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Noticias positivas para los pacientes con PAF en fase inicial; los resultados de un estudio portugués muestran que un trasplante de hígado o Vyndaqel pueden prolongar la supervivencia.

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) para recibir la revisión prioritaria de la FDA como tratamiento único de la atrofia muscular espinal (AME) de tipo 1.

Australia reembolsa los gastos de la medicina para la fibrosis quística.

La Comisión Europea ha aprobado Alunbrig (brigatinib) para el tratamiento de un tipo específico de cáncer de pulmón.

Un estudio de última hora en el que se está probando Bavencio (avelumab) no ha logrado cumplir sus criterios de valoración primarios en pacientes con determinadas formas de cáncer de ovario.

En un estudio exploratorio, Ocrevus (ocrelizumab) ralentizó la pérdida de función en las extremidades superiores de los pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP).

Los médicos tienen la llave para acceder a nuevos medicamentos.

Cómo dos profesores imaginan un mundo mejor para los interesados en la industria médica. 

"Estos resultados ofrecen un salto en la comprensión de esta enfermedad que proporciona un marco genético para el diseño de ensayos clínicos para desarrollar tratamientos más eficaces de la MPAL," 

"En resumen, ayudará a producir drogas en las que podamos tener mucha más confianza sobre dónde se están haciendo las modificaciones, para que los efectos secundarios puedan ser minimizados en el futuro"

Comprenda por qué la aprobación no significa necesariamente la disponibilidad y lo que puede hacer si un medicamento está aprobado, pero no está disponible en su país.

Dying to Survive' fue un éxito de taquilla poco probable, documentando la difícil situación de un paciente de leucemia que se arriesga a importar costosos medicamentos contra el cáncer para él y sus compatriotas.

Los investigadores informan de una clasificación exitosa de pacientes con cáncer de mama triple, que por primera vez, permitiría a los médicos discernir entre los que se pueden curar y los que pueden sufrir una recaída. 

Según los investigadores del estudio, alrededor de un tercio de los pacientes podrían beneficiarse de esta terapia que podría ofrecer remisiones, aliviar los síntomas y salvar vidas.

"Esta es una gran vía de exploración, en particular para el 30 por ciento de los niños que luchan o no lo logran con la terapia estándar".

Estos hallazgos aumentan nuestra comprensión de cómo el cerebro es afectado por la enfermedad de Parkinson...

"Estos hallazgos proporcionan un rayo de esperanza a las personas con una forma de esclerosis múltiple que causa una discapacidad a largo plazo pero que no tiene muchas opciones de tratamiento".

"Al sentar las bases para un diseño más racional y una comprensión más profunda del tratamiento basado en el ultrasonido focalizado, nuestro trabajo podría ayudar a mejorar el tratamiento de cualquier tumor cerebral - primario o metastásico - y también podría revolucionar los enfoques de la inmunoterapia de los tumores al mejorar la entrega localizada de las células inmunes que matan el tumor".

"Estos hallazgos de increíble florecimiento mental, incluso en el contexto del cáncer, son un maravilloso testamento de la capacidad de recuperación de los pacientes y un mensaje alentador para los pacientes, sus familias y sus proveedores de servicios de salud", declaró Fuller-Thomson.

"La mejor parte es que nuestro candidato a fármaco combinado era mucho más efectivo que uno de los más poderosos fármacos contra el cáncer en el mercado", dijo Jonathan Sessler

"Estábamos encantados de ver un cambio tan dramático incluso después de una sola dosis del nuevo fármaco. Casi todos los signos de leucemia de los ratones de laboratorio desaparecieron de la noche a la mañana", dijo el profesor Ben-Neriah.

"Nuestros hallazgos podrían proporcionar una oportunidad para mejorar la futura ingeniería de las células T del CAR contra los tumores...."

"Creemos que hemos encontrado un enfoque que es más relevante para los humanos, en que nuestros modelos de disfunción genética imitan la etiología de la enfermedad de Parkinson en lugar de su patología....

Esto abre nuevas estrategias de tratamiento para enfermedades que implican un deterioro de la capacidad del cuerpo...