Mes de la conciencia de la ELA

¿Qué hicimos y qué sigue?

El mes de la concienciación sobre la ELA ha llegado por fin a su fin, y qué mes ha sido. El objetivo era concienciar y recaudar fondos para la investigación de una cura para la ELA (esclerosis lateral amiotrófica), un trastorno neurodegenerativo complejo y progresivo que ataca ciertas células del cerebro y la médula espinal necesarias para el movimiento muscular.

El Instituto de Desarrollo de Terapia ALS (ALS TDI) eligió el tema "En tres palabras", animando a la gente a compartir sus pensamientos, esperanzas y sentimientos sobre la ELA con la comunidad online. Nuestro equipo también participó (ver abajo).

Abejas ocupadas

Las cosas despegaron de verdad cuando, por primera vez en 22 años, la FDA (Agencia Federal de Alimentos y Medicamentos) de Estados Unidos aprobó un medicamento llamado Radicava (edaravone)para el tratamiento de la ELA (también conocida como enfermedad de Lou Gehrig). Entramos en nuestra oficina un lunes por la mañana y nos encontramos con un ajetreo (muy positivo); los correos electrónicos y los teléfonos estaban inundados de mensajes de pacientes de todo el mundo preguntando si podíamos ayudarles a importar edaravone (vendido bajo el nombre de Radicu en Japón). La noticia había llegado a los titulares; ahora todo el mundo conocía este tratamiento para la ELA, que ya había sido aprobado por la agencia reguladora de Japón en 2015, y al que ya habíamos ayudado a los pacientes y a sus especialistas a acceder durante meses.

Según las solicitudes que hemos recibido últimamente, el sello de aprobación de la FDA parece haber aumentado la confianza de médicos de cabecera y neurólogos de todo el mundo para recetar edaravone a sus pacientes, algunos de los cuales llevan tiempo intentando acceder a él. (Todos los pacientes necesitan una receta médica para pedir unmedicamento a través de nosotros).

Zumbando por todas partes

Hemos estado absolutamente encantados de poder entregar Radicuta una cantidad récord de pacientes en estos últimos días. La emoción de los pacientes con los que hemos estado en contacto cuando se dieron cuenta de que podían acceder a este medicamento de inmediato (y a un coste mucho menor que el precio actual previsto en EE.UU.) era palpable:

"Parece demasiado bueno creer que podríamos tener esta droga en dos semanas... Espero que sepan lo necesitados que están... [ayudándonos a] obtener las drogas necesarias de manera oportuna. Navegar por las traicioneras aguas de la burocracia y los ensayos parece tan increíblemente cruel cuando la posibilidad de ralentizar la progresión de esta horrible enfermedad pende de un hilo".

Fue una alegría absoluta ver que los pacientes finalmente accedían a esta medicina después de tanto tiempo:

"Mi padre tomó la primera dosis ayer y todos estamos muy contentos con eso... Estoy listo para correr la voz [a todos] los pacientes que necesitan [esta] medicina que no puede ser fácilmente alcanzada."

Son mensajes como estos los que nos hacen seguir adelante, porque por eso empezamos everyone.org - para ayudar a los pacientes a navegar por el a menudo complejo y confuso mar de papeleo para la obtención de licencias, haciéndoles llegar los últimos medicamentos aprobados a la comodidad de su país de origen tan pronto como hayan sido aprobados por un organismo regulador de renombre en algún lugar del mundo, ¡rápido, pronto, rápidamente! Se trata de los pacientes y de darles acceso directo a las mejores opciones terapéuticas.

No se detiene aquí.

El mes de la concienciación sobre la ELA ha terminado un año más, pero nuestro trabajo no ha hecho más que empezar. Se calcula que edaravone estará disponible directamente en las farmacias de EE.UU. en agosto de 2017; pero incluso después, seguirá habiendo miles de pacientes de ELA en Europa, Asia, Australia y otros lugares sin acceso directo a este tratamiento.

Además, como comunidad global, la creación de conciencia sobre la ELA y las investigaciones futuras nunca se detiene. Hay avances emocionantes en la investigación de la ELA, desde los tratamientos basados en el tallo hasta las exploraciones de los fundamentos genéticos de algunas formas de ELA; cada vez más empresas están pasando los medicamentos de los estudios de fase inicial a los ensayos de fase 2 y 3.

¿Cuánto tiempo hasta que encontremos una cura para la ELA? Ojalá lo supiéramos. Pero una cosa es segura, tan pronto como se descubra una cura y se apruebe en algún lugar del mundo, trabajaremos duro para asegurarnos de que cada paciente tenga un camino para acceder a ella, tan rápido como sea posible.

"Elegí estas tres palabras porque creo en el poder de la unión, el conocimiento compartido y la inteligencia colectiva. Eso es lo que necesitamos si vamos a luchar contra la ELA a nivel mundial. Una mente abierta y una innovación abierta". - Sjaak, Cofundador.

"ELA en una horrible e impredecible enfermedad que afecta a la gente física y psicológicamente. Necesitamos más fondos para la investigación... ¡encontremos una cura para la ELA!" - Katrin, COO

"El mes de la conciencia de la ELA fue un gran éxito, pero no se detiene ahí. Tenemos que asegurarnos de que continuamos difundiendo la palabra y aumentando la conciencia sobre la ELA". - Deirdre, Gerente de Comunicaciones

Ver más de nuestras #novenas palabras en nuestra cuenta de Instagram).