La aprobación de Iptacopan por la EMA está cerca. ¿Cuándo estará disponible el medicamento?

Última actualización: 02 abril 2024

En marzo de 2024, el CHMP emitió una recomendación positiva para conceder a Fabhalta (iptacopan) la aprobación de la EMA ¹. Cuando la aprobación se haga oficial, será la primera monoterapia oral disponible para pacientes europeos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

Aunque todo esto son buenas noticias, ¿qué significa en términos de calendario?

Aquí encontrará todo lo que necesita saber sobre la disponibilidad de iptacopan en Europa y el Reino Unido. Incluidas todas sus opciones para acceder de forma segura al medicamento antes de que esté disponible.

¿Para qué se utiliza el iptacopan?

Fabhalta (iptacopan) está indicado para el tratamiento de adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), que presentan anemia hemolítica ².

Como inhibidor del Factor B del complemento, el iptacopan aumenta los niveles de hemoglobina actuando en la vía alternativa del complemento. Ayuda a controlar la destrucción de glóbulos rojos dentro y fuera de los vasos sanguíneos. De este modo, la iptacopa pretende reducir la anemia y evitar la necesidad de transfusiones de sangre.

¿Está Fabhalta (iptacopan) aprobado por la EMA?

Es probable que sea pronto. En marzo de 2024, el CHMP emitió una recomendación positiva para la aprobación de iptacopan por parte de la EMA. Técnicamente, aún no se trata de una aprobación oficial de la EMA, ya que la Comisión Europea puede tardar hasta dos meses en tomar una decisión definitiva.

Sin embargo, las decisiones del CHMP suelen seguirse, por lo que no hay razón para creer que iptacopan no obtendrá la aprobación oficial de la EMA en mayo de 2024.

¿Cuándo estará disponible iptacopan en Europa?

Por desgracia, obtener la aprobación de la EMA no es lo mismo que estar disponible. Antes de que Fabhalta llegue a los mercados locales de la UE, cada Estado miembro tiene que completar su propio proceso de negociación de precios locales, aprobación de reembolsos y decidir las fechas de lanzamiento con el fabricante.

Estos procesos locales pueden ser relativamente rápidos o muy largos, dependiendo del país. Por ejemplo, Alemania tiende a lanzar medicamentos huérfanos recién aprobados en una media de 102 días, mientras que en Estonia el plazo medio de lanzamiento es de 1.081 días ³.

Teniendo esto en cuenta, es probable que iptacopan esté disponible en algunos mercados de la UE ya en 2024, pero los pacientes de otros países de la UE pueden enfrentarse a unos cuantos años más de espera.

¿Cuándo estará disponible iptacopan en el Reino Unido?

En marzo de 2024, la MHRA aún no había aprobado el iptacopan. Sin embargo, después del Brexit, la MHRA se reserva el derecho de conceder la aprobación "casi automática" a los medicamentos después de que la EMA u otros organismos reguladores de confianza les hayan dado luz verde ⁴. Esto, unido al hecho de que iptacopan cuenta con el Pasaporte a la Innovación de la MHRA, hace probable que la aprobación del medicamento por parte de la MHRA sea rápida.

Ya está en marcha una revisión por parte del NICE para la posible inclusión del iptacopan en el NHS, con una fecha de decisión prevista para junio de 2024 ⁵.

Si el NICE adopta una recomendación positiva para incluir el medicamento en el NHS en junio, entonces iptacopan podría estar disponible para los pacientes en el Reino Unido alrededor de septiembre-octubre de 2024. Por supuesto, todo esto supone una aprobación final de la EMA en mayo de 2024 y su adopción casi inmediata por parte de la MHRA.

Cómo obtener Fabhalta (iptacopan) de forma segura antes de que esté disponible en su país

Aunque las aprobaciones están en marcha, no todos los pacientes pueden esperar meses o años. Si ese es su caso, le alegrará saber que no tiene por qué esperar.

Hay dos formas principales de conseguir Fabhalta antes de que esté disponible en su país. Una forma es inscribirse en un ensayo clínico, mientras que la otra es comprar iptacopan a través de la normativa de Importación de Pacientes Designados.

Aquí tienes un poco sobre cada opción.

Únase a un ensayo clínico de iptacopan

Para acceder rápidamente a Fabhalta, puede optar por inscribirse en un ensayo clínico en curso. Aunque no siempre es fácil encontrar un ensayo, si dispone de los recursos adecuados y del apoyo de su médico, puede conseguirlo. Tenga en cuenta, no obstante, que un ensayo no garantiza que vaya a recibir iptacopan, ya que es posible que se le asigne al grupo placebo.

Éstos son algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos en curso relacionados con Fabhalta:

ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Sin embargo, algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. En este momento, hay múltiples ensayos con iptacopan que están reclutando participantes en Europa. Merece la pena echar un vistazo a esta lista.
EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
myTomorrows: Esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar iptacopan como paciente identificado

No todos los pacientes y médicos lo saben, pero está permitido comprar e importar medicamentos no disponibles localmente para uso personal. Sobre todo si esos medicamentos pueden mejorar su calidad de vida o hacer frente a enfermedades potencialmente mortales.

Si desea obtener iptacopan antes de su aprobación por la MHRA o la EMA, ésta podría ser la opción más rápida para usted y su médico.

El reglamento que lo hace posible se conoce como reglamento de importación de pacientes designados. Para poder acogerse a él, primero debe tener una receta de su médico tratante para un medicamento que: