Aprobación de Tofersen por la EMA: Cuándo llegará (y cómo conseguir el medicamento mientras tanto)

En 2023, la FDA concedió la aprobación acelerada a Qalsody (tofersen) de Biogen para el tratamiento de la ELA. En concreto, la ELA asociada a una mutación del gen SOD1 ¹. Aunque se trataba de una noticia positiva, los pacientes residentes en Europa tuvieron que esperar hasta finales de mayo de 2024 para que tofersen obtuviera también la aprobación de la EMA.

Esto es todo lo que necesita saber sobre la aprobación del tofersén por la EMA, y sus opciones para obtener el medicamento si aún no está disponible en su país. 

¿Para qué se utiliza Qalsody (tofersen)?

Qalsody(tofersen) es un medicamento de venta con receta para el tratamiento de pacientes con ELA con la mutación del gen SOD1 (SOD1-ALS). Su principio activo es el tofersén, un oligonucleótido antisentido que actúa interfiriendo en la producción de la proteína SOD1 defectuosa.

Tofersen no es una cura para la ELA. Su objetivo es ralentizar la progresión de la enfermedad.

¿Funciona realmente el tofersen para la SOD1-ALS?

La aprobación acelerada de Tofersen por la FDA se concedió sobre la base de los resultados del ensayo clínico VALOR. Para que la aprobación continúe, es necesario confirmar la eficacia del medicamento en un ensayo de fase 3, actualmente en curso.

Aunque el ensayo VALOR no cumplió su objetivo primario (una reducción significativa de las puntuaciones medias de la ALSFRS-R), demostró una disminución significativa de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en la sangre de los pacientes. El NfL es un indicador de daño y deterioro nervioso. Por eso este resultado se tomó como un indicio de ralentización de la progresión de la enfermedad ⁴.

Estos son los aspectos más destacados del ensayo VALOR:

• Los pacientes que recibieron Qalsody experimentaron un menor descenso en las puntuaciones medias de la ALSFRS-R que el grupo placebo. Sin embargo, esta diferencia no fue estadísticamente significativa;
• A las 28 semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron Qalsody experimentaron un descenso del 55% en los niveles sanguíneos de NfL. El grupo placebo, en cambio, experimentó un aumento del 12% ⁴.

Un informe reciente sobre los resultados en la vida real de un programa alemán de acceso temprano con tofersén confirmó los resultados del ensayo VALOR. Informó de una reducción significativa de los niveles séricos de NfL a los 6 meses y a los 9 meses de ^tratamiento6. La conclusión del informe fue que el tofersén es un enfoque terapéutico eficaz para los pacientes con SOD1-ALS.

Tofersen y la esperanza de vida

12 meses después del inicio del estudio VALOR, se recogieron datos sobre la esperanza de vida de los pacientes. Según el informe publicado, los pacientes con SOD1-ALS mostraron una ralentización constante de la progresión de la enfermedad con tofersén. Al parecer, los resultados favorecieron un tratamiento más temprano con tofersén, citando mejores puntuaciones en la función clínica, la función respiratoria, la fuerza muscular y la calidad de vida de los pacientes que iniciaron el tratamiento al comienzo del ensayo VALOR frente a 6 meses después.

El ensayo no pudo establecer una mediana de tiempo hasta la muerte o la ventilación permanente (VP). Sin embargo, los primeros datos de supervivencia indicaron un menor riesgo de muerte o VP en un plazo de 12 meses, con un inicio más temprano de tofersen.

Aprobación de Tofersen por la EMA: ¿Cuál es la situación?

En diciembre de 2022, la EMA aceptó una solicitud de autorización de comercialización para ^Qalsody2. La aprobación de la EMA se convirtió en un hecho el 29 de mayo de 2024.

¿Cuándo estará disponible tofersen en Europa?

Normalmente, las decisiones de aprobación de la EMA se toman en un plazo de 210 días. Sin embargo, en el caso del tofersén el proceso se alargó. Esto puede deberse a que el CHMP estaba esperando datos adicionales sobre la eficacia del medicamento. Por ejemplo, el informe recientemente publicado del programa alemán de acceso temprano ³.

Ahora que tofersen cuenta con la aprobación de la EMA, cada Estado miembro puede iniciar su propio proceso para que el medicamento esté disponible en el mercado local. En el caso de medicamentos huérfanos como Qalsody, este proceso puede durar una media de 102 días (Alemania) a 1.081 días (Estonia) ⁷.

En otras palabras, aunque el tofersen ya está aprobado en la UE, pueden pasar un par de años más hasta que todos los países de la unión dispongan de él.

¿Tiene tofersen autorización en el Reino Unido?

A partir de septiembre de 2024, todavía no. Según el Procedimiento de Dependencia de Decisiones de la Comisión Europea posterior al Brexit, la MHRA puede basarse en las decisiones de la EMA para sus aprobaciones locales. En otras palabras, la MHRA podría aprobar Qalsody tan pronto como lo haga la EMA.

Sin embargo, antes de que Qalsody pueda estar disponible en el SNS, también debe ser evaluado por el NICE. Esta evaluación tiene en cuenta la relación coste-eficacia, las pruebas de los ensayos clínicos y las aportaciones de expertos y pacientes. La evaluación de Tofersen por el NICE está en curso, sin fecha de publicación definida . 

Suponiendo una evaluación positiva de todas las agencias, el tofersen podría estar disponible en el Reino Unido en algún momento de 2025.

Cómo obtener Qalsody (tofersen) de forma segura antes de su aprobación por la EMA

¿Cree su médico que podría beneficiarse del tratamiento con Qalsody? Entonces probablemente se sienta frustrado por el retraso en la aprobación del medicamento en el Reino Unido o en su disponibilidad local tras su aprobación por la EMA. En ese caso, hay buenas noticias. No tiene por qué esperar.

Existen múltiples opciones para obtener tofersen antes de que esté ampliamente disponible fuera de EE UU. Una opción es participar en un ensayo clínico. Otra es a través del programa de acceso temprano de Biogen. Y una tercera opción es comprar Qalsody inmediatamente como Paciente Nombrado.

Aquí tienes más información sobre cada opción.

Únase a un ensayo clínico de tofersen

Participar en un ensayo clínico en curso es una buena manera de acceder rápidamente a Qalsody. Encontrar ensayos puede ser difícil, pero es posible. Para participar, debe cumplir los criterios de elegibilidad y contar con el apoyo de su médico. Tenga en cuenta también que podría recibir un placebo en lugar del principio activo.

Estos son algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos en curso:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Sin embargo, algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. En este momento, el estudio ATLAS está reclutando participantes internacionales. No obstante, en cualquier momento puede haber nuevos ensayos disponibles, por lo que merece la pena estar atento a esta lista.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows y FindMeCure: Estas organizaciones pueden ayudarle a encontrar otras opciones de ensayos clínicos.

Obtenga tofersen a través del programa de acceso temprano de Biogen (uso compasivo)

Biogen inició un programa de acceso temprano (PAE) para el tofersén en julio de 2021. El programa está activo en los países en los que está permitido, ofreciendo acceso gratuito al medicamento antes de que se apruebe a nivel local.

Para ser considerado para el programa, su médico tratante debe presentar una solicitud a Biogen directamente a través de [email protected]. Tenga en cuenta que el envío de una solicitud no garantiza el acceso al programa.

Comprar tofersen como paciente identificado

Si participar en un ensayo clínico o en el PAE no es una opción para usted, también puede comprar tofersén de inmediato como paciente designado. Esto es posible gracias a la normativa sobre importación de pacientes designados vigente en la mayoría de los países. Para acogerse a esta normativa, necesita una receta de Qalsody(tofersen) de su médico tratante.

¿Ya tiene una receta? Envíela a nuestro equipo de expertos de Medicine Access y le ayudaremos a comprar tofersen inmediatamente. Esté donde esté.

Coste de Tofersen

Si está pensando en comprar un medicamento que aún no está disponible en su mercado local, debe tomar los precios sólo como indicativos. El coste final variará en función de su ubicación, el proveedor y los gastos de envío o importación que puedan aplicarse para entregar el medicamento de forma segura.

Como indicación de los costes anuales del tofersén, un vial monodosis (100 mg/15 ml) cuesta actualmente unos 32.775 euros. Al inicio del tratamiento, necesitarías 3 dosis administradas a intervalos de 14 días. Después, necesitarías una dosis cada 28 días. Aproximadamente, esto eleva el coste anual de un tratamiento con tofersen a unos 450.000 euros.

Comprar tofersen

Reflexiones finales

En última instancia, la decisión de acceder a Qalsody(tofersen) antes de su aprobación en el Reino Unido o de su disponibilidad en la UE depende de usted y de su médico. Es esencial abordar este proceso con expectativas realistas y un conocimiento profundo de los posibles riesgos y beneficios que conlleva. Dicho esto, cuando esté listo para iniciar su tratamiento, nuestro equipo está aquí para ayudarle a saltarse la espera.

Referencias:

1. La FDA aprueba el tratamiento de la ELA asociada a una mutación en la supero. FDA, 25 de abril de 2023.
2. La Agencia Europea del Medicamento acepta la solicitud de autorización de comercialización de Tofersen para tratar una forma genética poco frecuente de ELA | Biogen. Biogen, 5 de diciembre de 2022.
3. Effects of tofersen treatment in patients with SOD1-ALS in a "real-world" setting - a 12-month multicenter cohort study from the German early access program. eClinicalMedicine, 15 de febrero de 2024.
4. QALSODY® (tofersen) - Estudios clínicos. QALSODY.com, consultado el 21 de febrero de 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 21 de febrero de 2024.
6. Nuevos datos de Tofersen a 12 meses presentados en la reunión ENCALS muestran un beneficio clínicamente significativo en personas con SOD1-ALS | Biogen. Biogen | Investor Relations, 3 de junio de 2022.