Aprobación del zanidatamab para el cáncer de vías biliares: ¿Cuánto tiempo habrá que esperar?

Para los pacientes con cáncer de vías biliares (CCB) HER2-positivo que han progresado tras el tratamiento inicial, el pronóstico sigue siendo malo. En la actualidad, no hay terapias dirigidas a HER2 aprobadas para el CBC, como sí las hay para otros tipos de cáncer.

El zanidatamab, un tratamiento en fase de investigación dirigido contra el HER2, pretende colmar esta laguna. Datos recientes de ensayos clínicos sugieren que puede mejorar los resultados de los pacientes al proporcionar respuestas antitumorales duraderas y una seguridad manejable ¹. Si se aprueba, zanidatamab podría alterar significativamente el panorama del tratamiento del CMB. Podría ofrecer una opción a los pacientes a los que se les han agotado las opciones.

Sin embargo, el zanidatamab sigue a la espera de la aprobación reglamentaria de agencias como la FDA y la EMA. Así pues, ¿cuándo podrán acceder los pacientes de todo el mundo a esta nueva terapia dirigida contra la CBC?

¿Para qué se utiliza el zanidatamab?

Zanidatamab se ha desarrollado para tratar múltiples tumores sólidos HER2-positivos. Entre ellos, el adenocarcinoma gastroesofágico (GEA) avanzado o metastásico, el cáncer de vías biliares (BTC) y el cáncer de mama ².

Como anticuerpo biespecífico dual marcado con HER2, el zanidatamab se une a dos sitios diferentes de la proteína HER2. Además, potencia la capacidad del sistema inmunitario para atacar a las células cancerosas. Este mecanismo de unión puede ayudar a superar la resistencia observada con otras terapias dirigidas al HER2.

Se están realizando ensayos clínicos con zanidatamab en cáncer de mama y GEA. Sin embargo, ya se encuentra en fase de revisión prioritaria para su aprobación por la FDA para el tratamiento del cáncer de vías biliares previamente tratado, irresecable, HER2-positivo, localmente avanzado o metastásico ³.

¿Cuáles son los resultados de los ensayos clínicos con zanidatamab?

De acuerdo con los resultados publicados del ensayo a largo plazo de fase 2b HERIZON-BTC-01, estos son los resultados clave mostrados por zanidatamab:

• El 41,3% de los pacientes tratados con zanidatamab presentaron una respuesta parcial o completa;
• La mediana de la duración de la respuesta fue de 14,9 meses para las pacientes con alta expresión de HER2 (IHC 3+). Para las pacientes con menor expresión de HER2 (IHC 2+), fue de 7,5 meses;
• La mediana de supervivencia global fue de 15,5 meses (18,1 meses para los pacientes con IHC 3+ y 5,2 meses para los pacientes con IHC 2+);
• La mediana de supervivencia sin progresión fue de 5,5 meses ⁴.

Estos resultados ponen de relieve el potencial de zanidatamab para abordar una importante necesidad no satisfecha de terapias dirigidas que puedan mejorar la supervivencia global del CMB. Las terapias estándar actuales consiguen una supervivencia global de 6 a 9 meses. Según los resultados de sus ensayos clínicos, zanidatamab podría mejorar significativamente este resultado ⁴.

¿Cuándo obtendrá zanidatamab la aprobación de la FDA?

Zanidatamab está siendo revisado actualmente por la FDA. La fecha prevista para la decisión es el 29 de noviembre de 2024 ³. Si es positiva, será la primera terapia dirigida aprobada para el cáncer de vías biliares con expresión de HER2.

¿Cuándo obtendrá zanidatamab la aprobación de la EMA?

A principios de 2024, la EMA aceptó la solicitud de autorización de comercialización de zanidatamab en Europa. Actualmente, esta solicitud sigue en fase de revisión.

Normalmente, las decisiones de aprobación de la EMA tardan hasta 210 días. Si la agencia se atiene a este calendario, podríamos esperar que la aprobación del zanidatamab por la EMA sea un hecho hacia mediados de 2025. A menos, claro está, que la decisión sea negativa o que se solicite información adicional al fabricante.

¿Cuándo estará disponible el zanidatamab en el Reino Unido?

Esta es una pregunta más difícil de responder, ya que no hay ninguna solicitud activa para la autorización de comercialización de zanidatamab en el Reino Unido.

Sin embargo, dicha solicitud no es un requisito previo para la aprobación. Tras el Brexit, la MHRA podría decidir aprobar un medicamento basándose en la aprobación de otra agencia de confianza (por ejemplo, la FDA o la EMA). Si la MHRA sigue este camino, en teoría podría aprobarlo tan pronto como el zanidatamab obtenga la aprobación de la FDA (esperemos que en noviembre de 2024), o la de la EMA (esperemos que a mediados de 2025).

Cómo conseguir zanidatamab por BTC antes de que esté disponible en su país

Los procesos de aprobación de medicamentos en todo el mundo llevan tiempo. Si necesita urgentemente un tratamiento para su cáncer de vías biliares, esto puede ser desalentador. Sin embargo, la buena noticia es que no tiene que esperar a que el zanidatamab esté disponible en su país. Sólo tiene que esperar a que se apruebe en algún lugar del mundo. En cuanto eso ocurra, podrá acceder a él a través de la normativa de importación de pacientes designados.

Así es como funciona.

Comprar zanidatamab como paciente designado

Los pacientes de todo el mundo pueden comprar e importar legalmente medicamentos para uso personal, si pueden mejorar su vida o hacer frente a enfermedades potencialmente mortales. Concretamente, si estos medicamentos aún no están aprobados o disponibles a nivel local.

Si desea iniciar el tratamiento con zanidatamab antes de que se apruebe en el lugar donde se encuentra, ésta podría ser una opción para usted y su médico. La normativa que lo hace posible se conoce como Importación por un Paciente Designado. En virtud de esta normativa, los pacientes pueden importar un medicamento que aún no esté aprobado o disponible en su país si:

• se aprueba en otro lugar;
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere una receta de su médico tratante. Y sólo podrá hacer uso de ella después de que el zanidatamab haya sido aprobado en algún lugar del mundo. Es posible que se apliquen otros requisitos de documentación, dependiendo de su país.

¿Quiere acogerse a la normativa de importación de pacientes designados para obtener zanidatamab antes de su aprobación por la FDA, la MHRA o la EMA? Primero deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene receta? Compártala con nuestro equipo en Everyone.org, para que podamos ayudarle a comprar zanidatamab en cuanto obtenga su primera aprobación mundial. Sea donde sea.

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Referencias:

1. Zanidatamab en el cáncer de vías biliares (CCB) HER2-positivo (HER2+) previamente tratado: Supervivencia global (SG) y seguimiento más prolongado del estudio de fase 2b HERIZON-BTC-01. Journal of Clinical Oncology, 299 de mayo de 2024. 
2. Jazz Pharmaceuticals presenta en ESMO 2024 datos actualizados de fase 2 de zanidatamab que demuestran una mayor SLPm en el adenocarcinoma gastroesofágico metastásico HER2 positivo. Jazz Pharmaceuticals plc. Inversores, 16 de septiembre de 2024.
3. Wahner, Ashling. FDA Grants Priority Review to Zanidatamab for HER2+ Metastatic Biliary Tract Cancer. OncLive, 29 de mayo de 2024.
4. Jazz Pharmaceuticals presenta en ASCO 2024 datos de supervivencia global y seguimiento más prolongado del ensayo HERIZON-BTC-01, que evalúa zanidatamab en cáncer de vías biliares HER2 positivo previamente tratado. Jazz Pharmaceuticals plc. Inversores, 1 de junio de 2024.