El papel del givinostat en el tratamiento de la policitemia vera: Todo lo que hay que saber

Última actualización: 24 de abril de 2024

Hasta hace poco, los pacientes con policitemia vera (PV) eran tratados principalmente con medicamentos que previenen la trombosis. Sin embargo, los ensayos clínicos con terapias más recientes ofrecen la esperanza de un tratamiento que pueda cambiar el curso de la enfermedad. Una de estas terapias es el givinostat.

Como paciente, ¿qué debe saber sobre givinostat para la policitemia vera? He aquí un resumen de los últimos resultados de los ensayos clínicos y lo que significan para usted.

¿Funciona givinostat para la policitemia vera? Resultados de ensayos clínicos

Empecemos diciendo que el givinostat aún no está aprobado en ningún lugar para el tratamiento de la PV. Sin embargo, su eficacia y seguridad para esta indicación han sido objeto de múltiples ensayos clínicos en los últimos años. De ellos se desprenden datos que ilustran su potencial. A continuación se exponen algunos aspectos destacados de los resultados comunicados.

Tasa de éxito de givinostat con hidroxicarbamida

Un ensayo de fase 2 de givinostat en combinación con hidroxicarbamida se centró en pacientes que no respondían a la hidroxicarbamida sola. Tras 12 semanas de tratamiento, estos fueron los resultados comunicados:

El 55% de los pacientes tratados con 50 mg/día de givinostat e hidroxicarbamida mostraron una respuesta completa o parcial. El 64% experimentó una reducción de los síntomas de picor;
El 50% de los pacientes tratados con 100 mg/día de givinostat e hidroxicarbamida mostraron una respuesta completa o parcial. El 67% experimentó una reducción de los síntomas de prurito;
El tratamiento combinado fue bien tolerado. Sólo el 4,5% de los pacientes notificaron acontecimientos adversos de grado 3 o hasta ².

Eficacia a largo plazo

En un seguimiento de 4 años de tres estudios de fase 1-2 y un programa de uso compasivo, givinostat demostró estos resultados:

La tasa de respuesta global fue superior al 80%. Además, la carga del alelo JAK2V617F disminuyó con el tiempo;
Las respuestas observadas se mantuvieron durante los 4 años de seguimiento;
La mayoría de los pacientes experimentaron efectos adversos de leves a moderados. Esto concuerda con los resultados anteriores;
Curiosamente, la mayoría de los pacientes continuaron su tratamiento con givinostat después de los estudios. Esto se debió a su beneficio clínico continuado y a su buen perfil de seguridad ¹.

A partir de estos resultados, está a punto de iniciarse un ensayo clínico de fase 3. Su objetivo es validar la seguridad y eficacia del givinostat en la policitemia vera. Su objetivo es validar la seguridad y eficacia del givinostat en la policitemia vera.

¿En qué se diferencia givinostat de los tratamientos fotovoltaicos estándar?

Givinostat aporta un enfoque diferente al tratamiento de la policitemia vera (PV) en comparación con terapias estándar como la hidroxicarbamida (HC). Se dirige a la proliferación celular inhibiendo las células con la mutación JAK2 V617F, frecuente en los pacientes con PV. Los estudios han demostrado la eficacia de givinostat, incluso en pacientes que no respondieron a la HC. Esto sugiere su potencial como tratamiento alternativo o complementario de la PV.

¿Puede mi médico recetarme givinostat para la policitemia vera?

La mejor respuesta es: tal vez.

Duvyzat (givinostat) aún no ha sido aprobado en ningún sitio para el tratamiento de la PV. Sigue a la espera de la aprobación de la EMA para su indicación original en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.

Sin embargo, su médico tratante tiene autoridad para prescribirlo de todos modos. Puede hacerlo basándose en los resultados de los ensayos clínicos disponibles y en su situación personal. Si su médico toma esta decisión, se considera un uso no contemplado del medicamento.

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