Nirogacestat: ¿Cuál es el nuevo tratamiento para los tumores desmoides?

Última actualización: 23 de abril de 2024

Los tumores desmoides son poco frecuentes, ya que sólo representan el 0,03% de todos los tumores ⁷. Afortunadamente, también son raramente mortales, con una tasa de supervivencia del 87% a los 15 años del diagnóstico ⁸. Sin embargo, un tumor desmoide puede asociarse a dolor y deterioro funcional, lo que puede disminuir la calidad de vida de una población de pacientes que suele tener entre 10 y 40 años.

Si le han diagnosticado un tumor desmoide, quizá sepa que las opciones de tratamiento fuera de la cirugía son limitadas. El nirogacestat, el tratamiento más reciente para el tumor desmoide, está llamado a cambiar esta situación y ofrecer más opciones a médicos y pacientes como usted.

Aquí está todo lo que necesita saber sobre este último tratamiento del tumor desmoide.

Tumores desmoides: opciones de tratamiento actuales y limitaciones

Los tumores desmoides, también conocidos como fibromatosis agresiva, son formaciones no cancerosas que suelen encontrarse en el tejido conjuntivo del estómago, los brazos y las piernas.

A diferencia de los cánceres, los tumores desmoides no se extienden a otras zonas del cuerpo, pero pueden ser muy agresivos y crecer localmente.

Muchos pacientes no requieren tratamiento a menos que el tumor crezca o experimenten síntomas adicionales. Si el tratamiento es necesario, suele consistir en cirugía, radioterapia o quimioterapia.

¿Cuál es el tratamiento de primera línea para los tumores desmoides?

El tratamiento de primera línea para los tumores desmoides suele ser la extirpación quirúrgica. Dado que los tumores desmoides no se extienden por todo el cuerpo, una intervención quirúrgica puede ser un tratamiento eficaz.

Sin embargo, la cirugía no siempre es una opción. Por ejemplo, la localización del tumor puede hacer que la cirugía sea arriesgada. Si el tumor ha incorporado estructuras cercanas, esto también puede dificultar su extirpación completa.

Si no se puede realizar una intervención quirúrgica, se puede utilizar la radioterapia como tratamiento de primera línea para los tumores desmoides. En los casos en que el tumor crece rápidamente, el médico puede recomendar empezar con quimioterapia. Normalmente se trata de combinaciones de metotrexato y vinblastina o vinorelbina ¹.

Hasta 2023, estas eran las únicas opciones de tratamiento de primera línea disponibles para los tumores desmoides.

La aprobación por la FDA de Ogsiveo (nirogacestat) como medicamento específicamente diseñado para esta afección, ha supuesto un gran paso en la dirección de un panorama terapéutico más amplio.

Nirogacestat: Un nuevo fármaco para el tumor desmoide

En noviembre de 2023, la FDA dio luz verde a la primera terapia dirigida contra los tumores desmoides. El medicamento comercializado como Ogsiveo (nirogacestat) es un inhibidor oral de la gamma secretasa.

Esto es lo que debe saber al respecto.

¿Es el nirogacestat el primero de su clase?

Según el Dr. Mrinal Gounder, oncólogo especialista en sarcomas del Memorial Sloan Kettering Cancer Center ¹, el nirogacestat está considerado el primer tratamiento dirigido de su clase contra los tumores desmoides. Dado que los oncólogos intentan alejarse poco a poco de la cirugía en el tratamiento de los tumores desmoides, es cada vez más importante que dispongan de más alternativas terapéuticas.

¿Cómo actúa el nirogacestat?

El nirogacestat es un inhibidor de la gamma secretasa. Actúa bloqueando enzimas específicas que dan señales a los tumores para que crezcan. Al bloquear estas enzimas, el nirogacestat interfiere en las vías que regulan el crecimiento y la división celular. Debido a este mecanismo de acción, el nirogacestat puede ayudar a ralentizar o detener el crecimiento de las células del tumor desmoide.

El nirogacestat no es una cura para los tumores desmoides. Sin embargo, en ensayos clínicos ha demostrado potencial para reducir el tamaño de estos tumores y mejorar los síntomas en algunos pacientes.

¿Cuáles son los resultados del ensayo clínico con nirogacestat?

Ogsiveo (nirogacestat) recibió la aprobación de la FDA sobre la base de un ensayo clínico de fase 3 en el que participaron 70 pacientes. En el ensayo, los pacientes recibieron nirogacestat o placebo. Algunos de los principales resultados comunicados fueron:

En el 41% de los pacientes tratados con Ogsiveo los tumores se redujeron o desaparecieron. En el grupo placebo, sólo el 8% obtuvo este resultado;
El 7% de los pacientes tratados con Ogsiveo tuvieron una respuesta completa (es decir, sus tumores desaparecieron). Ningún paciente del grupo placebo informó de tal resultado;
La mediana de tiempo hasta la respuesta fue de 5,6 meses;
La probabilidad de que la enfermedad no progresara 2 años después del inicio del tratamiento fue del 76% con Ogsiveo y del 44% con placebo ³.

Es importante señalar que, aunque el nirogacestat mostró resultados prometedores en la reducción y prevención del crecimiento tumoral, también causó ciertos efectos secundarios. Entre los efectos secundarios más frecuentes notificados durante el ensayo se incluyen náuseas, diarrea, fatiga y aumento de los niveles de creatinina en sangre. En general, estos efectos secundarios fueron manejables y no afectaron significativamente a la calidad de vida de los pacientes ³.

Entre las mujeres participantes en el ensayo, el 75% de las que estaban en edad fértil notificaron efectos adversos relacionados con la disfunción ovárica. Éste no es un efecto infrecuente de los inhibidores de la gamma secretasa. En general, los síntomas se resolvieron tras interrumpir el tratamiento ⁴.

¿Está aprobado el nirogacestat?

Sí, en EE.UU., donde la FDA aprobó el medicamento en noviembre de 2023 ⁵. La aprobación de Nirogacestat por la EMA sigue pendiente, ya que la solicitud del medicamento está siendo revisada.

A partir de abril de 2024, Ogsiveo (nirogacestat) no está aprobado en ningún otro lugar del mundo.

¿Está disponible el nirogacestat fuera de EE.UU.?

Actualmente, todavía no. Fuera de EE.UU., la disponibilidad de nirogacestat se limita a los pacientes inscritos en ensayos clínicos.

Dicho esto, los pacientes individuales de países no estadounidenses también pueden acceder al medicamento fuera de un ensayo clínico, en condiciones específicas. Según la normativa sobre uso compasivo, los pacientes pueden importar un medicamento del extranjero si aún no está disponible en su país. Esto sólo se aplica a los medicamentos de uso personal, y que abordan afecciones potencialmente mortales o debilitantes.

Si el médico que le trata opina que Ogsiveo podría beneficiarle, puede obtener el medicamento inmediatamente. La ventaja es que no tiene que esperar a la aprobación o disponibilidad local. La desventaja es que no puede beneficiarse del reembolso y tendrá que correr usted mismo con los gastos del medicamento.

¿Cuánto cuesta el nirogacestat?

Actualmente, el nirogacestat sólo está aprobado en EE.UU.. En consecuencia, sólo está disponible a su precio estadounidense. Como idea general, se calcula que cuesta unos 30.000 dólares el suministro para 30 días ⁶.

Es importante tener en cuenta que estas cifras están sujetas a cambios y que el coste final dependerá de diversos factores, como su ubicación, el proveedor y la posible cobertura del seguro.

Si está interesado en nirogacestat y tiene una receta de su médico tratante, póngase en contacto con nuestro equipo de expertos en acceso a medicamentos. Podemos ayudarle a comprar nirogacestat antes de que esté aprobado o disponible en su país.