Aprobación de Seladelpar en todo el mundo: ¿Cuánto tiempo habrá que esperar?

La colangitis biliar primaria (CBP) es una enfermedad autoinmune rara que afecta a 1 de cada 3.000 a 4.000 personas, principalmente mujeres ¹.

Hasta 2024, sólo existían dos tratamientos aprobados por la FDA: el ácido ursodesoxicólico y obeticholic acid, que tienen una eficacia limitada para aproximadamente el 40% de los pacientes ². Sin embargo, la aprobación de seladelpar por la FDA en agosto de 2024 supone un cambio significativo en las opciones de tratamiento de la CBP.

Aunque esto es prometedor para los pacientes de CBP, los que viven fuera de EE.UU. tendrán que esperar a las aprobaciones locales. Si se encuentra en Europa, el Reino Unido o cualquier otro lugar, esto es lo que puede esperar en cuanto a los plazos de aprobación.

¿Cuál es la indicación de seladelpar?

Seladelpar (comercializado bajo la marca Livdelzi) está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con CBP. El medicamento puede utilizarse en combinación con ácido ursodesoxicólico (AUDC) en aquellos casos en que los pacientes presenten una respuesta insuficiente al AUDC por sí solo. Si el paciente no tolera el UDCA, seladelpar también puede utilizarse como monoterapia ³. 

¿Cuál es la tasa de éxito de seladelpar en los ensayos clínicos? 

 La decisión de la FDA de conceder a seldelpar una aprobación acelerada se basó en los resultados del estudio de fase 3 RESPONSE. Los principales resultados comunicados incluyen:

• El 25% de los participantes consiguió normalizar la fosfatasa alcalina (FA), un indicador clave de la salud del hígado. En comparación, ningún paciente del grupo placebo obtuvo este resultado;
• El 62% de los participantes que tomaron Livdelzi informaron de una respuesta bioquímica compuesta 12 meses después del inicio del tratamiento, en comparación con el 20% del grupo placebo;
• Los efectos adversos más frecuentes fueron cefalea, dolor abdominal, náuseas, hinchazón abdominal y mareos ⁴.

Estado de aprobación de Seladelpar en todo el mundo

En agosto de 2024, Livdelzi (seladelpar) obtuvo su primera aprobación mundial por la FDA en EE.UU.. Pero, ¿a qué plazos de aprobación se enfrentan los pacientes de otros países?

¿Cuándo obtendrá seladelpar la aprobación de la EMA?

La solicitud de autorización de comercialización de Seladelpar en la UE está en revisión desde febrero de 2024. Normalmente, el proceso de aprobación de la EMA dura hasta 210 días. Por lo tanto, suponiendo el mejor de los casos, la aprobación de Seladelpar por la EMA podría ser un hecho a finales de 2024. Sólo el tiempo dirá si efectivamente es así. 

¿Cuándo estará disponible seladelpar en Europa?

En el mejor de los casos, seladelpar obtendría la aprobación europea antes de finales de 2024, pero eso no significa que vaya a estar disponible en toda Europa al mismo tiempo.

Cada Estado miembro de la UE tiene su propio proceso y calendario de lanzamiento de medicamentos recién aprobados. La media de la UE es de 511 días, siendo Alemania el país más rápido (133 días) y Rumanía el más lento (899 días) ⁵.

En otras palabras, incluso en el escenario más esperanzador, lo más pronto que algunos países europeos podrán disponer de seladelpar será a mediados de 2025. Los pacientes de otros países podrían tener que esperar más de dos años.

¿Está próxima la aprobación del MHRA para seladelpar?

A fecha de agosto de 2024, no hay ninguna solicitud activa para la aprobación de seladelpar por parte de la MHRA. Sin embargo, eso no tiene por qué significar necesariamente un largo tiempo de espera para los pacientes del Reino Unido. De acuerdo con el Procedimiento de Dependencia Internacional vigente tras el Brexit, las aprobaciones de medicamentos por parte de otro organismo regulador de confianza (por ejemplo, la FDA o la EMA) pueden ser adoptadas directamente por la MHRA. Si este será el caso de seladelpar, por supuesto, lo decidirá la MHRA.

¿Cuándo estará disponible seladelpar en el Reino Unido?

Supongamos el mejor de los casos, en el que la MHRA adopta una aprobación de Livdelzi por parte de la EMA o la FDA. Esto significaría que, en teoría, seladelpar podría estar disponible en el Reino Unido en 2024.

Sin embargo, para que se incluya en el NHS, es necesaria una evaluación positiva del NICE. A fecha de agosto de 2024, el NICE aún no ha iniciado una revisión del medicamento, por lo que es difícil predecir una fecha de decisión. Si el NICE da luz verde, seladelpar debería estar disponible en el NHS en un plazo de tres meses. 

Cómo conseguir seladelpar antes de que se apruebe en su país

¿Es usted paciente de CBP? Si su médico opina que podría beneficiarse del tratamiento con Livdelzi (seladelpar), es posible que no tenga que esperar a su aprobación local. En su lugar, su médico y usted podrían considerar la posibilidad de participar en un ensayo clínico. O bien, comprar y acceder a seladelpar a través de Named Patient Import.

Únete a un ensayo clínico de Livdelzi

Una forma de acceder al Livdelzi es inscribirse en un ensayo clínico. A menudo es más fácil decirlo que hacerlo, ya que tú y tu médico tendréis que encontrar un ensayo que esté reclutando participantes en tu país. También tendrías que cumplir sus criterios de elegibilidad y aceptar el riesgo de que te asignen al grupo de control del ensayo.

Estos son algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos en curso sobre seladelpar:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales, por lo que es una lista que merece la pena consultar.
• EUClinicaltrials.eu: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows: Esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar seladelpar a través de Named Patient Import

En la mayoría de los países, los pacientes están autorizados legalmente a comprar e importar medicamentos que puedan mejorar su calidad de vida o tratar enfermedades potencialmente mortales. Si desea acceder a seladelpar antes de su aprobación en su país, esta podría ser una opción para usted y su médico.

La normativa que lo hace posible se conoce como Importación de Pacientes Designados. Puede haber variaciones entre países en cuanto a los requisitos administrativos específicos. No obstante, en todos los casos deben cumplirse estos criterios:

• El medicamento en cuestión está autorizado en otro país y (aún) no está autorizado o disponible en el país del paciente;
• No hay alternativa en el mercado local;
• El medicamento es para uso personal;
• El paciente tiene una receta de su médico tratante;
• El médico asume la responsabilidad del tratamiento. Esto puede requerir una documentación diferente de un país a otro.

¿Desea acogerse a la normativa de importación individualizada para obtener seladelpar antes de su aprobación en la UE (o en el Reino Unido, China, Canadá, Japón, Australia u otros países)? Primero tendrá que consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

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Referencias:

1. Colangitis biliar primaria. Wikipedia, consultado el 20 de agosto de 2024.
2. Manejo de la Colangitis Biliar Primaria: Tratamiento actual y perspectivas futuras. PubMed, consultado el 20 de agosto de 2024.
3. Aspectos destacados de la información de prescripción. Accessdata.fda.gov, consultado el 20 de agosto de 2024.
4. La FDA concede la aprobación acelerada a Livdelzi de Gilead para el tratamiento de la colangitis biliar primaria. PharmExec.com, consultado el 20 de agosto de 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 20 de agosto de 2024.