Spinraza, el nuevo medicamento para la atrofia muscular espinal

¿Tienen fundamento las afirmaciones de que se trata de un tratamiento innovador?

¿Qué es Spinraza?

Spinrazanusinersen) es el primer y único tratamiento aprobado para tratar a niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara y a menudo mortal que afecta a la fuerza muscular y al movimiento. Actúa alterando la síntesis de proteínas deficientes, aumentando la producción de "motoneuronas de supervivencia" de longitud completa y, en última instancia, favoreciendo el mantenimiento de las motoneuronas.

Calificado por los médicos de "revolucionario"y "capaz de cambiar vidas", recibió su primera aprobación en Estados Unidos el 23 de diciembre de 2016, y desde entonces también ha sido aprobado en la Unión Europea (junio de 2017), así como en Brasil, Japón, Suiza, Canadá y, más recientemente, Australia. Biogen, el fabricante del medicamento, ha presentado solicitudes de autorización del medicamento en otros países y tiene la intención de presentar más solicitudes en otros países.

A pesar de los prometedores resultados mostrados en los ensayos clínicos, y la naturaleza de primera comercialización de Spinraza , solo había alrededor de 4000 pacientes siendo tratados con Spinraza a principios de 2018(Declaración de la Comunidad de Biogen). Es posible que aún no esté aprobado ni sea fácilmente accesible para muchos pacientes en sus propios países, y solo ha obtenido el reembolso formal en unos pocos países.

Sin embargo, los padres de niños con AME pueden importar el medicamento "a nombre del paciente", en determinadas condiciones y con receta médica. Si necesita más información sobre la obtención de un medicamento no disponible en su país, y necesita ayuda y apoyo en el proceso, visite nuestra página de inicio para saber cómo podemos ayudarle. Nuestro equipo suministra a diario medicamentos aún no aprobados de todo el mundo, con un servicio muy valorado por médicos y pacientes. 

¿Cuál es la eficacia de Spinraza?

En un estudio principal participaron 121 bebés con AME (con una edad media de 7 meses). Tras un año de tratamiento, más del 50% de los bebés que recibieron Spinraza nusinersen) (37 de 73) mostraron progresos en el desarrollo del control de la cabeza, el balanceo, la sedestación, el gateo, la bipedestación y la marcha, mientras que no se observaron progresos similares en ninguno de los bebés que recibieron placebo. Además, al final del estudio (13 meses) , aproximadamente el 60% de los pacientes tratados con Spinraza seguían vivos y no necesitaban ventilación permanente, frente al 30% de los no tratados.

En la página web del fabricante se afirma que"2 de cada 4 personas con AME de tipo 3 recuperaron la capacidad de caminar de forma independiente", lo cual es notable. (Este resultado incluía estudios "abiertos", no sólo el ensayo clínico en bebés. Un estudio abierto es aquel en el que los investigadores y los participantes conocen la medicación que se está utilizando, en lugar de los estudios clínicos estándar doble ciego en los que ni el paciente ni los médicos conocen la asignación de medicación o placebo.

Otro estudio con bebés con un inicio más tardío de la AME (después de los 6 meses de edad) también observó una mejora en más de la mitad de sus participantes; de los que recibieron Spinraza nusinersen), el 57,3 % experimentó un aumento de al menos 3 puntos en la Escala Motora Funcional Ampliada de Hammersmith (HFMSE), en comparación con sólo el 20,5 % de los pacientes del grupo de control.

¿Cómo se utiliza Spinraza en el tratamiento?

Spinraza nusinersen) es un medicamento de venta con receta, por lo que el plan de tratamiento debe ser preparado por un especialista del país del paciente con experiencia en el tratamiento de la AME.

Actualmente, el medicamento se suministra como solución inyectable en viales de 12 mg. La dosis recomendada es de 12 mg (un vial), administrada lo antes posible después de que el paciente haya sido diagnosticado de AME. La primera dosis debe ir seguida de 3 dosis más a las 2, 4 y 9 semanas y, a continuación, una dosis a intervalos de 4 meses. Se trata, por supuesto, de una orientación estándar; su médico tratante puede decidir otra cosa. Para más información, consulte el prospecto.

El medicamento debe ser administrado mediante inyección intratecal (en la zona lumbar, directamente en la columna vertebral) por un especialista.

¿Cómo puedo acceder a Spinraza?

Aunque Spinraza nusinersen) ya ha sido aprobado por las autoridades reguladoras de muchos países, como ocurre con todos los medicamentos, puede pasar algún tiempo hasta que el medicamento esté realmente disponible en el sistema sanitario del país. Spinraza nusinersen) aún no ha sido aprobado en muchas regiones, como Sudamérica, países de Europa no pertenecientes a la UE, África, la mayor parte de Asia y Oriente Medio. (Si no puede acceder directamente a Spinraza en su país, es posible que podamos ayudarle - más información sobre el servicio que ofrecemos en esta página).

Aunque el medicamento es muy caro, existen procedimientos de ayuda financiera en al menos dos países:

• Los residentes en Estados Unidos pueden solicitar ayuda financiera en este sitio web.
• En Italia lo reembolsa el sistema nacional de salud y se administrará en centros regionales especializados. Para más información, haga clic en este enlace.
• En Francia, la Haute Autorité de Santé(HAS, la Autoridad Nacional Francesa de la Salud) ha declarado que Spinraza no tiene tratamientos comparativos, por lo que el Comité Económico de Productos Sanitarios (CEPS) puede negociar un precio en nombre de los pacientes, permitiendo el acceso normalizado al medicamento y el reembolso gubernamental. Sin embargo, este proceso puede durar hasta un año.

Si tiene alguna pregunta sobre el acceso a Spinraza en su país o sobre cualquier otro medicamento que no esté disponible en su país, póngase en contacto con nuestro equipo de asistencia.