Dato dxd para cáncer de mama y pulmón: ¿Cuándo se aprobará?

Tras lanzar Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) en 2019, Daiichi Sankyo y AstraZeneca vuelven a asociarse para impulsar la aprobación de datopotamab deruxtecan (Dato-DXd). Al igual que Enhertu, dato dxd está destinado inicialmente a pacientes con cáncer de mama avanzado HER2-bajo y HER2-negativo. Sin embargo, puede tener más aplicaciones potenciales que ésa, por ejemplo, en el cáncer de pulmón.

En enero de 2025, la FDA aprobó el dato dxd para el cáncer de mama. Su aprobación por la EMA también está a la vista. Esto es lo que debe saber sobre los plazos de aprobación y disponibilidad, tanto para el cáncer de mama como para el de pulmón. Incluidas todas sus opciones para acceder al tratamiento mientras tanto.

¿Cómo funciona Dato-DXd para el cáncer de mama y el cáncer de pulmón?

Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) es un tratamiento especializado contra el cáncer conocido como conjugado anticuerpo-fármaco. Se dirige a TROP2, una proteína presente en muchas células cancerosas. Actúa adhiriéndose a estas células y liberando un potente medicamento contra el cáncer (deruxtecán) directamente en su interior. Este enfoque específico permite a Dato-DXd destruir eficazmente las células cancerosas y dañar menos las sanas. Esto podría reducir los efectos secundarios de la quimioterapia tradicional.

¿Cuál es la eficacia de Dato-DXd en los ensayos clínicos?

Según los resultados de los ensayos clínicos disponibles hasta el momento, a continuación se expone lo que sabemos sobre la eficacia de datopotamab deruxtecan en el tratamiento del cáncer de mama y el cáncer de pulmón.

Datopotamab deruxtecan en el cáncer de mama: Resultados de ensayos clínicos

La solicitud de aprobación de Dato dxd por la FDA y la EMA se ha basado en los resultados del ensayo de fase 3 TROPION-Breast01 ¹. El ensayo se centró en pacientes con cáncer de mama HER2-positivo, HER2-bajo o negativo, que habían sido tratadas previamente con terapia endocrina y al menos un tratamiento sistémico.

Estos son los principales informes del juicio:

• Datopotamab deruxtecan redujo el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 37% en comparación con la quimioterapia sola;
• La mediana de supervivencia sin progresión fue de 6,9 meses en los pacientes tratados con dato dxd, frente a 4,9 meses con quimioterapia;
• El 36,4% de los pacientes tratados con dato dxd respondieron parcial o totalmente al tratamiento. El 22,9% de los pacientes tratados sólo con quimioterapia tuvieron esta respuesta;
• En el momento de comunicar los resultados provisionales, los datos de supervivencia global no habían alcanzado significación estadística. Sin embargo, los datos disponibles favorecían numéricamente a datopotamab deruxtecan frente a la quimioterapia ¹.

Además de este ensayo, también se están llevando a cabo otros:

• TROPION-Breast02 y TROPION-Breast03, centrados en pacientes con cáncer de mama triple negativo;
• TROPION-Breast04, centrado en dato dxd en combinación con durvalumab como tratamiento neoadyuvante para cánceres de mama en estadio inicial triple negativo y HR bajo, HER2 bajo o negativo ²;
• TROPION-Breast05, centrado en pacientes con cáncer de mama triple negativo avanzado o metastásico cuyos tumores expresan PD-L1 ².

Datopotamab deruxtecan en CPNM: Resultados de ensayos clínicos

Los resultados del ensayo de fase 3 TROPION-Lung01 respaldaron la solicitud de autorización de Dato dxd por la FDA y la EMA. El ensayo se centró en el uso de Dato dxd frente a docetaxel para el tratamiento del cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado o metastásico tras al menos una línea de tratamiento previo ³.

Los principales resultados comunicados fueron:

• Dato dxd mejoró significativamente la supervivencia libre de progresión;
• El 26,4% de los pacientes tratados con dato dxd respondieron parcial o totalmente al tratamiento. En comparación, el 12,8% de los pacientes tratados con docetaxel obtuvieron la misma respuesta;
• La mediana de la supervivencia global de los pacientes tratados con dato-dxd fue de 12,9 meses, frente a los 11,8 meses del grupo de control. Aunque la mejora de la supervivencia global no fue estadísticamente significativa en el conjunto de la población del ensayo, se observaron beneficios pronunciados en los pacientes con CPNM no escamoso ⁴.

Datroway (dato-dxd) en CPNM con mutación del EGFR: Resultados de ensayos clínicos

En el ensayo TROPION-Lung05, los pacientes con CPNM con mutación del EGFR fueron tratados con dato-dxd, con los siguientes resultados:

• En el 43,6% de los pacientes con mutaciones del EGFR el tumor se redujo o desapareció;
• En el 78,8% de los pacientes del ensayo la enfermedad se estabilizó o el tumor se redujo o desapareció;
• La duración media de la respuesta fue de 7 meses ⁸.

Otros ensayos clínicos en curso centrados en el dato dxd en el cáncer de pulmón incluyen:

• TROPION-Lung02, que estudia el dato dxd en combinación con pembrolizumab en pacientes con CPNM avanzado o metastásico;
• TROPION-Lung04, que combina dato dxd con inmunoterapia (y quimioterapia) en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado o metastásico;
• TROPION-Lung05, que se centra en el CPNM avanzado o metastásico con alteraciones genómicas;
• TROPION-Lung07, que se centra en datopotamab deruxtecan con pembrolizumab en el CPNM 1L;
• TROPION-Lung08, centrado en el dato dxd con pembrolizumab como tratamiento de primera línea para el CPNM.

¿Está aprobado Dato-DXd en algún sitio?

Sí, desde enero de 2025, dato-dxd está aprobado por la FDA en EE.UU. para su uso en pacientes con cáncer de mama metastásico HR-positivo, HER2-negativo previamente tratado ⁷. 

En la UE, Datroway recibió una opinión positiva del CHMP, lo que significa que su aprobación por la EMA es cuestión de tiempo, y se espera que sea oficial en abril de 2025.  

Anteriormente, Dato-dxd se presentó para su aprobación por la FDA y la EMA para su uso en CPNM no escamosos. Sin embargo, esta solicitud ha sido retirada voluntariamente por el fabricante del medicamento. En su lugar, se ha presentado a la FDA una nueva solicitud de aprobación para el uso de Dato-dxd en el tratamiento del CPNM ⁸ localmente avanzado o metastásico con mutación del EGFR. Hasta febrero de 2025 no se había presentado ninguna solicitud a la EMA. 

¿Cuándo obtendrá Dato-DXd la aprobación de la EMA?

Datopotamab deruxtecan está oficialmente en revisión por la EMA desde el 29 de febrero de 2024. En enero de 2025, recibió un dictamen positivo del CHMP, lo que significa que su aprobación en la UE para su uso en el tratamiento del cáncer de mama es cuestión de algún tiempo administrativo adicional. Siendo realistas, la aprobación de Datroway (dato-dxd) por la EMA debería ser un hecho en abril de 2025. 

Sin embargo, es probable que la aprobación de Datroway por la EMA para el cáncer de pulmón lleve mucho más tiempo, ya que no se ha presentado ninguna nueva solicitud para la indicación de CPNM con mutación del EGFR. 

¿Cuándo estará disponible el dato dxd en Europa?

Por desgracia, no es lo mismo obtener la aprobación de la EMA que estar disponible en toda Europa. Tras la aprobación de la EMA, cada Estado miembro tarda un tiempo diferente en negociar los precios locales, los reembolsos y lanzar un nuevo medicamento al mercado local. El proceso de lanzamiento en Alemania suele ser el más rápido, con una media de 100 días para los medicamentos oncológicos. En el extremo opuesto se encuentra Rumanía, donde un nuevo medicamento oncológico puede tardar hasta 964 días de media en estar disponible.

Esto significa que, dependiendo del lugar de Europa en el que te encuentres, el dato dxd podría estar a tu disposición en la segunda mitad de 2025 o en 2028 ⁵.

¿Cuándo se aprobará datopotamab deruxtecan en el Reino Unido?

Eso es más difícil de decir. En febrero de 2025, no se ha presentado a la MHRA ninguna solicitud de autorización de comercialización para el dato dxd. Ni para el cáncer de mama ni para el de pulmón. 

Sin embargo, esto no tiene por qué significar que dato dxd tarde más en obtener la aprobación de la MHRA para el cáncer de mama. De acuerdo con la normativa posterior al Brexit, la MHRA puede aprobar medicamentos a nivel local tan pronto como reciban luz verde de otro organismo regulador de confianza (como la EMA o la FDA). Es lo que se conoce como Procedimiento de Dependencia Internacional ⁶. No sería de extrañar que la MHRA decidiera tomar este camino para aprobar el dato dxd.

¿Cuándo estará disponible el dato dxd en el Reino Unido?

Si la MHRA aprueba el datopotamab deruxtecan simultáneamente con la FDA o la EMA, lo que se espera para abril de 2025, el medicamento requerirá entonces una evaluación del NICE antes de estar disponible para los pacientes en el Reino Unido. El NICE decidirá si lo pone a disposición del SNS. Si se aprueba, el medicamento debería estar disponible para los pacientes del Reino Unido en un plazo de tres meses a partir de la fecha de la decisión.

Suponiendo que, en el mejor de los casos, la MHRA obtenga la aprobación de la EMA en abril de 2025 y el NICE tome una decisión positiva poco después, dato dxd podría estar disponible en el Reino Unido en la segunda mitad de 2025. Sólo el tiempo dirá si este plazo es realista.

Cómo conseguir dato dxd antes de que esté disponible en tu país

A pesar de lo que sugieren los plazos anteriores, esperar no es la única opción para los pacientes con cáncer de mama HER negativo o CPNM con mutación del EGFR en Europa, el Reino Unido o cualquier otro lugar.

Ahora que Datroway cuenta con la aprobación de la FDA, puede acceder inmediatamente al medicamento en cualquier otro lugar importándolo para su uso personal. Esta opción se conoce como Importación de Paciente Nombrado, o acceso ampliado. Así es como funciona.

Datopotamab deruxtecan acceso ampliado

Aunque un medicamento aún no esté aprobado o disponible en su país, puede acceder a él legalmente. Una normativa conocida como Importación de Pacientes Designados le permite comprar e importar un medicamento, siempre que cumpla estas condiciones:

• está aprobado en alguna parte;
• no está aprobado ni disponible en su país (todavía);
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere la prescripción de su médico tratante. Como en todos los demás casos, el médico asume la responsabilidad del tratamiento. Los requisitos específicos de documentación pueden variar según el país.

¿Desea iniciar cuanto antes su tratamiento con dato dxd, acogiéndose a la normativa de importación de pacientes designados? Primero deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

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Referencias:

1.  Datopotamab deruxtecan prolongó significativamente la supervivencia libre de progresión frente a la quimioterapia en pacientes con cáncer de mama HER2-positivo, HER2-bajo o negativo en el ensayo de fase III TROPION-Breast01. AstraZeneca, 23 de octubre de 2023.
2. Comunicado de prensa - Se inician dos ensayos de fase 3 de Datopotamab Deruxtecan más Durvalumab en pacientes de dos subtipos de cáncer de mama. Daiichi Sankyo, 18 de diciembre de 2023.
3. Datopotamab deruxtecan mostró una mejora clínicamente significativa de la supervivencia global frente a la quimioterapia en pacientes con cáncer de pulmón no microcítico no escamoso avanzado en el ensayo de fase III TROPION-Lung01. AstraZeneca, 27 de mayo de 2024.
4. Dato-DXd frente a docetaxel en cáncer de pulmón no microcítico avanzado/metastásico previamente tratado: Resultados del estudio aleatorizado de fase III TROPION-Lung01. OncLive, 31 de octubre de 2023.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. IQVIA, consultado el 10 de junio de 2024.
6. Fast-Tracking Approval of Medicines - UK Publishes Detailed Guidance on its New International Recognition Procedure. Inside EU Life Sciences, 11 de septiembre de 2023.
7. Calendario de desarrollo de Datroway. Drugs.com, consultado el 4 de febrero de 2025. 
8. Datopotamab deruxtecan nueva BLA presentada para aprobación acelerada en EE.UU. para pacientes con cáncer de pulmón no microcítico avanzado con mutación del EGFR previamente tratado. AstraZeneca, consultado el 04 de febrero de 2025.