Acceso a edaravone en su país - el nuevo medicamento aprobado por la FDA para la ELA
Última actualización: 08 de marzo de 2021
Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.
Más información¿Cuáles son los resultados de los estudios clínicos que llevaron a la aprobación de edaravone, y cómo pueden los pacientes acceder a él en su país?
Un paso importante en la dirección correcta
Laaprobación de Radicava, conocido por su nombre genérico edaravonepor la FDA supone el primer tratamiento nuevo aprobado para el tratamiento de la ELA en Estados Unidos desde riluzole (Rilutek) en 1995. Con el mes de la concienciación sobre la ELA en pleno apogeo, la noticia aporta esperanza tanto a los pacientes como a los médicos y a los defensores de la ELA, y puede marcar un nuevo capítulo en la lucha contra esta enfermedad.
No hay curas efectivas para la ELA, pero la aprobación de la FDA marca un paso muy importante para quienes viven con ELA, ya que proporciona una nueva opción de tratamiento en un área donde hay una necesidad médica urgente de un tratamiento efectivo. La aprobación fue concedida a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
A pesar de la aprobación de la FDA, edaravone puede no estar disponible o accesible para todos los pacientes de ELA. Los retrasos en las aprobaciones y el acceso pueden deberse a los precios, la prioridad, el reembolso o las preferencias de los médicos (o una combinación de todo ello). Sin embargo, la mayoría de los países permiten a los pacientes (o a sus cuidadores) importar medicamentos con el nombre del paciente, algo que a menudo se desconoce. Si usted o alguien que conoce necesita más información o apoyo para conseguir un medicamento que aún no está disponible en su país, puede encontrar información en nuestra página de inicio sobre cómo hacerlo. Nuestro equipo suministra diariamente medicamentos aún no aprobados en todo el mundo, con un servicio muy valorado por médicos y pacientes.
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo complejo y progresivo que ataca a ciertas células del cerebro y la médula espinal necesarias para el movimiento muscular. Sentidos como el oído, la vista, el olfato, el gusto y el tacto no se ven afectados por la ELA. Cada caso es diferente, pero los primeros signos y síntomas de la ELA incluyen:
- Contracciones y calambres musculares
- Debilidad en las manos, piernas, pies o tobillos
- Dificultad para hablar o tragar
Actualmente se están llevando a cabo muchas investigaciones sobre el descubrimiento de la ELA para cambiar nuestra comprensión de este misterioso y fatal trastorno.[1] La tasa variable de progresión de la enfermedad hace que el pronóstico sea difícil de predecir y que las terapias sean difíciles de desarrollar. Como otras enfermedades neurodegenerativas, aproximadamente el 10% de la ELA se clasifica como familiar, mientras que el 90% restante de los casos se considera esporádico.[2]
La causa de la ELA es desconocida. Sin embargo, las pruebas de los estudios científicos sugieren que tanto la genética como el medio ambiente juegan un papel en el desarrollo de la ELA.
edaravone aprobación
La Agencia de Productos Farmacéuticos y Médicos de Japón (PMDA) aprobóedaravone para el tratamiento de la ELA en junio de 2015. Poco después se aprobó también en Corea del Sur.
Desde su aprobación en Japón, everyone.org garantiza la administración segura y eficaz de edaravone en casi 20 países.
Al conocer el uso de edaravone para tratar a los pacientes de ELA en Japón, la división de productos de neurología de la FDA se comprometió con entusiasmo y rapidez con Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. a fin de presentar una solicitud de comercialización para el uso de edaravone en los Estados Unidos.
"Este es el primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que las personas con ELA tengan ahora una opción adicional" declaró el Dr. Eric Bastings, subdirector de la División de Productos Neurológicos de la FDA.
edaravone y estudios clínicos
edaravone fue desarrollado por primera vez por Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation en Japón, para los pacientes afectados por los síntomas neurológicos asociados al ictus isquémico agudo.
La compañía trabajó entonces en varios ensayos clínicos en Japón para explorar su tratamiento para la ELA dadas sus propiedades como depurador de radicales libres.
edaravone es un antioxidante y un eliminador de radicales libres que actúa para eliminar las moléculas que contienen oxígeno, que se acumulan en las personas con ELA3. En un experimento clínico, la administración de edaravone redujo significativamente los marcadores plasmáticos de daño oxidativo tisular4. Se cree que este enfoque antioxidante proporciona un apoyo neuroprotector al sistema nervioso, lo que podría ralentizar la progresión de la enfermedad o limitar los daños adicionales.
Actualmente está aprobado en Japón con el nombre de Radicut para ambas indicaciones5 y en EE.UU. con el nombre de Radicava para el tratamiento de la ELA. edaravone es el principio activo tanto de Radicava como de Radicut.
La aprobación de edaravone para el tratamiento de la ELA se basó en un estudio (MCI186-19) en el que se comparó el efecto de edaravone con el de placebo en 137 pacientes con ELA (69 pacientes con edaravone; 68 pacientes con placebo). El estudio constaba de 6 ciclos. La comparación se basó en los cambios en las puntuaciones de la ALSFRS-R antes y después del tratamiento. La escala ALSFRS-R consta de 12 preguntas que evalúan la función motora y respiratoria de los pacientes con ELA, como el habla, la salivación y la marcha. Cada ítem se puntúa de 0 a 4, y las puntuaciones más altas representan una mayor capacidad funcional6. Aunque los índices de progresión de la ELA pueden variar significativamente, las investigaciones muestran que las personas con ELA pierden una media de un punto al mes en la escala ALSFRS-R7.
El descenso en las puntuaciones de la ALSFRS-R desde el inicio fue significativamente menor en los pacientes tratados con edaravone(media ± error estándar (IC del 95%) = - 5,01 ± 0,64) en comparación con el placebo (media ± error estándar (IC del 95%) = - 7,50 ± 0,66), con una diferencia entre edaravone y el placebo en la escala ALSFRS-R de 2,49 (IC del 95% = 0,99, 3,98)8. Esto corresponde a una diferencia del 33% entre los dos grupos7.
Como ocurre con todos los medicamentos, el efecto de edaravone, aunque en promedio es superior al del placebo, no fue igual para todos los pacientes. La distribución del cambio en las puntuaciones de la ALSFRS-R desde el inicio hasta la semana 24 puede consultarse en lapágina de información para la prescripción de Radicava .
Las reacciones adversas más comunes notificadas por los participantes en los ensayos clínicos que recibieron edaravone fueron hematomas (contusiones) y trastornos de la marcha. También se asocia a riesgos graves que requieren atención médica inmediata, como urticaria, hinchazón o dificultad para respirar, y reacciones alérgicas al bisulfito de sodio, un ingrediente del medicamento8.
La dosis estándar para pacientes adultos con ELA es:
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60 mg de edaravone administrados por vía intravenosa durante 60 minutos una vez al día
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Primer ciclo: Dosificación diaria durante 14 días seguida de un período de 14 días sin drogas
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Ciclos de tratamiento posteriores: dosificación diaria durante 10 días en períodos de 14 días, seguidos de períodos de 14 días sin fármacos6.
Radicut, distribuido por Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, se suministra en viales monodosis y se diluye con un volumen adecuado de solución salina fisiológica. Se necesitan dos viales para una infusión8. Alternativamente, Radicava se suministra en dos bolsas de polipropileno monodosis en las que no se necesita dilución6.
Acceso a edaravone
Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. pretende que edaravone esté disponible para su uso en Estados Unidos en agosto de 2017.
Sin embargo, los pacientes estadounidenses aún pueden hacer uso de edaravone ya que everyone.orgun club mundial de pacientes compradores, puede garantizar la entrega segura y fiable a los pacientes de ELA dentro de Estados Unidos hasta este momento, y al mejor precio posible. Puede encontrar más información en nuestra página de informaciónedaravone .
Podemos asegurar el acceso fiable de Radicut (edaravone) a través de la Política de Importación Personal (PIP ) de la FDA, que garantiza el envío tras la recepción de la carta de prescripción de su médico. Alternativamente, podemos asegurar el envío a través de la solicitud IND de paciente único de la FDA que requiere la aprobación de la FDA antes del envío.
Si usted vive fuera de los Estados Unidos, de la misma forma everyone.org puede garantizarle la entrega segura y confiable de Radicut (edaravone) y de otros medicamentos listados en nuestro sitio web, a través de varios esquemas de importación personal alrededor del mundo, tales como:
Australia: Plan de importación personal, Plan de acceso especial
Bélgica: Agencia Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios
Bulgaria: Agencia Búlgara de Drogas
Canadá: Programa de Acceso Especial
China: Administración de Alimentos y Medicamentos de China
Francia: ANSM
Alemania: Ley de Medicamentos de Alemania
Irán: IFDA
Jordan: Administración de Alimentos y Medicamentos de Jordania
Nueva Zelanda: Medsafe
Arabia Saudita: Autoridad Saudita de Alimentos y Medicamentos Autorización de Importancia
Singapur: Reglamentos de productos sanitarios (dispositivos médicos)
Sudáfrica: Autoridad Reguladora de Productos Sanitarios
Turquía: TITCK
REINO UNIDO: Importar la medicina humana
Para más información, póngase en contacto con su médico, su farmacia local o everyone.org en [email protected] o en el teléfono + 31 208084414.
El futuro de la ELA
Gracias a la aprobación de la FDA, los pacientes estadounidenses tendrán ahora acceso a un segundo medicamento aprobado para la ELA. Sin embargo, la ELA sigue siendo una enfermedad heterogénea y difícil, y everyone.org seguirá apoyando a quienes luchan contra ella.
Las personas con ELA deben consultar el sitio web de Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) para obtener más información sobre edaravone. El Instituto de Desarrollo de Terapias para la ELA puede proporcionar más información sobre la ELA, y celebrará un seminario web público el miércoles 10 de mayo para hablar de edaravone con la comunidad de la ELA. Es necesario inscribirse con antelación en http://www.als.net/als-webinars/.
"Mientras esperamos con enorme expectación a que Mitsubishi Tanabe Pharmato anuncie sus precios, everyone.org seguirá ayudando a las familias y los pacientes que puedan verse afectados por las restricciones de aprobación y precios, a acceder a tratamientos eficaces a los mejores precios posibles", afirma el cofundador de everyone.org , Sjaak Vink. Es a través de empresas sociales como everyone.org como se ayuda a los pacientes que están en primera línea de los problemas de aprobación, a recibir la información más reciente y a acceder a medicamentos innovadores y eficaces a los mejores precios posibles".
Referencias
1. Renton et al. Nature Neuroscience, Dec 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland y otros. N Engl J Med, mayo de 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito y otros. Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Informe de Nagese y otros. Redox, febrero de 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
