La controversia sobre los precios del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne...

Los últimos acontecimientos que rodean el precio de un tratamiento de distrofia muscular de Duchenne (DMD)

En Estados Unidos, un fármaco comúnmente recetado y utilizado en países como el Reino Unido y Alemania para tratar la enfermedad distrofia muscular de Duchenne (DMD), fue aprobado por la FDA para su uso el mes pasado. El fármaco comúnmente conocido por su nombre genérico deflazacort, fue aprobado con un precio de coste de 89.000 dólares al año bajo el nuevo nombre de Emflaza, un aumento de 90 veces en comparación con los precios fuera de los EE.UU. de aproximadamente 1000 dólares. El La aprobación de la FDAen virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos, que fomenta el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, permitió a la empresa farmacéutica un monopolio de siete años en la indicación de la DMD para deflazacort, a pesar de que el medicamento está disponible desde hace tiempo como genérico en otros países. Tras una intensa reacción, la empresa vendió entonces el fármaco a PTC Therapeutics.

Los gigantes farmacéuticos estadounidenses Marathon Pharmaceuticals, responsables de esta considerable subida de precios, provocaron una gran preocupación entre los afiliados al DMD, un trastorno muscular degenerativo crónico que afecta principalmente a los chicos jóvenes. Como resultado, la compañía farmacéutica suspendió temporalmente el lanzamiento sólo cuatro días después de su anuncio, para "a reunirse con los líderes de la comunidad de Duchenne y explicarles nuestros planes de comercialización, revisar sus preocupaciones, discutir todas las opciones y avanzar en la comercialización basada en el plan de acción resultante".

Para los pacientes de DMD, un trastorno muscular degenerativo crónico que afecta aproximadamente a uno de cada 3.600 niños recién nacidos en todo el mundo1, deflazacort que también se conoce como Calcortha demostrado prolongar el movimiento y preservar la función cardíaca y respiratoria. Se prescribe con mayor frecuencia para el tratamiento de la DMD, y es el tratamiento de la DMD más utilizado en países como Canadá2.

"Aunque estos incentivos como la 'Ley de Medicamentos Huérfanos' y los 'vales de revisión prioritaria' existen con razón para mejorar los nuevos tratamientos de las enfermedades pediátricas raras, no se puede evitar pensar que se están explotando cuando se asocian a un medicamento que existe desde hace décadas, y a una fracción del precio".

La atención se extendió entonces por todo el mundo, lo que llevó a la implicación de una investigación del Congreso estadounidense no sólo sobre las decisiones de precios de Marathon, sino sobre la aprobación del medicamento por parte de la FDA. El senador estadounidense Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings expresaron su preocupación en una carta formal a la FDA sobre las decisiones que se tomaron basándose en investigaciones realizadas hace años. "Escribimos para expresar nuestra preocupación y solicitar información sobre las inusuales circunstancias que rodean la reciente aprobación de una versión de marca del medicamento de más de 20 años de antigüedad, deflazacort," declararon Sanders y Cummings en su carta conjunta.

La puntuación adicional de un "bono de revisión de prioridad" llevó a un mayor malestar en cuanto al motivo de Marathon para el aumento de precio. El bono permite a las empresas que obtienen la aprobación de medicamentos huérfanos pediátricos una aprobación más rápida para otro medicamento en curso. Marathon puede usar el vale para sí mismo o venderlo a otra compañía. Se sabe que estos vales se han vendido por hasta 350 millones de dólares.

Sjaak Vink, fundador y director general de everyone.org, ha declarado que "aunque estos incentivos, como la "Ley de Medicamentos Huérfanos" y los "vales de revisión prioritaria", existen con razón para potenciar nuevos tratamientos para enfermedades pediátricas raras, uno no puede evitar pensar que se están explotando cuando se asocian a un medicamento que existe desde hace décadas, y a una fracción de su precio."

Para añadir más especulación, Marathon anunció la venta de la droga a PTC Therapeutics, por 140 millones de dólares en efectivo y acciones por adelantado, junto con un bono de venta de 50 millones de dólares. Además, PTC deberá pagar a Marathon un pago anual basado en las ventas a partir de 2018.

Los PTC que son bien conocidos dentro de la comunidad DMD debido a su droga para el tratamiento de Duchenne llamada Translarna, aún no han revelado cuánto cobrarán por Emflaza. PTC declaró que su objetivo es "asegurar que Emflaza sea estudiada, entendida y disponible para cualquier paciente con Duchenne que la necesite, y determinamos que esta transacción es el mejor camino para asegurar que eso suceda".

Según un estudio poblacional de 2015 presentado por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, alrededor de 2 de cada 10 (22%) pacientes con DMD tomaron deflazacort³. En los últimos años, la FDA ha permitido a los pacientes con DMD importar el medicamento. Hay que señalar, como hizo el senador Tom Cotton al dirigirse al Congreso de los Estados Unidos, que muchas personas con DMD están contentas con la aprobación de la FDA, ya que ahora las compañías de seguros pueden cubrir el coste, lo que indica que las familias de menores ingresos tendrán ahora acceso al medicamento.

Queda por ver si esto es así y si mejorará el acceso a deflazacort . Lo que es evidente, sin embargo, es un aumento de la actitud negativa del público hacia una industria que ya busca desesperadamente aceptación y credibilidad. Mientras el mundo espera el anuncio de precios de PTC Therapeutics, la aprobación de la FDA y la posterior fijación de precios de deflazacort han creado inadvertidamente confusión y críticas. everyone.org El club de compradores de PTC Therapeutics, un verdadero club de compradores de pacientes, se creó para ayudar a las familias y a los pacientes que pueden verse afectados por las restricciones de aprobación y fijación de precios, a acceder a tratamientos eficaces a los mejores precios posibles. Es a través de empresas sociales como everyone.org como se ayuda a los pacientes, que están en primera línea de estas complejas cuestiones de aprobación, a recibir la información más reciente y a acceder a medicamentos innovadores y eficaces a los mejores precios posibles.

Puede encontrar más información sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en nuestra página de información sobre la distrofia muscular de Duchenne.

Referencias

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia muscular de Duchenne: del diagnóstico a la terapia. Moléculas. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. La experiencia canadiense con el tratamiento a largo plazo de deflazacort en la distrofia muscular de Duchenne. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamientos con corticoides en hombres con distrofia muscular de Duchenne: La duración del tratamiento y el tiempo de pérdida de la deambulación. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.