radicut (la marca japonesa de edaravone). 10 viales de 30 mg/20 ml cuestan unos 1.158 euros. El ciclo de tratamiento recomendado para Radicut consiste en una infusión diaria durante 10 días, seguida de 14 días sin infusión. Esto significa que 10 viales de Radicut le durarán aproximadamente un mes. A lo largo de un año, su tratamiento con Radicut le costará aproximadamente 13.900 EUR. 

Comprar Radicut

• Oral edaravone (Radicava SRO). Un frasco de 50 ml (dosis de 105 mg/5 ml) de Radicava oral cuesta actualmente unos 33.400 EUR. Un frasco le durará casi un mes. Sus costes anuales ascenderían a unos 400.800 EUR.

Comprar Radicava SRO

• Genérico edaravone ( Meiji Seika). También existe una versión genérica de edaravone producida en Japón, que suele ser la opción más rentable. 10 viales de 30 mg/20 ml que le durarán cerca de un mes cuestan aproximadamente 580 euros (o 6.960 euros al año). 

Comprar genéricos edaravone

Reflexiones finales 

No existe consenso sobre la eficacia y los beneficios para la supervivencia de edaravone en los ensayos clínicos. Sin embargo, puede ser eficaz para determinados grupos de pacientes. Su médico tratante determinará si es adecuado para usted. Si su médico apoya edaravone como tratamiento, no tiene que esperar a que se apruebe en Europa o en cualquier otro lugar. Póngase en contacto con nuestro equipo de expertos de Medicine Access para obtener ayuda.

Referencias:

1. edaravone. The ALS Association, Consultado el 13 de febrero de 2024.
2. RADICAVA (edaravone inyección), para uso intravenoso. Accessdata.fda.gov, Consultado el 13 de febrero de 2024.
3. edaravone eficacia en la esclerosis lateral amiotrófica con capacidad vital forzada reducida: Análisis post-hoc del Estudio 19 (MCI186-19) [ensayo clínico NCT01492686]. NCBI, 14 de junio de 2022.
4. Resultados negativos del ensayo clínico de fase 3 ADORE de edaravone oral (FAB122) en ELA - ALS Society of Canada. Sociedad de ELA de Canadá, 31 de enero de 2024.
5. Seguridad y eficacia de edaravone en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica: revisión sistemática y metaanálisis. Neurological Sciences, 30 de mayo de 2023.
6. Radicava | Agencia Europea de Medicamentos. Agencia Europea de Medicamentos, consultado el 13 de febrero de 2024.
7. La FDA aprueba la forma oral para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). FDA, 12 de mayo de 2022.