Aprobación de Resmetirom en Europa y el Reino Unido: ¿Cuándo estará disponible el medicamento MASH?

La esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH/NASH) se reconoce cada vez más como un importante problema sanitario mundial, sobre todo debido al aumento de las tasas de obesidad. Hasta hace poco, no existían medicamentos específicos aprobados para esta afección. Especialmente para pacientes con cicatrización hepática de moderada a grave (fibrosis).

La aprobación acelerada por la FDA de Rezdiffra (resmetirom) en 2024 marca un cambio fundamental. Teniendo en cuenta que aproximadamente el 44 % de los europeos padecen enfermedades hepáticas como el MASH, el acceso oportuno a este innovador tratamiento del hígado graso en Europa es crucial ¹.

¿Cuándo recibirá el resmetirom la aprobación de la EMA y estará disponible para los pacientes de Europa y el Reino Unido? Esto es lo que necesita saber.

¿Para qué sirve Rezdiffra?

Rezdiffra (resmetirom) se utiliza para el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) en pacientes con cicatrización hepática (fibrosis) de moderada a avanzada. Desde hace poco, la EHNA se denomina esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (EAM). Rezdiffra no es aplicable a pacientes con cirrosis hepática.

Rezdiffra actúa activando un receptor de la hormona tiroidea que reduce la acumulación de grasa en el hígado ².

¿Puede Rezdiffra revertir la fibrosis?

Según los resultados de los ensayos clínicos, Rezdiffra (resmetirom) puede mejorar o revertir la fibrosis en aproximadamente el 25% de los pacientes ². Se trata del primer medicamento que ha demostrado capacidad para revertir la cicatrización hepática.

Eficacia de Rezdiffra en ensayos clínicos

La aprobación del resmetirom por la FDA se basó en los resultados preliminares del ensayo en curso de fase 3 MAESTRO-NASH. Aunque el ensayo finalizará en 2027, algunos de los principales resultados de eficacia comunicados tras 52 semanas de tratamiento son los siguientes:

• El 26-27% de los pacientes tratados con resmetirom lograron la resolución de la EHNA o una mejora de la cicatrización hepática;
• El 24-26% de los pacientes tratados con resmetirom mejoraron al menos un estadio en la puntuación de actividad de la NAFLD;
• Los niveles de colesterol de lipoproteínas de baja densidad se redujeron hasta un 16,3% en el grupo de resmetirom;
• Los efectos secundarios más frecuentes de Rezdiffra fueron náuseas y diarrea ³.

Estos resultados demuestran el potencial de este nuevo medicamento contra las enfermedades hepáticas. Y aunque Rezdiffra está disponible en EE. UU. desde abril de 2024, ¿cuándo podrán acceder al tratamiento los pacientes de Europa y el Reino Unido?

¿Cuándo obtendrá el resmetirom la aprobación de la EMA?

Resmetirom está siendo revisado por la EMA desde marzo de 2024. Y aunque la EMA ha indicado la posibilidad de concederle una aprobación condicional, a partir de diciembre de 2024, aún no es el caso ⁴.

Los plazos habituales de aprobación de la EMA pueden ser de hasta 210 días, pero en el caso del resmetirom el proceso está siendo más largo. Esto puede deberse a la información adicional solicitada al fabricante. Esperemos que el resmetirom obtenga la aprobación de la UE en cualquier momento.

¿Cuándo estará disponible el resmetirom en Europa?

Aunque el resmetirom se apruebe pronto en Europa, eso no significa que vaya a estar disponible de inmediato. El fabricante del medicamento, Madrigal Pharmaceuticals, tiene previsto lanzarlo en Europa en el segundo semestre de 2025, a la espera de la aprobación de la EMA ^. Sin embargo, en algunos países el lanzamiento será más rápido que en otros.

En toda la UE, Alemania tiende a ser el primer país en lanzar un medicamento recién aprobado, con una media de 133 días. En el extremo opuesto está Rumanía, con 899 días de media.

Así pues, si Madrigal comienza a desplegar sus esfuerzos de lanzamiento al mercado a finales de 2025, algunos pacientes europeos podrían comenzar ya el tratamiento con resmetirom en 2025. Otros, sin embargo, podrían tener que esperar hasta 2027 o más.

¿Se aprobará el resmetirom en el Reino Unido?

Lo más probable es que sí, dado el estatus del medicamento como único tratamiento para la enfermedad del hígado graso no alcohólico con fibrosis hepática de media a avanzada. Sin embargo, a diciembre de 2024, Rezdiffra aún no está autorizado en el Reino Unido, y no hay plazos disponibles para su autorización.

Técnicamente, la normativa post-Brexit permite la aprobación casi inmediata de un medicamento en el Reino Unido después de que haya recibido el visto bueno de otro regulador de confianza (como la FDA). Es posible que la MHRA decida tomar este camino. Si lo hace, Rezdiffra podría ser aprobado en el Reino Unido muy pronto.

¿Cuándo estará disponible Rezdriffa en el SNS?

Para estar disponible en el SNS, el resmetirom debe recibir una evaluación positiva del NICE. La evaluación se ha iniciado oficialmente, pero no hay fecha para la decisión, ya que el medicamento aún no está aprobado en el Reino Unido. En teoría, un nuevo medicamento se comercializa en el SNS en un plazo de tres meses a partir de la decisión positiva del NICE.

En el mejor de los casos, cuando Rezdriffa obtenga la aprobación de la MHRA a finales de 2024 y el NICE tome una decisión poco después, es posible que el resmetirom esté disponible para los pacientes en el Reino Unido a mediados de 2025. Sin embargo, el tiempo dirá si este escenario es realista.

Cómo conseguir resmetirom antes de que esté disponible en su país

Aunque los plazos de aprobación de los medicamentos no siempre son alentadores, hay buenas noticias. En realidad, no tiene que esperar hasta que Rezdiffra obtenga la aprobación de la EMA o esté disponible en su país. Si su médico cree que el medicamento puede ser beneficioso para su enfermedad, puede recetárselo inmediatamente. Y con una receta, puede comprar resmetirom de inmediato.

Acceso a resmetirom para uso personal

Gracias a una normativa conocida como "importación de pacientes designados", los pacientes de todo el mundo pueden importar un medicamento antes de que esté aprobado o disponible en su país. Para poder acogerse a esta normativa, el medicamento en cuestión debe:

• estar indicado para una enfermedad potencialmente mortal o debilitante;
• ser prescrito por el médico tratante del paciente;
• tienen aprobación en algún lugar del mundo;
• no tienen alternativas en el país del paciente.

¿Desea acogerse a la normativa de importación de pacientes designados para iniciar inmediatamente su tratamiento con resmetirom? Primero hable con su médico y consiga una receta adecuada.

¿Ya tiene una receta? Compártala con nuestro equipo de expertos. Le ayudaremos a acceder a Rezdiffra inmediatamente, antes de su aprobación por la EMA o la MHRA. 

Referencias:

1. Rezdiffra. Drugs.com, consultado el 11 de diciembre de 2024. 
2. MACMILLAN, CARRIE. La FDA aprueba Rezdiffra, el primer fármaco para la EHNA, una forma de enfermedad del hígado graso. Yale Medicine, consultado el 11 de diciembre de 2024.
3. A Phase 3, Randomized, Controlled Trial of Resmetirom in NASH with Liver Fibrosis. The New England Journal of Medicine, consultado el 11 de diciembre de 2024. 
4. La EMA dice que considerará la aprobación condicional de fármacos para la EHNA que utilicen criterios de valoración intermedios. Raps.org, consultado el 11 de diciembre de 2024. 
5. ASH: Eli Lilly pregona la novedosa victoria de Jaypirca en un ensayo sobre la BTK mientras los ejecutivos defienden la mancha en los datos de supervivencia. Fierce Pharma, consultado el 11 de diciembre de 2024.