¿Cuándo obtendrá el nitrogacestat la aprobación de la EMA (y cómo acceder antes)?

Hasta noviembre de 2023, las únicas opciones de tratamiento para los pacientes con tumores desmoides eran la cirugía y la radiación. Con la aprobación por la FDA de Ogsiveo (nitrogacestat), esto ya no es así. El nuevo medicamento resulta prometedor para aliviar los síntomas de dolor y ralentizar la progresión de esta enfermedad ^rara1. 

Actualmente, el nitrogacestat sólo está aprobado en EE.UU.. ¿Qué significa esto para los pacientes no estadounidenses afectados por tumores desmoides, y cuándo estará disponible el nitrogacestat en Europa y fuera de ella? Aquí tiene todo lo que necesita saber sobre la aprobación del nitrogacestat por la EMA. Incluidas las formas de acceder al medicamento antes de que esté disponible en su país. 

¿Para qué se utiliza el nitrogacestat?

Ogsiveo (nitrogacestat) está indicado para adultos con tumores desmoides en progresión, que requieren tratamiento sistémico ². El medicamento se presenta en forma de comprimidos, que se toman por vía oral dos veces al día. 

El nirogacestat inhibe una enzima específica denominada gamma secretasa. Esta enzima interviene en la activación de una proteína llamada Notch, que se cree que contribuye al crecimiento de los tumores desmoides. Al bloquear la enzima, Ogsiveo (nirogacestat) pretende frenar el crecimiento del ^tumor2.

Según los resultados de los ensayos clínicos comunicados por Ogsiveo, el medicamento también puede aliviar los síntomas de dolor, que suelen asociarse a los tumores desmoides y pueden mermar mucho la calidad de vida de los ^pacientes3.

Aprobación del nitrogacestat por la EMA: ¿Cuál es la situación?

El fabricante de Ogsiveo, SpringWorks Therapeutics, ha compartido su intención de solicitar la autorización de comercialización en la UE en el primer semestre de 2024 ¹. 

Según las directrices de la EMA, la evaluación de una solicitud puede llevar hasta 210 días. En ese momento, el CHMP emite su recomendación. Si es positiva, el nuevo medicamento debe recibir la autorización de comercialización en un plazo de 67 días ⁴.

¿Cuándo estará disponible el nitrogacestat en Europa? Parece que la fecha más próxima es 2025. 

¿Cuándo estará disponible el nitrogacestat en el Reino Unido?

La aprobación del nitrogacestat en el Reino Unido ya no está sujeta a los plazos de la EMA. Aunque esto podría significar un plazo de aprobación más corto, no tiene por qué ser así.

Por el momento, no hay ninguna evaluación activa del nitrogacestat por parte de la MHRA o el NICE. Si el fabricante de nitrogacestat presenta una solicitud de autorización a la MHRA, suele tardar 90 días en tramitarla. Una vez aprobado por la MHRA, el NICE tiene que evaluar también el medicamento para su cobertura por el NHS. En caso de recomendación positiva por parte del NICE, el nitrogacestat puede estar disponible en el NHS en un plazo de 3 meses ⁵. 

Teniendo en cuenta estos plazos, parece poco probable que los pacientes con tumores desmoides del Reino Unido tengan acceso al nitrogacestat antes de 2025. 

Cómo acceder al nitrogacestat antes de su aprobación por la EMA

¿Tiene que esperar a que el nitrogacestat esté disponible en Europa o el Reino Unido para iniciar el tratamiento? Afortunadamente, no. 

Existen dos opciones principales para acceder inmediatamente al nitrogacestat fuera de EE.UU.. Una es participar en un ensayo clínico con nitrogacestat. La otra es comprar nit rogacestat como Paciente Individual Nombrado. 

Únase a un ensayo clínico de nitrogacestat

Puede intentar unirse a un ensayo clínico en curso para acceder rápidamente a Ogsiveo (nitrogacestat). Encontrar ensayos no es fácil, pero es posible. Para participar, debe cumplir los criterios de elegibilidad y contar con el apoyo de su médico. Tenga en cuenta que podría recibir un placebo en lugar del principio activo.

A continuación se indican algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos en curso sobre el nitrogacestat:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Sin embargo, algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. Por el momento, no hay ensayos clínicos en la lista que incluyan Ryzneuta, pero esto puede cambiar en cualquier momento, por lo que merece la pena estar atento.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows y FindMeCure: esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar nitrogacestat como paciente individual identificado

La mayoría de los países del mundo permiten a pacientes individuales importar medicamentos que pueden tratar enfermedades graves antes de que estén disponibles a nivel local. Las normativas que regulan este proceso pueden variar de nombre, pero suelen denominarse normativas de Importación de Pacientes Designados. 

Si desea comprar nitrogacestat antes de su aprobación por la EMA o por el Reino Unido, ésta podría ser una buena opción para usted y su médico. 

Para acogerse a la normativa sobre importación de pacientes designados, necesitará una receta de su médico. En función de su país, es posible que se requiera documentación adicional. Sin embargo, no tiene que estresarse por ello.

Comprar nitrogacestat

Si tiene una receta de Ogsiveo (nitrogacestat) y desea comprar el medicamento ahora mismo, póngase en contacto con nosotros. Estamos cualificados y certificados para ayudarle a importar medicamentos antes de que estén disponibles a nivel local. 

Referencias:

1. Eckford, Catherine. Aprobada la primera píldora contra los tumores desmoides, European Pharmaceutical Review, 28 de noviembre de 2023.
2. ID de referencia: 5283221, Accessdata.fda.gov, Consultado el 15 de enero de 2024.
3. Dr Kasper on the Evaluation of Nirogacestat in Desmoid Tumors in the DeFi Trial, OncLive, 9 de junio de 2023.
4. Presentación - Procedimiento centralizado en la Agencia Europea de Medicamentos, Agencia Europea de Medicamentos, Consultado el 15 de enero de 2024.
5. Ewbank, Leo. Acceso a nuevos medicamentos en el NHS inglés. The King's Fund, 28 de octubre de 2020.