Aprobación de Nidlegy (FDA, EMA, MHRA y más): ¿Cuánto tiempo tendrá que esperar?

El melanoma es un tipo de cáncer de piel que afecta aproximadamente a 3,4 de cada 100.000 personas en todo el mundo ¹. Australia y Nueva Zelanda tienen la mayor tasa de incidencia de melanoma. Justo después de ellos en la lista están los países del norte y oeste de Europa ².

Actualmente, si el melanoma está localmente avanzado y puede extirparse quirúrgicamente, la cirugía es la única vía de tratamiento aprobada. Sin embargo, Nidlegy (daromun) es un tratamiento neoadyuvante en fase de investigación que puede ayudar a los pacientes a obtener mejores resultados tras la cirugía.

Dado que el Nidlegy aún está en fase de desarrollo, esto es lo que hay que saber sobre su supuesta eficacia, incluida la fecha en que se espera su aprobación en todo el mundo.

Nidlegy: el tratamiento más novedoso para el melanoma en 2024

En la actualidad, los pacientes con melanoma que puede extirparse quirúrgicamente se tratan con cirugía, posiblemente seguida de terapias sistémicas adicionales aprobadas. Sin embargo, no existe ningún tratamiento aprobado para el melanoma localmente avanzado y totalmente resecable en el contexto neoadyuvante (antes de la cirugía).

Si se aprueba, Nidlegy (daromun) será el primer tratamiento neoadyuvante para el melanoma resecable, que puede aplicarse antes de la cirugía para mejorar sus resultados.

¿Cómo actúa Nidlegy contra el cáncer de piel?

Nidlegy (daromun) contiene dos componentes, L19IL2 y L19TNF, que actúan conjuntamente para destruir las células tumorales y desencadenar una respuesta inmunitaria contra el tumor. Es el primer tratamiento contra el cáncer aprobado por la EMA para su desarrollo como terapia combinada.

Dado que Nidlegy se administra directamente en el tumor, puede maximizar su efecto sobre las células cancerosas con efectos secundarios sistémicos mínimos. El objetivo de Daromun es reducir el tamaño de los tumores y mejorar la evolución de los pacientes con cánceres de piel como el melanoma.

Además del melanoma, Nidlegy también se está estudiando en pacientes con cáncer de piel no melanoma (por ejemplo, carcinoma basocelular y carcinoma escamoso cutáneo).

¿Cuál es la eficacia de Nidlegy en los ensayos clínicos?

En junio de 2024, el fabricante de Nidlegy, Philogen, anunció los resultados iniciales de su estudio pivotal de fase 3 ⁴. En este estudio, los pacientes recibieron Nidlegy seguido de cirugía, o se sometieron únicamente a cirugía.

Los principales informes fueron:

• Nidlegy redujo el riesgo de recaída o muerte en un 41% en comparación con la cirugía sola;
• La mediana de supervivencia libre de recidiva se duplicó con creces con Nidlegy;

• Tras la cirugía, requirieron terapias adyuvantes el 29,8% de los pacientes del grupo de Nidlegy y el 40,5% del grupo de cirugía;

• El perfil de seguridad de Nidlegy fue mayoritariamente favorable, siendo la mayoría de los acontecimientos adversos de bajo grado y localizados ⁴.

Poco después de anunciar estos resultados, Philogen presentó su solicitud de aprobación de Nidlegy por la EMA ³.

Además del ensayo anterior, también hay otros estudios clínicos en curso en los que participa daromun, entre ellos:Eficacia del tratamiento intratumoral neoadyuvante con daromun en pacientes con melanoma en estadio clínico IIIB/C (NeoDREAM).

• INTACT/MeRCI: Este ensayo de fase 2 se centra en pacientes con melanoma en estadio III-IV que no puede extirparse quirúrgicamente y que no ha respondido a una terapia anti-PD1 previa. En el estudio, Nidlegy o cada uno de sus componentes activos por separado se combinan con la terapia anti-PD1. El objetivo es establecer si añadir (un componente de) Nidlegy a los tratamientos anti-PD1 existentes puede funcionar mejor que los tratamientos anti-PD1 por sí solos. Se espera que el estudio concluya en 2028 ¹¹.

• DUNCAN: Este ensayo de fase 2 pretende comprobar la eficacia de inyectar daromun directamente en tumores de pacientes con carcinoma basocelular (CBC) o carcinoma escamoso cutáneo (CEC) de alto riesgo. Los pacientes que participan en el estudio no pueden someterse a cirugía o han optado por no hacerlo. Está previsto que el estudio concluya en septiembre de 2024 ⁵.

¿Está Nidlegy aprobado en algún sitio?

En junio de 2024, no. El fabricante del medicamento, Philogen, presentó una solicitud de aprobación de la EMA en junio de 2024 ³.

Philogen firmó un acuerdo de distribución exclusiva para Europa, Australia y Nueva Zelanda con Sun Pharma en 2023 ⁶. Sin embargo, el medicamento aún no está aprobado en Australia ni en Nueva Zelanda.

¿Cuándo obtendrá Nidlegy la aprobación de la FDA?

Es difícil saberlo, ya que hasta junio de 2024 no se había presentado ninguna solicitud oficial de aprobación. Normalmente, la revisión de una solicitud una vez presentada tarda hasta 10 meses.

¿Cuándo obtendrá Nidlegy la aprobación de la EMA?

Dado que la solicitud de aprobación de la EMA de Nidlegy no se presentó hasta junio de 2024, aún queda algo de tiempo hasta su aprobación.

En primer lugar, la EMA debe validar la solicitud. A partir de ese momento, se inicia un proceso de revisión que puede durar hasta 210 días. Este plazo puede ampliarse si el fabricante necesita aportar información adicional.

Teniendo esto en cuenta, Nidlegy (doruman) teóricamente puede esperar obtener la aprobación de la EMA a principios de 2025.

¿Cuándo estará disponible Nidlegy en Europa?

Por desgracia, aprobación no es lo mismo que disponibilidad. Si Nidlegy obtiene la autorización de comercialización de la UE a principios de 2025, cada Estado miembro de la UE tardará un tiempo diferente en lanzar el medicamento a nivel local. Los plazos de comercialización varían mucho en Europa. Alemania suele ser el más rápido (100 días de media para medicamentos oncológicos) y Rumanía, el más lento (964 días de media) ⁷.

En otras palabras, Nidlegy podría estar disponible en algunos países europeos hacia mediados de 2025, y en otros, en torno a 2028.

¿Cuándo obtendrá Nidlegy la aprobación de la MHRA?

A fecha de junio de 2024, no se ha presentado ninguna solicitud de autorización de comercialización a la MHRA para Nidlegy (daromun).

Sin embargo, esto no tiene por qué significar que Nidlegy tarde más en obtener la aprobación de la MHRA que la de cualquier otro lugar. De acuerdo con la normativa post-Brexit, la MHRA puede aprobar medicamentos a nivel local tan pronto como reciban luz verde de otro organismo regulador de confianza (como la EMA o la FDA). Es lo que se conoce como Procedimiento de Dependencia Internacional ⁸. No sería de extrañar que la MHRA decida tomar este camino para aprobar daromun.

¿Cuándo estará disponible Nidlegy en el Reino Unido?

Si la MHRA aprueba daromun simultáneamente con la EMA, previsiblemente a principios de 2025, el medicamento requerirá entonces una evaluación del NICE antes de estar disponible en el NHS. Si se aprueba, el medicamento debería estar disponible para los pacientes del Reino Unido en un plazo de tres meses a partir de la fecha de decisión del NICE.

Suponiendo que, en el mejor de los casos, la MHRA obtenga la aprobación de la EMA a principios de 2025 y el NICE tome una decisión positiva poco después, Nidlegy podría estar disponible en el Reino Unido a mediados de 2025. Sólo el tiempo dirá si este plazo es realista.

¿Cuándo estará disponible Nidlegy en Australia y Nueva Zelanda?

Al ser los países con mayor incidencia de melanoma del mundo, es especialmente importante que los pacientes sepan cuándo llegará Nidlegy a Australia y Nueva Zelanda.

A fecha de junio de 2024, no se ha presentado ninguna solicitud de aprobación del TGA para el Nidlegy. En cuanto se presente una, el proceso de aprobación y registro puede durar hasta 330 días ⁹.

La situación es similar en Nueva Zelanda, pero el proceso de aprobación estándar allí es un poco más corto: hasta 100 días ¹⁰.

Teniendo en cuenta la situación actual, parece poco probable que Nidlegy (doruman) esté disponible para los pacientes con melanoma en Australia o Nueva Zelanda al menos hasta mediados de 2025.

Cómo conseguir Nidlegy antes de que se apruebe en su país

Dependiendo de su lugar de residencia, la espera para la aprobación de Nidlegy puede ser cuestión de meses o años. La perspectiva de esperar tanto tiempo puede no ser una opción para todos los pacientes. Por suerte, no tiene que esperar hasta que el medicamento esté aprobado en su país. Sólo tiene que esperar a que se apruebe en algún sitio. Entonces podrá acceder a él en cualquier otro lugar a través de la importación de pacientes designados (acceso ampliado).

Nidlegy (doruman) acceso ampliado

Aunque un medicamento aún no esté aprobado o disponible en su país, puede acceder a él legalmente. Una normativa conocida como Importación de Pacientes Designados (acceso ampliado) le permite comprar e importar un medicamento, siempre que cumpla estas condiciones:

• está aprobado en alguna parte;
• no está aprobado ni disponible en su país (todavía);
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere la prescripción de su médico tratante. Como en todos los demás casos, el médico asume la responsabilidad del tratamiento. Los requisitos específicos de documentación pueden variar según el país.

¿Desea iniciar su tratamiento con Nidlegy lo antes posible, acogiéndose a la normativa de Importación de Pacientes Designados? En primer lugar, deberá consultar a su médico tratante y obtener una prescripción adecuada.

¿Ya tiene una receta? Compártala con nuestro equipo en Everyone.org. Podemos ayudarle a comprar doruman en cuanto se apruebe en algún lugar del mundo.

Referencias:

1.  Incidencia mundial, mortalidad, factores de riesgo y tendencias del melanoma: un análisis sistemático de registros. American Journal of Clinical Dermatology, 10 de junio de 2023.
2. Estadísticas sobre el cáncer de piel. Fondo Mundial para la Investigación del Cáncer, consultado el 18 de junio de 2024.
3. Solicitud de autorización de comercialización de Nidlegy™ presentada a la EMA. Philogen, 17 de febrero de 2021.
4. Eficacia del tratamiento intratumoral neoadyuvante con Daromun en pacientes con melanoma en estadio clínico IIIB/C (NeoDREAM). ClinicalTrials.gov, consultado el 18 de junio de 2024. 
5. Administración intratumoral de Daromun en pacientes con cáncer de piel no melanoma (DUNCAN). ClinicalTrials.gov, Consultado el 18 de junio de 2024.
6. Sun Pharma y Philogen firman un acuerdo exclusivo de distribución, licencia y suministro para comercializar el producto especializado NIDLEGY™ en Europa, Australia y Nueva Zelanda. BioSpace, consultado el 18 de junio de 2024.
7. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 18 de junio de 2024.
8. Fast-Tracking Approval of Medicines - UK Publishes Detailed Guidance on its New International Recognition Procedure. Inside EU Life Sciences, 11 de septiembre de 2023.
9. Proceso de registro de medicamentos de venta con receta. Therapeutic Goods Administration (TGA), 12 de agosto de 2021.
10. Plazos de evaluación y situación del registro. Medsafe, 7 de septiembre de 2023.
11. Study of the Efficacy of Intratumoral L19IL2 or L19TNF or L19IL2/L19TNF, in Combination With Pembrolizumab, in Unresectable Melanoma Patients (INTACT/MeRCI). ClinicalTrials.gov, consultado el 18 de junio de 2024.