La aprobación de Lymphir: ¿Cuándo llegará el nuevo tratamiento para el linfoma cutáneo de células T?

1. En 2008, la FDA de EE. UU. concedió la aprobación completa a Ontak para el tratamiento del linfoma cutáneo de células T ¹. Sin embargo, en 2014, Ontak se interrumpió debido a su toxicidad, dejando a muchos pacientes de EE. UU. y de otros países con una opción de tratamiento menos para esta enfermedad poco frecuente ². 

Con la reciente aprobación por la FDA de Lymphir (denileucina diftitox-cxdl), se dispone de una alternativa reformulada ^de Ontak ³. Esto es lo que hay que saber sobre este (antiguo) nuevo tratamiento para el linfoma cutáneo de células T. Incluido cómo conseguirlo antes de que se apruebe en tu país.

¿Cuál es la indicación de denileukina diftitox?

Lymphir (denileucina diftitox-cxdl) está indicado para el tratamiento de adultos con linfoma cutáneo de células T (LCCT) en estadios I-III en recaída o resistente al tratamiento. Lymphir está indicado como tratamiento de segunda línea, después de al menos una ronda previa de terapia sistémica ⁴.

La denileucina diftitox también se ha estudiado como posible tratamiento para la psoriasis grave ⁵. Sin embargo, actualmente no está aprobada en ningún lugar para esta indicación.

Lymphir vs Ontak

Lymphir es una versión reformulada de Ontak, un medicamento suspendido en 2014. Significa esto que Lymphir es lo mismo que Ontak, y qué deben saber los pacientes sobre los dos tratamientos?

¿Por qué se dejó de fabricar Ontak?

En 2014, Eisai retiró voluntariamente Ontak del mercado, debido a problemas de fabricación relacionados con la expresión y purificación de E. coli ⁶. Desde 2021, una versión renovada de Ontak vuelve a estar disponible en Japón con el nombre de Remitoro ⁷. Sin embargo, no se ha (re)introducido en otros mercados. 

¿Es lo mismo Lymphir que Ontak?

Aunque a ojos de la FDA, Lymphir y Ontak son medicamentos distintos, en realidad Lymphir no es más que una nueva formulación de un antiguo tratamiento para el linfoma cutáneo de células T ⁹. Ambos medicamentos tienen el mismo principio activo (denileucina diftitox), pero la formulación de Lymphir tiene mayor pureza y bioactividad ⁸. 

En otras palabras, Lymphir puede considerarse igual que Ontak en lo que se refiere al mecanismo de acción, pero mejor en lo que se refiere a la calidad de la formulación y el proceso de fabricación. 

Ensayo clínico de Lymphir: ¿Cuál fue su tasa de éxito?

La aprobación de Lymphir por la FDA se basó en el estudio de fase III 302. Los principales resultados del estudio fueron los siguientes:

• El 36,2% de los pacientes tratados con Lymphir presentaron una respuesta parcial o completa al tratamiento;
• El 52% de los pacientes presentaron una respuesta al tratamiento que duró más de 6 meses, y para el 20% de los pacientes, la respuesta se mantuvo después de 12 meses;
• La mediana de tiempo hasta la respuesta fue de 1,4 meses, y el 70% de los pacientes respondieron ya después de 1 o 2 ciclos de tratamiento ⁹.

¿Cuándo obtendrá Lymphir la aprobación de la EMA?

A fecha de agosto de 2024, no hay ninguna solicitud de autorización de comercialización activa para la aprobación de denileukina diftitox por la EMA. Normalmente, desde el momento en que se aceptan oficialmente, las solicitudes de aprobación de la EMA tardan hasta 210 días en revisarse. Esto significa que, por desgracia, es poco probable que Lymphir obtenga la aprobación en Europa este año.

¿Se espera la aprobación del MHRA para Lymphir?

Por desgracia, es probable que los pacientes del Reino Unido también tengan que esperar un tiempo hasta que Lymphir esté aprobado y disponible a nivel local. A fecha de agosto de 2024, no hay ninguna solicitud de aprobación activa del MHRA para Lymphir, ni el NICE ha iniciado una evaluación para la posible inclusión del medicamento en el NHS. Esto significa que es poco probable que denileukin diftitox esté a disposición de los pacientes del Reino Unido en algún momento de este año. 

Cómo conseguir Lymphir antes de que esté disponible en Europa, el Reino Unido u otros países

Esperar un tiempo indeterminado para obtener la aprobación local de un tratamiento para una enfermedad urgente no es lo ideal. Sin embargo, para los pacientes de fuera de EE.UU. y Japón hay buenas noticias. Si necesita el tratamiento y su médico se lo ha prescrito, no tiene por qué esperar.

Puede obtener Lymphir (denileukina diftitox-cxdl) inmediatamente a través de la regulación de importación de pacientes designados.

Comprar Lymphir como paciente identificado

No todos los pacientes y médicos lo saben, pero está permitido comprar e importar medicamentos no disponibles localmente para uso personal. Sobre todo si esos medicamentos pueden mejorar su calidad de vida o hacer frente a enfermedades potencialmente mortales.

Si desea obtener denileukina diftitox-cxdl antes de su aprobación por la MHRA o la EMA, ésta podría ser la opción más rápida para usted y su médico.

El reglamento que lo hace posible se conoce como reglamento de importación de pacientes designados. Para poder acogerse a él, primero debe tener una receta de su médico tratante para un medicamento que:

• se apruebe en otro lugar;
• no está aprobado o disponible donde usted vive;
• no tiene alternativas locales, y
• es sólo para uso personal.

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Referencias:

1. La FDA concede la aprobación completa a ONTAK® (denileucina diftitox) para su uso en pacientes con linfoma cutáneo de células T (LCCT). Eisai, 16 de octubre de 2008.
2. Denileukina diftitox (Ontak). HemOnc.org, consultado el 27 de agosto de 2024.
3. Citius Pharmaceuticals recibe la aprobación de la FDA para la inmunoterapia LYMPHIR™ (denileukina diftitox-cxdl) para el tratamiento de adultos con linfoma cutáneo de células T en recaída o refractario. PR Newswire, consultado el 27 de agosto de 2024.
4. Aspectos destacados de la información de prescripción. Accessdata.fda.gov, consultado el 27 de agosto de 2024.
5. A multicenter dose-escalation trial with denileukin diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) in patients with severe psoriasis. PubMed, consultado el 27 de agosto de 2024.
6. Myshko, Denise. FDA Rejects BLA for Therapy to Treat Rare Skin Cancer. Managed Healthcare Executive, 31 de julio de 2023.
7. AGENTE ANTICANCEROSO "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (RECOMBINACIÓN GENÉTICA)) LANZADO EN JAPÓN PARA EL LINFOMA PERIFÉRICO DE CÉLULAS T Y EL LINFOMA CUTÁNEO DE CÉLULAS T. Eisai, consultado el 27 de agosto de 2024.
8. Myshko, Denise. FDA Sets Action Date for Resubmitted Lymphir in Rare Skin Cancer. Managed Healthcare Executive, consultado el 27 de agosto de 2024.
9. Eficacia y seguridad de E7777 (denileucina diftitox de pureza mejorada [ONTAK]) en pacientes con linfoma cutáneo de células T en recaída o refractario: Resultados del estudio pivotal 302. Blood, consultado el 27 de agosto de 2024.