Las últimas investigaciones en fase inicial sobre los tratamientos de la ELA [Actualización 2024].

Aunque todavía no hay cura para la ELA, se están llevando a cabo numerosas investigaciones sobre esta enfermedad. Esto permite albergar esperanzas de nuevas terapias que modifiquen o ralenticen la enfermedad.

Para que se haga una idea de los posibles avances que se están produciendo en la ELA, repasaremos algunas de las investigaciones en fase inicial a las que merece la pena prestar atención.

El desarrollo de medicamentos es un proceso largo, por lo que pasará algún tiempo hasta que se completen los ensayos y se disponga de datos. Sin embargo, es importante recordar que se está investigando mucho en el tratamiento de la ELA y que hay muchos motivos para la esperanza.

¿Cuáles son las últimas investigaciones sobre la ELA?

En esta sección destacaremos los avances más recientes y prometedores en el campo del tratamiento de la ELA. Tenga en cuenta, no obstante, que estos tratamientos potenciales se encuentran en fases muy tempranas de desarrollo. Antes de que puedan desempeñar un papel importante en su tratamiento, deberán someterse a pruebas clínicas exhaustivas y obtener la aprobación de las autoridades reguladoras.

Nuevos tratamientos de la ELA en fase inicial de desarrollo

• Prosetina

Actualmente en fase 1 de ensayo clínico, la prosetina es una terapia experimental para la ELA. Pretende prevenir el daño de las neuronas motoras bloqueando una proteína llamada MAP4K. Al inhibir la MAP4K, la prosetina puede ayudar a reducir la inflamación y mejorar la supervivencia de las neuronas.

Desarrollada inicialmente a partir de investigaciones de la Universidad de Columbia, la prosetina ha mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos, y ahora se está probando en ensayos clínicos en humanos de fase 1. También ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA, lo que respalda su desarrollo para esta enfermedad rara ¹.

• S-XL6

La investigación dirigida por el profesor asociado Jeffrey Agar, de la Universidad Northeastern, se ha centrado en la mutación de la proteína SOD1, un importante antioxidante.

Según Agar, una de las mutaciones de SOD1, A4V, se encuentra entre las causas comunes de la ELA familiar. Mediante el uso de una pequeña molécula enlazadora, S-XL 6, el equipo del profesor Agar pretende impedir la separación de SOD1, deteniendo así el mecanismo que subyace a la destrucción celular.

Hasta 2024, S-XL6 sólo se ha probado en ratones, ratas y perros, con resultados prometedores. El equipo de investigación espera que el tratamiento pase a la fase de ensayo clínico lo antes posible ².

• NF242

Aunque aún no se sabe a ciencia cierta qué causa la ELA, los científicos creen que la proteína TDP-43 desempeña un papel clave en el proceso. Se ha demostrado que la TDP-43 forma aglomeraciones tóxicas en el interior de las células nerviosas, causando daños en los nervios y posiblemente impulsando la progresión de la ELA.

Los investigadores descubrieron que la proteína TDP-43, relacionada con la ELA, se une específicamente a una sección de otra proteína llamada NF242. La NF242 parece impedir que la TDP-43 forme aglomeraciones nocivas relacionadas con la ELA.

En experimentos con moscas y ratones, la potenciación de NF242 redujo estos cúmulos tóxicos, mejoró el movimiento y prolongó la vida de los animales. Aunque este método es prometedor, es necesario seguir investigando antes de probarlo en humanos ³.

• SNUG01

SNUG01 es una terapia génica china que utiliza un virus adenoasociado (AAV) para administrar la diana terapéutica SG001. El tratamiento persigue efectos duraderos con una sola administración. En estudios preclínicos, SNUG01 mostró resultados prometedores en la protección de las neuronas ⁴.

En la actualidad, se está llevando a cabo un ensayo con SNUG01 iniciado por un investigador en el Tercer Hospital Universitario de Pekín, y pronto se iniciará un ensayo clínico de fase ^{1 5}.

¿Cuánto duran las fases de ensayo clínico de los tratamientos de la ELA?

Es una pregunta difícil de responder, ya que entran en juego muchos factores. Sin embargo, una pauta sería que los ensayos de fase 1 duran varios meses, los de fase 2 y 3 pueden durar un par de años cada ⁶.

Normalmente, un medicamento puede someterse a la aprobación de la FDA una vez superada con éxito la fase 3 de un ensayo. Sin embargo, en casos como el de la ELA, en los que existe una necesidad médica no cubierta, la FDA permite un programa de aprobación acelerada. Esto significa que se puede conceder una aprobación acelerada sobre la base de datos que predicen un beneficio clínico, pero que aún no lo demuestran. Esto puede ayudar a acortar el plazo de comercialización de nuevos tratamientos de la ELA.

Mientras tanto, el fabricante del medicamento aún tiene que realizar estudios para confirmar el beneficio clínico previsto. En función de los resultados de estos estudios, el medicamento obtendrá la plena aprobación o será retirado del mercado ⁷.

¿Puede participar en la investigación sobre los tratamientos de la ELA?

Si un tratamiento entra en fase de ensayo clínico, puede inscribirse para participar. Para ello, necesitará el apoyo de su médico tratante. También tendrá que asegurarse de que cumple los criterios del ensayo y aceptar el riesgo de ser asignado al grupo de control.

Recorrer el camino de los ensayos clínicos puede parecer abrumador, pero es factible. Un buen punto de partida es consultar estos recursos para identificar los ensayos clínicos en curso abiertos a los participantes:

• ClinicalTrials.gov: Este es su recurso definitivo para todos los ensayos clínicos en EE.UU.. Puede buscar ensayos en función del estadio, la enfermedad, el tratamiento o la ubicación para encontrar el que mejor se adapte a sus necesidades.
• Mytomorrows.com: Una útil plataforma que conecta a pacientes con ensayos clínicos. Incluye ensayos ubicados en cualquier parte del mundo.
• FindMeCure.com: Otra plataforma que ayuda a los pacientes a encontrar y solicitar ensayos clínicos (globales) relevantes para su enfermedad.

¿La participación en un ensayo clínico no es una opción para usted? Puede explorar tratamientos prometedores para la ELA en fase avanzada de desarrollo, o considerar tratamientos para la ELA que ya están aprobados fuera de EE.UU., pero que aún no están disponibles localmente - p. ej. Ketas, Tudcabilo Clenbuterol.

Referencias:

1. Ray, Forest. La prosetina recibe la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la ELA. ALS News Today, 28 de agosto de 2020.
2. Una nueva estrategia de tratamiento se muestra prometedora contra la ELA en un estudio preclínico. Techology Networks, consultado el 3 de septiembre de 2024. 
3. Wexler, Marisa. La interacción de proteínas puede conducir a una nueva estrategia para el tratamiento de la ELA. ALS News Today, 22 de mayo de 2024.
4. SineuGene recauda casi 100 millones de yenes en una ronda previa a la A para avanzar en la terapia génica de la ELA. Sineugene, consultado el 3 de septiembre de 2024. 
5. El fármaco chino SNUG01 contra la ELA entra en la fase 1 de estudio: parece prometedor. TrialSiteNews, consultado el 3 de septiembre de 2024. 
6. Trial Phases 1, 2 & 3 Defined | Clinical Research Management (CRM) | Research | Psychiatry and Behavioral Neuroscience | UC Medicine. College of Medicine | UC Cincinnati, Consultado el 3 de septiembre de 2024.
7. Programa de Aprobación Acelerada. FDA, 22 de febrero de 2024.