¿Cuándo estará disponible Vamorolone en Europa y el Reino Unido? La historia completa.

Los corticosteroides han sido un tratamiento estándar para pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne durante muchos años. Normalmente, se incluyen en el plan de tratamiento alrededor de los 4 o 5 años, antes de entrar en la "fase de meseta" y experimentar una pérdida significativa de fuerza ¹. Por desgracia, el uso prolongado de corticoesteroides puede asociarse a diversos efectos secundarios, como problemas de conducta, aumento de peso, osteoporosis, etc. ².

En este contexto, la reciente aprobación por la FDA de Agamree (vamorolona) como un "corticosteroide de nueva ola" con menos efectos secundarios ha sido un avance muy necesario en el tratamiento de la Duchenne.

Aunque se espera que la vamorolona llegue a las farmacias estadounidenses en el primer trimestre de 2024, aún no ha sido aprobada en ningún otro lugar.

¿Cuándo estará disponible la vamorolona en Europa y el Reino Unido? Aquí tienes todo lo que necesitas saber.

¿Para qué se utiliza la vamorolona?

Agamree (vamorolona) está indicado para el tratamiento de niños (4+) y adultos con distrofia muscular de Duchenne.

Agamree es un corticosteroide disociativo. Actúa principalmente calmando la inflamación del organismo. La vamorolona actúa de forma similar a otros corticosteroides. Sin embargo, se adhiere a las células de forma diferente y no activa determinadas respuestas del organismo como hacen otros esteroides.

No se sabe a ciencia cierta cómo actúa la vamolorona en la DMD (distrofia muscular de Duchenne). Sin embargo, los resultados de los ensayos clínicos sugieren que ayuda a los niños con esta enfermedad a levantarse más deprisa y a andar mejor. Algunos efectos secundarios habituales son hinchazón, vómitos, aumento de peso y mal humor ³.

¿Está aprobada la vamorolona por la EMA?

Desde diciembre de 2023, Agamree (vamorolona) está autorizado por la EMA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en adultos y niños mayores de 4 ³ años.

¿Cuándo estará disponible la vamorolona en Europa?

Aunque la aprobación de la vamorolona por la EMA es una buena noticia, no significa que el medicamento vaya a estar disponible de inmediato en todos los países europeos. Antes de que llegue a las farmacias, el fabricante del medicamento y las autoridades sanitarias locales de cada Estado miembro deben tomar decisiones sobre la aprobación local, los precios y la cobertura del seguro médico. En consecuencia, es probable que la vamorolona esté disponible en distintos momentos en cada país de Europa.

Una vez aprobados por la EMA, los nuevos medicamentos tardan una media de 511 días en estar disponibles en toda la UE. Este plazo varía mucho de un país a otro. En el caso de los medicamentos huérfanos, como la vamorolona, oscila entre 102 días en Alemania y 1.081 días en Estonia ⁵.

¿Cuándo estará disponible la vamorolona en el Reino Unido?

Tras la aprobación de la EMA, la vamorolina también ha sido aprobada por la MHRA en el Reino Unido. Esto hace que el medicamento sea el primer tratamiento de Duchenne en ser aprobado en el Reino Unido, la UE y los EE.UU. colectivamente.

Antes de que la vamorolona esté disponible en el SNS, el NICE tiene que revisar y publicar su decisión sobre el tema. Las consultas están en curso, y se espera un borrador de orientación para finales de abril de 2024 ^{6 .} En caso positivo, Agamree debería estar disponible para los pacientes en un plazo de 3 meses a partir de la fecha de decisión del NICE. 

Estado de aprobación de la vamorolona en el resto del mundo

A partir de abril de 2024, Agamree (vamorolona) no está aprobado en ningún otro lugar del mundo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne ⁷.

Formas de acceder con seguridad a Agamree (vamorolona) antes de que se apruebe en su país

¿Es usted un paciente con Duchenne fuera de los EE.UU.? Si su médico cree que la vamorolona podría ayudarle, es posible que no tenga que esperar a la aprobación o disponibilidad local de Agamree. En su lugar, su médico y usted podrían explorar ensayos clínicos con vamorolona. O bien, puede comprar vamorolona de inmediato como Paciente Individual Nombrado.

Únete a un ensayo clínico de vamorolona

Puede participar en un ensayo clínico para obtener Agamree (vamorolona) u otros medicamentos no aprobados. Encontrar un ensayo que reclute participantes en su país puede ser difícil, pero es posible. Para participar en el ensayo, debe cumplir los criterios de elegibilidad. También necesitará el apoyo de su médico tratante.

Éstos son algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos de vamorolona en curso:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. Un ejemplo es el ensayo clínico NCT05185622 con vamorolona, que está reclutando pacientes en Canadá ⁸.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows: Esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar vamorolona a nombre de cada paciente

En la mayoría de los países, los pacientes pueden comprar e importar legalmente medicamentos que podrían mejorar su vida o tratar enfermedades potencialmente mortales. Si desea acceder a la vamorolona antes de que esté disponible en su país, esta podría ser una opción para usted y su médico.

La normativa que lo hace posible se conoce como Reglamento de Importación de Pacientes Individuales Nombrados. Puede haber variaciones entre países en cuanto a los requisitos administrativos específicos. No obstante, en todos los casos deben cumplirse estos criterios:

• El medicamento en cuestión está autorizado en otro país y (aún) no está autorizado o disponible en el país del paciente;

• No hay alternativa en el mercado local;

• El medicamento es para uso personal;

• El paciente tiene una carta de prescripción de su médico tratante;

• El médico asume la responsabilidad del tratamiento. Esto puede requerir una documentación diferente de un país a otro.

¿Desea acogerse a la normativa de Importación Individualizada de Pacientes para obtener vamorolona antes de que esté ampliamente disponible en Europa, el Reino Unido o cualquier otro lugar? Primero tendrá que consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene receta? Nuestro equipo puede ayudarle a comprar vamorolona inmediatamente.

Referencias:

1. Esteroides (corticosteroides). Parent Project Muscular Dystrophy, consultado el 13 de noviembre de 2023.
2. Side Effects of Long Term High-Dose Steroid Therapy, consultado el 13 de noviembre de 2023.
3. Agamree: Autorizado | Agencia Europea de Medicamentos. Agencia Europea de Medicamentos, 13 de octubre de 2023.
4. Solicitud de autorización de comercialización de medicamentos de uso humano en la UE. Agencia Europea de Medicamentos, consultado el 13 de noviembre de 2023.
5. Encuesta del Indicador W.A.I.T. 2021 sobre pacientes de la EFPIA. Efpia, consultado el 13 de noviembre de 2023.
6. Información del proyecto | Vamorolone for treating Duchenne muscular dystrophy [ID4024] | Guidance. NICE, Consultado el 13 de noviembre de 2023.
7. AGAMREE® (vamorolona) - santhera. Santhera, Consultado el 13 de noviembre de 2023.
8. A Study to Assess Vamorolone in Boys Ages 2 to <4 Years and 7 to <18 Years With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). ClinicalTrials.gov, Accessed 13 November 2023.