Ibudilast para la ELA: ¿Cuándo llegará la aprobación de la FDA (y cómo no esperar)?

Ketas (ibudilast) es un medicamento prometedor para la ELA, actualmente en fase de ensayos clínicos activos en EE.UU., Europa y otros países. Aunque todavía no está aprobado para la ELA, ha obtenido la designación de vía rápida de la FDA, lo que indica un avance hacia su posible aprobación.

Esto es lo que necesitas saber sobre el calendario de aprobación de ibudilasty cómo puedes acceder a él antes de que esté oficialmente disponible en tu país.

¿Para qué sirve ibudilast ?

Ibudilast (también conocido como Ketas, AV-411 o MN-166) es un medicamento antiinflamatorio utilizado principalmente en Japón y Corea del Sur. Se desarrolló originalmente para tratar el asma y las complicaciones postinfarto. Sin embargo, sus propiedades antiinflamatorias y neuroprotectoras han hecho que se investigue su potencial para tratar enfermedades neurodegenerativas, como la esclerosis múltiple (EM) y la ELA ¹.

¿Cómo funciona ibudilast para la ELA?

Ibudilast (Ketas) podría funcionar para la ELA reduciendo la inflamación en el cerebro y el sistema nervioso. Bloquea ciertas enzimas y moléculas (como PDE-4, PDE-10 y MIF) que promueven la inflamación, que es un factor clave en la ELA. Además, ayuda a proteger las células nerviosas y favorece su supervivencia, crecimiento y funcionamiento. Ibudilast también reduce la actividad de las células gliales, implicadas en el daño neurológico ¹.

¿Dónde está homologado ibudilast ?

A partir de noviembre de 2024, ibudilast sólo está aprobado en Japón y Corea del Sur. E incluso allí, solo está aprobado para tratar el asma y las afecciones cerebrovasculares.

Aún no está aprobado en ningún sitio como tratamiento de la ELA. Sin embargo, puede ser cuestión de tiempo, dados los resultados de sus ensayos clínicos.

¿Está ibudilast aprobado por la FDA?

No a partir de noviembre de 2024. Sin embargo, ibudilast ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la ELA ². Si los ensayos clínicos en curso arrojan resultados positivos, ibudilast podría obtener pronto la aprobación de la FDA. Las aprobaciones por vía rápida pueden tardar tan sólo sesenta días desde que se presenta la solicitud de aprobación de un nuevo medicamento.

¿Está ibudilast aprobado por la EMA?

A partir de noviembre de 2024, todavía no. La EMA concedió el estatus de medicamento huérfano a Ibudilast en 2016, lo que significa que podría pasar por un proceso de aprobación más corto una vez que se presente una solicitud de autorización de comercialización ³.

¿Está homologado ibudilast en el Reino Unido?

Al igual que la aprobación de la FDA y la EMA, la aprobación de la MHRA de ibudilast tampoco es un hecho todavía. Hasta noviembre de 2024 no se había presentado ninguna solicitud de autorización de comercialización del medicamento. Sin embargo, esto no significa que el Reino Unido vaya a tardar más en aprobar el medicamento. Tan pronto como ibudilast obtenga la aprobación de la FDA o la EMA, la MHRA puede decidir aprobar inmediatamente el uso del medicamento en el Reino Unido. Esto es posible de acuerdo con la normativa posterior al Brexit.

¿Cuáles son los resultados de los ensayos clínicos de ibudilast en la ELA?

Ketas (ibudilast/MN-166) ha participado en varios ensayos clínicos centrados en la ELA. A continuación se enumeran algunos de los resultados más destacados.

IBU-ALS-1201 (Fase 2)

En este ensayo, ibudilast junto con riluzole mostró resultados prometedores en pacientes con ELA.

Cuando se añadió a riluzole, ibudilast mejoró la actividad funcional, la calidad de vida y la fuerza muscular. El estudio reveló que un número significativamente mayor de participantes tratados con ibudilast se estabilizó o mejoró en las medidas funcionales (ALSFRS-R) en comparación con el grupo placebo. Los efectos positivos se observaron sobre todo en pacientes con ELA temprana, incluidos los de inicio bulbar o de extremidades superiores ⁴.

COMBAT-ALS (Fase 2b/3)

Este ensayo en curso tiene por objeto evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de Ketas en pacientes con ELA durante 12 meses, seguido de una fase de extensión de 6 meses. La fecha estimada de finalización del ensayo es diciembre de 2026 ⁵. Se espera que el resultado del ensayo COMBAT-ALS sea fundamental para una posible aprobación de la FDA.

¿Puede su médico recetarle ya ibudilast para la ELA?

Técnicamente, sí. Podría tomar esta decisión basándose en los resultados de los ensayos clínicos existentes. O tras consultar a otros médicos que hayan utilizado el medicamento en su práctica clínica.

Cuando un médico receta un medicamento para tratar una enfermedad para la que (todavía) no está aprobado, se habla de uso no contemplado.

Cómo conseguir ibudilast antes de que esté disponible en su país

Si Ketas (ibudilast) no está aprobado o disponible en su país, aún hay formas de obtenerlo sin tener que esperar. Una opción es unirse a un ensayo clínico en curso. Otra opción es comprar Ketas inmediatamente para su uso personal.

Participar en un ensayo clínico

Si cumple los criterios, es posible que pueda participar en el ensayo COMBAT-ALS que está reclutando pacientes en EE.UU. y Canadá. ¿No es compatible? Puede haber otros ensayos que le ofrezcan acceso a ibudilast en condiciones controladas y contribuyan a su proceso de aprobación reglamentaria. Algunos de ellos también pueden estar abiertos a participantes internacionales. Consulte la lista completa en ClinicalTrials.gov.

Comprar ibudilast como paciente identificado

Si su tratamiento no puede esperar, y un ensayo clínico no es una opción, puede obtener ibudilast inmediatamente como paciente designado. La normativa del Paciente Designado está activa en todo el mundo y permite a los pacientes comprar e importar medicamentos para uso personal, cuando estos no están disponibles localmente.

Si su médico ya le ha recetado ibudilast para su ELA, comparta su receta con nuestro experto equipo de Acceso a Medicamentos y le ayudaremos a conseguir el medicamento que necesita, esté donde esté.

Referencias:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, consultado el 19 de noviembre de 2024.
2. Melão, Alice. La FDA aprueba un ensayo pivotal de fase 2b/3 de ELA que prueba Ibudilast. ALS News Today, 17 de abril de 2019.
3. Registro comunitario de medicamentos huérfanos. Comisión Europea. Consultado el 19 de noviembre de 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) en sujetos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, Consultado el 19 de noviembre de 2024. 
5. Evaluación de MN-166 (ibudilast) durante 12 meses seguida de una extensión abierta durante 6 meses en pacientes con ELA (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, Consultado el 19 de noviembre de 2024.