Acceso a edaravone en su país - el nuevo fármaco aprobado por la FDA para la ELA
Última actualización: 08 marzo 2021
Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.
Más información¿Cuáles son los resultados de los estudios clínicos que condujeron a la aprobación del edaravone y cómo pueden acceder a él los pacientes en su país?
Un paso importante en la buena dirección
La aprobación de Radicava, conocido por su nombre genérico edaravonees el primer tratamiento nuevo aprobado para la ELA en Estados Unidos desde el riluzole (Rilutek) en 1995. Con el mes de concienciación sobre la ELA en pleno apogeo, la noticia trae esperanza a pacientes, médicos y defensores de la ELA por igual, y puede marcar un nuevo capítulo en la lucha contra la ELA.
No existe una cura eficaz para la ELA, pero la aprobación de la FDA supone un paso muy importante para los enfermos de ELA, ya que proporciona una nueva opción de tratamiento en un área en la que existe una necesidad médica urgente de un tratamiento eficaz. La aprobación se concedió a Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.
A pesar de la aprobación de la FDA, edaravone puede no estar disponible o accesible para todos los pacientes con ELA. Los retrasos en la aprobación y el acceso pueden deberse al precio, la prioridad, el reembolso o las preferencias de los médicos (o una combinación de todo lo anterior). Sin embargo, la mayoría de los países permiten a los pacientes (o a sus cuidadores) importar medicamentos "a nombre del paciente", un hecho que a menudo se desconoce. Si usted o alguien que conoce necesita más información o ayuda para conseguir un medicamento que aún no está disponible en su país, en nuestra página de inicio encontrará información sobre cómo hacerlo. Nuestro equipo suministra a diario medicamentos aún no aprobados de todo el mundo, con un servicio muy valorado por médicos y pacientes.
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es un trastorno neurodegenerativo complejo y progresivo que ataca a determinadas células del cerebro y la médula espinal necesarias para el movimiento muscular. La ELA no afecta a sentidos como el oído, la vista, el olfato, el gusto y el tacto. Cada caso es diferente, pero entre los primeros signos y síntomas de la ELA se incluyen:
- Fasciculaciones musculares y calambres
- Debilidad en manos, piernas, pies o tobillos
- Dificultad para hablar o tragar
Actualmente se está investigando mucho sobre el descubrimiento de la ELA para cambiar nuestra comprensión de este trastorno misterioso y mortal.[1] El ritmo variable de progresión de la enfermedad hace que el pronóstico sea difícil de predecir y que el desarrollo de terapias sea todo un reto. Al igual que otras enfermedades neurodegenerativas, aproximadamente el 10% de los casos de ELA se clasifican como familiares, mientras que el 90% restante se consideran esporádicos.[2]
Se desconoce la causa de la ELA. Sin embargo, estudios científicos sugieren que tanto la genética como el entorno desempeñan un papel en el desarrollo de la ELA.
aprobación de edaravone
La Agencia Japonesa de Medicamentos y Productos Sanitarios (PMDA) aprobó edaravone para el tratamiento de la ELA en junio de 2015. Poco después se aprobó también en Corea del Sur.
Desde la aprobación en Japón, everyone.org ha garantizado la administración segura y eficaz de edaravone en casi 20 países.
Al conocer el uso de edaravone para tratar a pacientes con ELA en Japón, la división de Productos Neurológicos de la FDA se puso en contacto rápidamente con Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. para presentar una solicitud de comercialización de la edaravone en Estados Unidos.
"Se trata del primer tratamiento nuevo aprobado por la FDA para la ELA en muchos años, y nos complace que los enfermos de ELA dispongan ahora de una opción adicional", declaró el Dr. Eric Bastings, Subdirector de la División de Productos Neurológicos de la FDA.
edaravone y estudios clínicos
La edaravone fue desarrollada por primera vez por Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation en Japón, para pacientes afectados por síntomas neurológicos asociados al ictus isquémico agudo.
A continuación, la empresa realizó varios ensayos clínicos en Japón para explorar su tratamiento contra la ELA dadas sus propiedades como eliminador de radicales libres.
edaravone es un antioxidante y un eliminador de radicales libres que actúa eliminando las moléculas que contienen oxígeno, que se acumula en las personas con ELA3. En un experimento clínico, la administración de edaravone redujo significativamente los marcadores plasmáticos de daño oxidativo tisular4. Se cree que este enfoque antioxidante proporciona apoyo neuroprotector al sistema nervioso, lo que podría ralentizar la progresión de la enfermedad o limitar por completo los daños adicionales.
Actualmente está aprobado en Japón con el nombre de Radicut para ambas indicaciones5 y en EE.UU. con el nombre de Radicava para el tratamiento de la ELA. edaravone es el principio activo tanto de Radicava como de Radicut.
La aprobación de edaravone para el tratamiento de la ELA se basó en un estudio (MCI186-19) que comparó el efecto de edaravone con placebo en 137 pacientes con ELA (69 pacientes con edaravone; 68 pacientes con placebo). El estudio consistió en 6 ciclos. La comparación se basó en los cambios en las puntuaciones de la ALSFRS-R antes y después del tratamiento. La escala ALSFRS-R consta de 12 preguntas que evalúan la función motora y respiratoria de los pacientes con ELA, como el habla, la salivación y la marcha. Cada ítem se puntúa de 0 a 4, representando las puntuaciones más altas una mayor capacidad funcional6. Aunque los índices de progresión de la ELA pueden variar significativamente, las investigaciones muestran que las personas con ELA pierden una media de un punto al mes en la escala ALSFRS-R7.
El descenso en las puntuaciones ALSFRS-R desde el inicio fue significativamente menor en los pacientes edaravone edaravone (media ± error estándar [IC del 95%] = - 5,01 ± 0,64) en comparación con placebo (media ± error estándar [IC del 95%] = - 7,50 ± 0,66), con una diferencia entre edaravone y placebo en la escala ALSFRS-R de 2,49 (IC del 95% = 0,99, 3,98)8, lo que corresponde a una diferencia del 33% entre los dos grupos7.
Como ocurre con todos los medicamentos, el efecto de edaravone, aunque en promedio superior al de placebo, no fue el mismo para todos los pacientes. La distribución del cambio en las puntuaciones de la ALSFRS-R desde el inicio hasta la semana 24 puede consultarse en lapágina de información para la prescripción de Radicava .
Las reacciones adversas más frecuentes notificadas por los participantes en ensayos clínicos que recibieron edaravone fueron hematomas (contusión) y alteraciones de la marcha. También se asocia a riesgos graves que requieren atención médica inmediata, como urticaria, hinchazón o dificultad respiratoria, y reacciones alérgicas al bisulfito sódico, un ingrediente del fármaco8.
La dosis estándar para pacientes adultos con ELA es:
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60 mg de edaravone administrados por vía intravenosa durante 60 minutos una vez al día.
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Primer ciclo: dosis diaria durante 14 días seguida de un periodo de 14 días sin fármaco
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Ciclos de tratamiento posteriores: dosificación diaria durante 10 días de cada 14, seguidos de periodos de 14 días sin fármaco6.
Radicut, distribuido por Mitsubishi Tanabe Pharma Japan, se suministra en viales monodosis y se diluye con un volumen apropiado de solución salina fisiológica. Se necesitan dos viales para una infusión8. Alternativamente, Radicava se suministra en dos bolsas monodosis de polipropileno en las que no es necesaria la dilución6.
Acceso a edaravone
El objetivo de Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc. es que edaravone esté disponible para su uso en EE.UU. en agosto de 2017.
Sin embargo, los pacientes estadounidenses aún pueden disponer de edaravone como everyone.orgun club mundial de pacientes compradores, puede garantizar la entrega segura y fiable a los pacientes con ELA dentro de los Estados Unidos hasta este momento, y al mejor precio posible. Puede encontrar más información en nuestra página de información sobreedaravone .
Podemos garantizar el acceso fiable de Radicut edaravone) a través de la Política de Importación Personal (PIP) de la FDA, que asegura el envío tras la recepción de la carta de prescripción de su médico. Alternativamente, podemos asegurar la entrega a través de la solicitud IND de Paciente Único de la FDA que requiere la aprobación de la FDA antes del envío.
Si usted vive fuera de los EE.UU., de la misma manera everyone.org puede garantizar la entrega segura y confiable de Radicut edaravone) y otros medicamentos listados en nuestro sitio web, a través de varios esquemas de importación personal en todo el mundo, tales como:
Australia: Régimen de importación personal, Régimen de acceso especial
Bélgica: Agencia Federal de Medicamentos y Productos Sanitarios
Bulgaria: Agencia Búlgara de Medicamentos
Canadá: Programa especial de acceso
China: Administración de Alimentos y Medicamentos de China
Francia: ANSM
Alemania: Ley alemana de medicamentos
Irán: IFDA
Jordania Administración de Alimentos y Medicamentos de Jordania
Nueva Zelanda: Medsafe
Arabia Saudí: Autorización de importación de la Autoridad Saudí de Alimentos y Medicamentos
Singapur: Reglamento sobre productos sanitarios (dispositivos médicos)
Sudáfrica: Autoridad Reguladora de Productos Sanitarios
Turquía: TITCK
REINO UNIDO: Import Human Medicine
Para más información, póngase en contacto con su médico, su farmacia local o everyone.org en [email protected] o en el teléfono + 31 208084414.
El futuro de la ELA
Gracias a la aprobación de la FDA, los pacientes estadounidenses tendrán ahora acceso a un segundo medicamento aprobado para la ELA. Sin embargo, la ELA sigue siendo una enfermedad heterogénea y desafiante, y everyone.org seguirá apoyando a quienes luchan contra ella.
Las personas con ELA deben consultar el sitio web de Mitsubishi Tanabe Pharma America (www.mt-pharma-america.com) para obtener más información sobre edaravone. El Instituto de Desarrollo Terapéutico de la ELA puede proporcionar más información sobre la ELA, y celebrará un seminario web público el miércoles 10 de mayo para hablar de edaravone con la comunidad de la ELA. Se requiere inscripción previa en http://www.als.net/als-webinars/.
"Mientras esperamos con gran expectación a que Mitsubishi Tanabe Pharmato anuncie sus precios, everyone.org everyone.org seguirá ayudando a las familias y los pacientes que puedan verse afectados por las limitaciones en materia de aprobación y precios, a acceder a tratamientos eficaces a los mejores precios posibles", afirma el cofundador de everyone.org , Sjaak Vink. Es a través de empresas sociales como everyone.org org que se ayuda a los pacientes que están en primera línea de los problemas de aprobación, a recibir la información más reciente y a acceder a medicamentos innovadores y eficaces a los mejores precios posibles".
Referencias
1. Renton et al. Nature Neuroscience, dic 2014 doi:10.1038/nn.3584
2. Rowland et al. N Engl J Med, mayo de 2001 doi: 10.1056/NEJM200105313442207
3. Ito et al. Exp Neurol, Oct 2008 doi: 10.1016/j.expneurol.2008.07.017
4. Nagese et al. Redox Report, Feb 2016 doi: 10.1179/1351000215Y.0000000026
5. http://www.mt-pharma.co.jp/e/release/nr/2015/pdf/e_MTPC150626_2.pdf
6. https://www.radicava.com/assets/dist/pdfs/radicava-prescibing-information.pdf
8. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htm
