Aprobación mundial de Crovalimab: ¿Cuándo le llegará el nuevo tratamiento de la HPN?

Hasta ahora, 2024 ha sido un año positivo para los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Con la aprobación de iptacopan por la EMA y las primeras aprobaciones mundiales de crovalimab en el primer semestre del año, los pacientes de todo el mundo pueden beneficiarse de más opciones de tratamiento.

Y aunque cualquier aprobación es una buena noticia, para los pacientes de fuera de EE.UU. aún puede pasar un tiempo hasta que estén disponibles los tratamientos más novedosos para la HPN. 

Esto es lo que hay que saber sobre los plazos previstos para la aprobación del crovalimab por la MHRA y la EMA, así como sobre su disponibilidad en otros países. 

¿Qué trata el crovalimab?

Crovalimab (también conocido por su nombre comercial Piasky) es un medicamento de venta con receta para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). El medicamento está destinado a pacientes a partir de 13 años con un peso corporal mínimo de 40 kg ¹.

¿Puede el crovalimab tratar la drepanocitosis?

El crovalimab aún no está aprobado como tratamiento de la anemia falciforme. Sin embargo, se dirige a la vía del complemento, que está activa en los pacientes con drepanocitosis. Por esta razón, se está investigando actualmente el potencial del crovalimab para prevenir episodios vaso-oclusivos en pacientes con drepanocitosis. Los resultados primarios del ensayo de fase 2 están previstos para julio de 2024 ².

¿Cómo actúa el crovalimab?

Crovalimab es un anticuerpo monoclonal anti-C5. Está diseñado para dirigirse a una proteína específica del complemento llamada C5. Al bloquear su actividad, el crovalimab detiene el proceso de destrucción de las células sanguíneas, característico del HPN ³. 

¿Cuál es la eficacia de crovalimab en los ensayos clínicos?

La aprobación del crovalimab por la FDA se basó en los resultados del ensayo de fase 3 COMMODORE 2. En este ensayo, los pacientes con HPN fueron tratados con crovalimab o eculizumab. Los principales resultados comunicados fueron:

• El 79,3% de los pacientes tratados con crovalimab lograron el control de la hemólisis, frente al 79% de los pacientes tratados con eculizumab;
• El 65,7% de los pacientes de crovalimab y el 68,1% de los de eculizumab evitaron las transfusiones de glóbulos rojos;
• Las tasas de hemólisis intercurrente fueron del 10,4% (crovalimab) y del 14,5% (eculizumab);
• El 63,4% de los pacientes con crovalimab consiguieron estabilizar la hemoglobina, frente al 60,9% de los pacientes con eculizumab ⁴.

Basándose en estos resultados, se consideró que crovalimab era comparable a eculizumab en términos de beneficios clínicos y seguridad ⁵.

Diferencia entre crovalimab, ravulizumab y eculizumab

Los tres tratamientos de la HPN son anticuerpos monoclonales anti-C5. Aunque actúan de forma similar, también presentan notables diferencias:

• Mecanismo de acción: Normalmente, los anticuerpos se unen a un antígeno una sola vez. Sin embargo, el crovalimab es diferente en este aspecto. A diferencia de ravulizumab y eculizumab, se une al antígeno repetidamente. Esto le permite bloquear la actividad de la vía del complemento durante un periodo de tiempo más largo ⁶.
• Administración: Tanto ravulizumab como eculizumab se administran mediante perfusión intravenosa. El crovalimab, en cambio, se administra mediante inyección subcutánea. Incluso puede autoadministrarse. Esto lo hace menos gravoso para los pacientes con HPN, ya que interfiere menos en su vida cotidiana ⁷. 

¿Dónde está autorizado el crovalimab?

Desde junio de 2024, Piasky (crovalimab) está aprobado por la FDA en EE.UU. ⁴. Sin embargo, esta no es la única (ni la primera) aprobación mundial del medicamento. 

Aprobación del crovalimab en China

Piasky (crovalimab) está aprobado en China desde febrero de 2024 ⁸. Y aunque no es habitual que los medicamentos novedosos obtengan su primera aprobación mundial en China (normalmente son los EE.UU. los más rápidos), en este caso no es una sorpresa, ya que fue la filial china de Roche (Chugai Pharmaceutical) la que desarrolló el crovalimab. Cabe destacar que en China la edad mínima para que los pacientes reciban tratamiento con crovalimab es de 12 años, lo que difiere de la edad aprobada por la FDA, que es de 13 ⁸ años.

Aprobación del crovalimab en Japón

Desde marzo de 2024, Piasky (crovalimab) también está aprobado en Japón. En Japón, no hay restricciones de edad para iniciar el tratamiento con crovalimab, siempre que se cumpla el requisito de peso corporal mínimo de 40 kg ⁹.

Otras homologaciones mundiales

Actualmente, también se está estudiando la aprobación del crovalimab en otros países, como Taiwán y Canadá.

¿Cuándo obtendrá crovalimab la aprobación de la EMA?

El 27 de junio de 2024, Piasky (crovalimab) recibió un dictamen positivo del CHMP en Europa. El CHMP recomienda a la EMA que apruebe el medicamento. Y aunque esto despeja el camino para la aprobación europea, aún pueden pasar hasta 2 meses hasta que la aprobación se haga oficial. 

¿Cuándo estará disponible crovalimab para los pacientes europeos?

Esta es una cuestión más difícil. Aunque parece probable que Piasky obtenga la aprobación de la EMA a finales de agosto de 2024, eso no significa que vaya a estar disponible en toda la UE inmediatamente después. 

Cada Estado miembro sigue su propio proceso y calendario para lanzar medicamentos recién aprobados. En algunos países, como Alemania, este proceso dura 133 días de media. Otros países, como Rumanía, pueden alargar el proceso hasta 899 días de media ¹⁰.

En otras palabras, algunos pacientes de la UE podrían tener ya acceso al crovalimab a finales de 2024. Otros podrían tener que esperar un par de años más. 

¿Cuándo estará disponible crovalimab en el Reino Unido?

En julio de 2024, Piasky aún no está aprobado por la MHRA. Sin embargo, después del Brexit, la MHRA se reserva el derecho de conceder la aprobación "casi automática" a los medicamentos después de que la EMA u otros organismos reguladores de confianza les hayan dado luz verde ¹¹. Por lo tanto, al menos en teoría, la aprobación del crovalimab en el Reino Unido podría no estar muy lejos. 

Ya está en marcha una revisión por parte del NICE para la posible inclusión del crovalimab en el NHS, con una fecha de decisión prevista para octubre de 2024 ¹².

Si el NICE adopta una recomendación positiva para incluir el medicamento en el NHS en octubre, entonces Piasky podría estar disponible para los pacientes en el Reino Unido alrededor de enero-febrero de 2025. Por supuesto, todo esto supone una aprobación final de la EMA en agosto de 2024 y su adopción casi inmediata por parte de la MHRA.

Cómo conseguir Piasky (crovalimab) antes de que esté disponible en su país

Aunque las aprobaciones están en marcha, no todos los pacientes pueden esperar meses o años. Si ese es su caso, le alegrará saber que no tiene por qué esperar.

Puede acceder inmediatamente a Piasky a través de la normativa de importación de pacientes identificados.

Comprar crovalimab como paciente designado

No todos los pacientes y médicos lo saben, pero está permitido comprar e importar medicamentos no disponibles localmente para uso personal. Sobre todo si esos medicamentos pueden mejorar su calidad de vida o hacer frente a enfermedades potencialmente mortales.

Si desea obtener crovalimab antes de su aprobación por la MHRA o la EMA, ésta podría ser la opción más rápida para usted y su médico.

El reglamento que lo hace posible se conoce como reglamento de importación de pacientes designados. Para poder acogerse a él, primero debe tener una receta de su médico tratante para un medicamento que:

• se apruebe en otro lugar;
• no está aprobado o disponible donde usted vive;
• no tiene alternativas locales, y
• es sólo para uso personal.

¿Ya tienes una receta? Compártala con nuestro equipo en Everyone.org y le ayudaremos a comprar Piasky inmediatamente.

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Referencias:

1. PUNTOS DESTACADOS DE LA INFORMACIÓN DE PRESCRIPCIÓN. Accessdata.fda.gov, consultado el 9 de julio de 2024. 
2. ENSAYO EN CURSO: THE RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED PHASE 2A CROSSWALK-C TRIAL EVALUATING THE EFFICACY OF CROVALIMAB AS ADJUNCT TREATMENT IN THE PREVENTION OF VASO-OCCLUSIVE EPISODES (VOES) IN PATIENTS (PTS) WITH SICKLE CELL DISEASE (SCD). HemaSphere, 26 de abril de 2023. 
3. Crovalimab para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). PNH News, 20 de marzo de 2024.
4. Ryan, Chris. La FDA aprueba el crovalimab para la hemoglobinuria paroxística nocturna. OncLive, consultado el 9 de julio de 2024.
5. Ensayo aleatorizado de fase 3 COMMODORE 2: Crovalimab frente a eculizumab en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna naive a la inhibición del complemento. American Journal of Hematology, 17 de junio de 2024.
6. Crovalimab aprobado en China como primer país, para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). CHUGAI PHARMACEUTICAL, consultado el 9 de julio de 2024.
7. Crovalimab ofrece una alternativa eficaz y menos onerosa al eculizumab para el tratamiento de la HPN. American Journal of Managed Care, 30 de junio de 2024.
8. Dunleavy, Kevin. China es la primera en aprobar el crovalimab de Roche contra la HPN. Fierce Pharma, 8 de febrero de 2024.
9. Chugai obtiene la aprobación reglamentaria de "Piasky 340 mg" para la hemoglobinuria paroxística nocturna en Japón. CHUGAI PHARMACEUTICAL, consultado el 9 de julio de 2024.
10. Encuesta del Indicador W.A.I.T. 2021 sobre pacientes de la EFPIA. Efpia, consultado el 9 de julio de 2024.
11. El Reino Unido autorizará "casi automáticamente" los tratamientos aprobados por organismos reguladores "fiables". The BMJ, 16 de marzo de 2023.
12. Información del proyecto: Crovalimab para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna [ID6140] | Guía. NICE, consultado el 9 de julio de 2024.