Programas de pacientes designados: Cómo funcionan, ventajas y retos

Una de las preguntas más frecuentes que nos hacen pacientes, familiares, cuidadores y médicos es: "¿Cómo pueden facilitar el acceso a medicamentos que no están aprobados en mi país?".

En pocas palabras, tomamos una normativa ya existente -la de Importación de Pacientes Designados- y la facilitamos a pacientes y médicos. En este artículo repasaremos todo lo que necesita saber sobre la importación de pacientes designados y nuestro papel en ella.

¿Qué es el Reglamento de Importación de Pacientes Designados?

El acceso a medicamentos que podrían salvar vidas y que aún no están disponibles a través de los canales habituales puede ser un reto desalentador para los pacientes con enfermedades graves. Aquí es donde entra en juego la Importación Designada de Pacientes, que ofrece un salvavidas vital.

La importación de pacientes designados, también conocida como Programa de Pacientes Designados (NPP), Uso Compasivo de Pacientes Designados, Suministro a Pacientes Designados, Programa de Acceso Ampliado (EAP) o Programa de Pacientes Individuales (IPP), es crucial para proporcionar un acceso temprano a medicamentos no aprobados.

La normativa está en vigor en la mayoría de los países del mundo y permite a un paciente (el Paciente Nombrado) con una enfermedad potencialmente mortal, de larga duración o gravemente debilitante acceder, comprar e importar medicamentos que no están aprobados o disponibles localmente, pero que potencialmente podrían salvarle la vida o mejorar su calidad.

¿Cuál es la diferencia entre el uso compasivo y los programas para pacientes designados?

Los términos "uso compasivo" y "programa para pacientes designados" (NPP, por sus siglas en inglés) suelen utilizarse indistintamente. Sin embargo, a pesar de sus similitudes, estos dos tipos de programas de acceso no son lo mismo.

• Similitudes

Ambos programas ayudan a pacientes con enfermedades graves que tienen una necesidad médica urgente. Los programas proporcionan acceso a medicamentos en investigación o no aprobados cuando no se dispone de otros tratamientos. Ambos programas pueden aplicarse tanto a un individuo como a un pequeño grupo de pacientes.

• Diferencias

Los programas de uso compasivo son supervisados a nivel nacional o internacional, por ejemplo, por autoridades sanitarias como la FDA o la EMA. Requieren la aprobación formal del organismo regulador. Los médicos deben solicitar la aprobación y obtener una revisión ética antes de que el paciente o pacientes en cuestión puedan acceder al medicamento.

Las centrales nucleares, por su parte, están reguladas a escala nacional. Por ello, sus requisitos pueden variar según el país. Sin embargo, las NPP son, en general, una forma más rápida y flexible de acceder a los medicamentos en regiones donde aún no están aprobados. No se requiere una revisión ética ni una solicitud formal. Un médico puede obtener directamente un medicamento de su fabricante o de un proveedor pertinente en nombre de un paciente concreto (y con el apoyo de una farmacia cualificada).

Otra diferencia entre el uso compasivo y la importación designada por el paciente es que esta última solo se aplica si el medicamento está aprobado en algún lugar del mundo. No se puede acceder a medicamentos en investigación a través de la importación de pacientes designados, mientras que sí se puede a través del uso compasivo.

¿Quién regula los Programas de Pacientes Designados?

Las centrales nucleares funcionan con arreglo a diversas normativas internacionales. En la Unión Europea, son competencia de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y de las respectivas autoridades nacionales. Estados Unidos cuenta con un programa similar conocido como Acceso Ampliado, regulado por la Food and Drug Administration (FDA).

Sin embargo, aunque oficialmente los NPP pertenecen al ámbito de las agencias sanitarias, no requieren un proceso formal de solicitud ni una revisión ética, a diferencia de los programas de Uso Compasivo.

Cada país tiene sus propias normas y reglamentos específicos sobre el acceso y la importación de medicamentos innovadores.

¿Quién puede acogerse al Programa de Pacientes Designados?

A pesar de algunas variaciones específicas de cada país en la normativa sobre importación de pacientes identificados, los criterios de admisibilidad son los mismos en todas partes.

Un paciente individual puede acogerse al Programa de Paciente Designado si:

• El medicamento que necesitan está aprobado en otro país y no está aprobado o disponible en el suyo;
• No hay alternativa en el mercado local;
• El medicamento es para uso personal;
• El paciente tiene una receta de su médico en su país de origen;
• El medicamento se dispensa en una farmacia.

¿Qué documentos necesitará?

Algunos documentos son esenciales si desea acceder a un medicamento a través de Named Patient Import. Por ejemplo, siempre es necesaria una receta del médico que le trata.

Si intenta importar un medicamento que está aprobado en su país pero no está disponible (por ejemplo, debido a una escasez de suministros), es posible que también necesite una carta de su médico en la que se indique esta situación.

Dependiendo de su país, pueden ser necesarios documentos adicionales, como una licencia de importación.

Si le interesan los requisitos relativos a un país o medicamento concretos, póngase en contacto con nuestro equipo de expertos en acceso a medicamentos. Si solicita un medicamento a través de nosotros, nos aseguraremos de que se cumplan todos los requisitos locales.

¿Cómo encontrar e importar los medicamentos que necesita?

El siguiente paso después de tener los documentos que necesita es encontrar el medicamento. Ni usted ni su médico pueden dirigirse directamente al fabricante del medicamento para solicitarlo. Tendrá que encontrar una farmacia que tenga licencia de importación o esté dispuesta a solicitar una exención. La propia farmacia se encargará de conseguir el medicamento en su nombre, ya sea del fabricante o de un mayorista farmacéutico que disponga del medicamento.

Encontrar un medicamento novedoso puede ser un proceso tedioso y lento. En Everyone.org, estamos especializados en ponérselo fácil a usted y a su médico. Si pides el medicamento que necesitas a través de nuestra plataforma, lo conseguiremos en tu nombre y nos encargaremos de entregarlo de forma segura en una de nuestras farmacias asociadas (para que lo recojas) o en una farmacia de tu zona.

¿Cómo le ayuda Everyone.org con el Programa del Paciente Designado?

Entendemos que el proceso de importación de un medicamento que necesita urgentemente puede resultar difícil y abrumador por sí solo. Por eso nos hemos especializado en ayudarle a usted y a su médico con el proceso de Importación de Medicamentos con Nombre del Paciente.

Si solicita el medicamento que necesita a través de nuestra plataforma, nuestro equipo de expertos de Medicine Access le guiará a través de la documentación necesaria. Encontraremos el proveedor con el mejor precio y organizaremos el envío seguro de su medicamento a una farmacia, donde podrá recogerlo. En algunos casos, la farmacia puede enviarlo directamente a su domicilio o al de un hospital. Si es así, le informaremos.

En resumen, Everyone.org supervisa todo el proceso. Gestionamos todos los aspectos, desde el abastecimiento hasta el envío, las aduanas y la entrega, para que usted y su médico puedan centrarse en su tratamiento. De principio a fin, nos mantenemos en estrecho contacto con usted, para que sepa qué puede esperar...

Más información sobre cómo trabajamos.

Ventajas de los programas de pacientes designados

Los programas de pacientes designados son una herramienta importante tanto para los pacientes como para los profesionales sanitarios. Ofrecen la oportunidad de salvar la distancia entre el desarrollo y la aprobación. Y también entre la aprobación y la disponibilidad. En el caso de enfermedades sensibles al tiempo, este intervalo de meses o años puede ser crítico. He aquí una lista de las principales ventajas de las NPP:

• Acceso a tratamientos no aprobados: El Uso Compasivo por un Paciente Determinado permite a los pacientes con enfermedades graves acceder rápidamente a medicamentos que pueden salvarles la vida y que aún no han sido aprobados en su país.
• Flexibilidad en las opciones de tratamiento: Los NPP permiten a los profesionales sanitarios explorar opciones de tratamiento adicionales para los pacientes que han agotado todas las demás terapias aprobadas.
• Tratamiento más rápido: Gracias a las plataformas nacionales, los pacientes y los médicos pueden iniciar un tratamiento más rápidamente de lo que podrían hacerlo si esperasen la aprobación oficial o la disponibilidad local. En algunos casos, esta oportunidad puede salvar vidas.
• Recopilación de datos para empresas farmacéuticas: Los programas para pacientes individuales permiten a las empresas farmacéuticas recopilar datos reales sobre la eficacia y la seguridad de los medicamentos, lo que facilita la presentación de solicitudes de autorización en el futuro.

Retos y consideraciones relacionados con la importación de pacientes designados

Aunque las centrales nucleares ofrecen muchas ventajas, también plantean algunos retos:

• Complejidad normativa: Navegar por los diferentes requisitos normativos de los distintos países puede ser complicado y llevar mucho tiempo. Encontrar la información adecuada puede ser más difícil en unos países que en otros.
• Datos limitados sobre seguridad y eficacia: Dado que los PNP incluyen medicamentos no aprobados localmente, puede haber poca información sobre su seguridad y eficacia a largo plazo, lo que plantea riesgos potenciales para los pacientes. Por eso, la decisión de acceder a un medicamento a través de un Programa para Pacientes Designados debe tomarse siempre en estrecha colaboración con el médico tratante.
• Costes elevados: El coste de comprar e importar medicamentos del extranjero puede ser elevado, sobre todo si el medicamento sólo está aprobado en Estados Unidos, donde los costes de los medicamentos son los más altos del mundo. Esto puede hacer que el acceso a determinados medicamentos sea inasequible para algunos pacientes. Para contribuir a paliar este problema, hemos creado la FundaciónEveryone.org . 
• Desigualdad de acceso: La disponibilidad de NPP puede ser inconsistente, lo que lleva a disparidades en el acceso a los tratamientos en función de la ubicación geográfica y la infraestructura sanitaria.

Su salud es el objetivo final

Como todo, los programas de pacientes designados tienen sus pros y sus contras. Sin embargo, al fin y al cabo, existen para ayudarle a usted y a su médico a alcanzar el mejor resultado sanitario. En muchos casos, también puede ser aplicable una alternativa de tratamiento disponible localmente. Pero para los pacientes que se han quedado sin opciones locales, o para los que padecen una enfermedad rara atrapados en la "sala de espera" de la aprobación de medicamentos, es bueno saber que hay algo más que se puede hacer.

Si usted y su médico deciden explorar los NPP, nuestro equipo de Everyone.org está aquí para ayudarle. Nuestro objetivo es ofrecer un apoyo personalizado a cada paciente y médico tratante. De este modo, no tendrás que preocuparte por cómo recibirás el medicamento que necesitas. Al fin y al cabo, nuestro objetivo es que todo el mundo, sea quien sea o viva donde viva, tenga un acceso equitativo, rápido y justo a la mejor y más reciente asistencia sanitaria.

¿Listo para empezar? Busque el medicamento que necesita en nuestra plataforma.

Recursos:

1. Preguntas y respuestas sobre el uso compasivo de los medicamentos en la Unión Europea [PDF], Agencia Médica Europea, enero de 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. y Mosconi, P. Programa de acceso ampliado: en busca de una definición común. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Glosario de terminología de acceso a la pre-aprobación [PDF]. Cumbre de defensa del paciente sobre el acceso a la preaprobación, Janssen, octubre de 2018.