Aprobación del nipocalimab: ¿Cuándo llegará el último tratamiento para la miastenia gravis?

La miastenia grave es una enfermedad autoinmune poco frecuente que afecta sobre todo a personas mayores de 50 años. En los últimos 5 años se han aprobado múltiples tratamientos para esta enfermedad. Entre ellos Zilbrysq, RystiggoUltomirisy Vyvgart. A pesar de estos avances, estas terapias sólo benefician al 60-70% de los pacientes. Según el Dr. Richard Nowak, una parte significativa de los pacientes se queda sin una mejora sustancial ¹.

El nipocalimab es un nuevo medicamento en investigación que puede cambiar esta situación. Los primeros datos clínicos sugieren que puede tratar a más pacientes con miastenia gravis que los tratamientos actuales.

¿Cuándo estará disponible el nipocalimab? Esto es lo que necesita saber sobre los plazos previstos para las aprobaciones de la FDA, la EMA y la MHRA, entre otros.

¿Qué es el nipocalimab, el último tratamiento para la miastenia gravis?

El nipocalimab es un anticuerpo monoclonal en desarrollo. Está diseñado para actuar sobre el receptor Fc neonatal (FcRn). El FcRn regula los anticuerpos IgG nocivos implicados en la miastenia gravis (y otras enfermedades autoinmunes). Al bloquear el FcRn, el nipocalimab pretende reducir los niveles de anticuerpos nocivos que atacan los tejidos del propio organismo. De este modo, pretende aliviar los síntomas sin debilitar todo el sistema inmunitario ².

Aparte de la miastenia gravis, el nipocalimab se está estudiando como posible tratamiento de otras afecciones. Entre ellas, la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica y la anemia hemolítica autoinmune caliente. También se está investigando para enfermedades maternofetales como la enfermedad hemolítica del feto y del recién nacido (HDFN). Por último, pero no por ello menos importante, el nipocalimab también se encuentra en ensayos clínicos relacionados con trastornos autoinmunes más comunes como la artritis reumatoide, la enfermedad de Sjögren y el lupus ³.

¿Cuál es la tasa de éxito del nipocalimab en los ensayos clínicos?

En el ensayo clínico de fase 3 VIVACITY, se utilizó nipocalimab junto con el tratamiento estándar frente a placebo y tratamiento estándar. La población de pacientes que participó en el ensayo representaba aproximadamente el 95% de la población de pacientes con miastenia gravis.

Estos son los principales resultados del ensayo:

• Los pacientes tratados con nipocalimab mostraron una mejora de 4,7 puntos en una escala de síntomas (MG-ADL). En comparación, el grupo placebo mostró una mejora de 3,25 puntos. En este contexto, una mejora de 1-2 puntos en esta escala puede suponer una gran diferencia en las actividades cotidianas, como comer sin atragantarse o respirar sin ayuda;

• El nipocalimab mejoró significativamente la fuerza y la función musculares (medidas mediante QMG) en comparación con el placebo;

• Más pacientes que recibieron nipocalimab experimentaron una mejora de 2 puntos o más en la escala MG-ADL. Esto demuestra su potencial para mejorar la vida diaria de las personas con gMG ⁴.

Los resultados del ensayo VIVACITY llevaron a Johnson & Johnson a solicitar a la FDA la aprobación de nipocalimab en agosto de 2024.

Nipocalimab frente a efgartigimod: ¿Cuál es la diferencia?

Efgartigimod (marca Vyvgard) se aprobó en 2021 para el tratamiento de la miastenia gravis.

El efgartigimod es similar al nipocalimab en que también pretende bloquear la proteína FcRn. Sin embargo, existen algunas diferencias entre ambos medicamentos:

• Aplicabilidad. Basándose en los datos actualmente disponibles, nipocalimab parece ser aplicable a una población de pacientes más amplia. Incluidos los pacientes con anticuerpos anti-MuSK, anti-LRP4 y anti-AChR. Nipocalimab también podría servir potencialmente como opción de segunda línea para pacientes que no han respondido bien a efgartigimod ⁵.

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  Estado de la aprobación. Mientras que Vyvgard (efgartigimod) ya está aprobado en EE.UU. y la UE, nipocalimab aún no ha obtenido su primera aprobación mundial.

Estado de aprobación del nipocalimab en todo el mundo

Aunque los datos iniciales de los ensayos clínicos son prometedores, el nipocalimab aún no está aprobado en ningún lugar del mundo. Esto es lo que sabemos sobre sus plazos de aprobación mundial.

¿Para cuándo está prevista la aprobación de la FDA?

La solicitud de aprobación del nipocalimab por la FDA se presentó en agosto de 2024. Normalmente, la decisión de aprobación tarda entre 6 y 10 meses, lo que significa que el nipocalimab debería recibir luz verde de la FDA a mediados de 2025.

¿Cuándo obtendrá nipocalimab la aprobación de la EMA?

Johnson & Johnson presentó su solicitud de autorización de comercialización de nipocalimab ante la EMA en septiembre de 2024. Las decisiones de aprobación de la EMA pueden tardar hasta 210 días, lo que nos lleva a mediados de 2025, cuando es de esperar que el nipocalimab obtenga su aprobación en la UE.

¿Cuándo estará disponible el nipocalimab en el Reino Unido?

Esta es una pregunta más difícil de responder, ya que no hay ninguna solicitud de aprobación activa de la MHRA para nipocalimab a partir de septiembre de 2024. Según la normativa posterior al Brexit, la MHRA puede optar por aprobar el nipocalimab en cuanto lo apruebe otro organismo de confianza (por ejemplo, la FDA o la EMA). Si esa es la dirección que elige la MHRA, entonces el nipocalimab también podría aprobarse en el Reino Unido alrededor de mediados de 2025. Antes de que pueda estar disponible en el NHS, tendría que ser evaluado por el NICE. Una evaluación que ya está en marcha, sin fecha de publicación disponible en este momento.

Cómo conseguir nipocalimab antes de que se apruebe en su país

¿Es usted paciente de miastenia gravis? Si su médico opina que podría beneficiarse del tratamiento con nipocalimab, es posible que no tenga que esperar a su aprobación local. En su lugar, su médico y usted podrían considerar la posibilidad de participar en un ensayo clínico. O comprar nipocalimab a través de Named Patient Import, en cuanto se apruebe en algún lugar del mundo.

Participar en un ensayo clínico

Una forma de acceder a los medicamentos en desarrollo es inscribirse en un ensayo clínico. A menudo es más fácil decirlo que hacerlo, ya que usted y su médico tendrán que encontrar un ensayo que esté reclutando participantes en su país. También tendría que cumplir sus criterios de elegibilidad y aceptar el riesgo de que le asignen al grupo de control del ensayo.

A continuación se indican algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos de nipocalimab en curso:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales, por lo que es una lista que merece la pena consultar.

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  EUClinicaltrials.eu: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.

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  myTomorrows: Esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar nipocalimab a través de Named Patient Import

En la mayoría de los países, los pacientes pueden comprar e importar medicamentos que podrían mejorar su calidad de vida o tratar afecciones potencialmente mortales. Si desea acceder al nipocalimab antes de que se apruebe en su país, ésta podría ser una opción para usted y su médico. Podrá utilizarlo en cuanto se apruebe el medicamento en algún lugar del mundo.

La normativa que lo hace posible se conoce como Importación de Pacientes Designados. Puede haber variaciones entre países en cuanto a los requisitos administrativos específicos. No obstante, en todos los casos deben cumplirse estos criterios:

• El medicamento en cuestión está autorizado en otro país y (aún) no está autorizado o disponible en el país del paciente;
• No hay alternativa en el mercado local;
• El medicamento es para uso personal;
• El paciente tiene una receta de su médico tratante;
• El médico asume la responsabilidad del tratamiento. Esto puede requerir una documentación diferente de un país a otro.

¿Desea acogerse a la normativa de Importación Individualizada de Pacientes para obtener nipocalimab antes de su aprobación local? Primero tendrá que consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene receta? Nuestro equipo puede ayudarle a comprar nipocalimab en cuanto se apruebe en algún lugar del mundo. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.

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Referencias:

1. KATELLA, KATHY. Miastenia Gravis: Nuevos fármacos y un camino hacia el tratamiento individualizado. Yale Medicine, 17 de noviembre de 2023.
2. ¿Para qué se utiliza el nipocalimab?, Synapse, 28 de junio de 2024. 
3. La FDA concede al nipocalimab de Johnson & Johnson la designación de terapia innovadora para el tratamiento de personas con alto riesgo de enfermedad hemolítica grave del feto y del recién nacido (HDFN). Johnson & Johnson, 9 de febrero de 2024.
4. El ensayo pivotal de fase 3 con nipocalimab demuestra el control sostenido más prolongado de la enfermedad en la clase FcRn para la población más amplia de pacientes con miastenia gravis. PR Newswire, 28 de junio de 2024.
5. J&J prepara nipocalimab para competir con Vyvgart tras el éxito del ensayo sobre miastenia gravis. Synapse, 15 de julio de 2024.