Otro precio elevado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Última actualización: 30 de junio de 2021

PTC Therapeutics anuncia el lanzamiento de Emflaza para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en las próximas semanas, con un precio neto previsto de 35.000 dólares.

Aprobación

A principios de este año, la FDA aprobó Emflaza, un fármaco utilizado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un raro trastorno genético que causa deterioro y debilidad muscular progresiva^.1El tratamiento de la DMD, comúnmente conocido por su nombre genérico deflazacort ha demostrado prolongar el movimiento y preservar la función cardiaca y respiratoria^.2Desgraciadamente, debido a recientes controversias sobre los precios, como ya se ha comentado en everyone.org, el fármaco utilizado para tratar a niños mayores de cinco años con DMD aún no se ha puesto a disposición del público.

Precios

Desde su aprobación, Emflaza no ha estado exento de polémica. La aprobación se concedió a Marathon Pharmaceuticals, que puso un precio enormemente inflado a un medicamento que ha estado disponible como genérico fuera de EE.UU. a un coste aproximado de 1.000 dólares al año. Esto desencadenó una intensa campaña de fijación de precios que supuso un bombardeo de quejas de pacientes, familias y legisladores, por su precio al por mayor previsto de 89.000 dólares. Las controversias siguieron cuando Marathon vendió el medicamento a PTC ^{Therapeutics3}, lo que dio lugar a una investigación adicional del Congreso estadounidense por parte del senador Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings.

La adquisición por PTC Therapeutics renovó algunas esperanzas entre los afiliados con DMD, con la anticipación de que el medicamento estaría disponible más pronto, y a un precio más bajo. La semana pasada PTC anunció que Emflaza estará disponible dentro de un número de ^semanas4, pero las noticias no aliviaron las preocupaciones sobre el coste, ya que el precio sigue siendo alto, con un precio neto anual de 35.000 dólares, un coste 35 veces superior a su precio en el extranjero.

Resultados

Según un artículo reciente de The Wall Street Journalla imprecisa declaración de precios se anunció en una conferencia telefónica con analistas, lo que suscitó cierta controversia en relación con el peso de los pacientes. Las instrucciones de prescripción de la FDA ilustran una correlación directa entre el peso de los pacientes y la dosis, lo que indica que el coste del tratamiento puede ser mayor para los que pesan más^.5 Sin embargo, según el artículo, un portavoz de PTC cree que los precios no se verán afectados por el peso de los pacientes.

En una carta a las familias de Duchenne, PTC reconoció la ansiedad que las familias están enfrentando acerca de la asequibilidad y el acceso a Emflaza. En respuesta a esto, han declarado un objetivo de proporcionar Emflaza a todos los pacientes con Duchenne elegibles, independientemente del estado o tipo de seguro, y han desarrollado un proceso para que los pacientes tengan acceso sin problemas al servicio apropiado."

La mayoría de las empresas farmacéuticas argumentan que el elevado precio de los nuevos medicamentos, sobre todo los destinados a enfermedades raras, es necesario para compensar los costes de desarrollo y el tamaño del mercado. Pero a PTC le resultará difícil justificar este precio, ya que el medicamento estaba totalmente desarrollado y contaba con la aprobación de EE.UU. cuando fue adquirido a Marathon. PTC no ha anunciado cómo determinó el precio neto, término utilizado para describir los ingresos que reciben después de la ayuda al pago para quienes no tienen seguro.

No está claro si Emflaza estará ampliamente cubierto por las aseguradoras estadounidenses.

El futuro

En los últimos meses, hemos sido testigos de disputas similares sobre precios, como la reciente aprobación por la FDA de la edaravone para el tratamiento de la ELA - a un coste cuatro veces superior al de fuera de EE.UU.

La asequibilidad y el acceso a los medicamentos más recientes es ahora una preocupación mundial, y estos problemas afectan directamente a nuestros pacientes, amigos y familiares. Sjaak Vink, Director General de everyone.org, ha declarado que "aunque el objetivo está claro, el camino no lo está. Sin embargo, un paso en la dirección correcta es expresar nuestros puntos de vista sobre los precios en nombre de nuestros pacientes, ya que sólo a través de una comprensión compartida de los precios justos podremos alcanzar nuestro objetivo de un acceso asequible a los medicamentos para todos, incluidos los estadounidenses".