Nuevos tratamientos para el neuroblastoma 2022

¿Qué es el cáncer de neuroblastoma?

El neuroblastoma es un tipo de cáncer formado por células nerviosas llamadas neuroblastos. Normalmente, estas formas muy tempranas de células nerviosas se convierten en células nerviosas adultas, pero en el neuroblastoma estas células se convierten en células cancerosas. Este tipo de cáncer se da con mayor frecuencia en bebés y niños pequeños. El neuroblastoma se forma normalmente en el feto, antes de que el niño nazca.^1,2

El neuroblastoma crece en el sistema nervioso, fuera del cerebro. En casos graves, el tumor se ha extendido (metastatizado) al hueso o a la médula ósea.1,2

¿Qué causa el neuroblastoma?

Aunque existen factores de riesgo para desarrollar un neuroblastoma, todavía no se conoce la causa exacta de la enfermedad. La mayoría de los neuroblastomas no son hereditarios, no parecen ser hereditarios. Aproximadamente entre el 1% y el 2% de los niños con neuroblastoma tienen antecedentes familiares de la enfermedad. En la mayoría de los demás casos nunca se identifica la causa.^1,2

Síntomas del neuroblastoma

El neuroblastoma puede empezar en diferentes lugares del cuerpo. Los síntomas más comunes del neuroblastoma se producen cuando el cáncer en crecimiento presiona los tejidos cercanos o cuando se extiende a otras zonas. Algunos de los síntomas que puede presentar un niño son^:1,2

• Bulto o hinchazón en el vientre que no parece doler
• Hinchazón en las piernas o en la parte superior del pecho, cuello y cara
• Problemas para respirar o tragar
• Pérdida de peso
• No comer o quejarse por sentirse lleno
• Problemas para defecar u orinar
• Dolor en los huesos
• Bultos o protuberancias bajo la piel, que pueden aparecer de color azul
• Párpado caído y pupila pequeña (el área negra en el centro del ojo) en un ojo
• Problemas para sentir o mover partes del cuerpo
• Ojos que parecen abultados y/o hematomas alrededor de los ojos

Tratamiento del neuroblastoma

Existen diferentes opciones de tratamiento del neuroblastoma. En función del grupo de riesgo del cáncer, la edad del niño y otros factores, el médico tratante decidirá cuál es el mejor tratamiento. Éste puede incluir más de un tipo de tratamiento.³

Los principales tratamientos para el neuroblastoma incluyen:

• Cirugía del neuroblastoma
• Quimioterapia
• Radioterapia
• Quimioterapia de alta dosis y trasplante de células madre
• Terapia con retinoides
• Inmunoterapia

Efectos secundarios del tratamiento del neuroblastoma

Los pacientes con neuroblastoma pueden tener efectos secundarios duraderos. La mayoría de estos efectos secundarios dependen del tipo de tratamiento que haya recibido el niño, de la localización del tumor y de la edad del niño durante el tratamiento. Algunos de los posibles efectos a largo plazo son^:4

• Pérdida de audición
• Problemas de huesos y músculos, como la escoliosis (curvatura de la columna vertebral)
• Problemas de tiroides
• Problemas de crecimiento y desarrollo
• Problemas de fertilidad
• Problemas neurológicos (sistema nervioso)
• Segundos cánceres, incluida la leucemia
• Problemas emocionales o psicológicos

¿Cuál es la tasa de supervivencia del neuroblastoma?

La tasa de supervivencia a los 5 años, que es el porcentaje de niños que están vivos al menos 5 años después de detectarse el cáncer, para el neuroblastoma es del 81%. Este porcentaje depende de la gravedad de la enfermedad.⁵

Para los niños con neuroblastoma de bajo riesgo, la tasa de supervivencia a 5 años es superior al 95%. Para los niños con neuroblastoma de riesgo intermedio, la tasa de supervivencia a 5 años se sitúa entre el 90% y el 95%. En el caso del neuroblastoma de alto riesgo, la tasa de supervivencia a 5 años se sitúa entre el 40% y el 50%.⁵

¿Cuáles son los nuevos tratamientos para el neuroblastoma?

Hay varios tratamientos nuevos aprobados para el neuroblastoma. Estos son algunos de ellos:

Danyelza (naxitamab-gqgk) es un tipo de inmunoterapia que se utiliza en combinación con un medicamento llamado factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos (GM-CSF) para tratar a adultos y niños de 1 año o más con neuroblastoma de alto riesgo en el hueso o la médula ósea que:

• ha vuelto a aparecer (recaída) o que no respondió al tratamiento anterior (refractario), y
• ha mostrado una respuesta parcial, una respuesta menor o una enfermedad estable al tratamiento anterior.

Danyelza (naxitamab-gqgk) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con neuroblastoma refractario en recaída por:

• La Administración de Alimentos y Drogas (FDA), el 25 de noviembre de 2020.

Qarziba (dinutuximab beta) es un tipo de inmunoterapia que se utiliza para tratar el neuroblastoma de alto riesgo en pacientes mayores de 1 año. Se utiliza en pacientes:,/p>

• que han tenido cierta mejoría con los tratamientos anteriores, que incluían el trasplante de células madre sanguíneas;
• cuyo neuroblastoma no ha mejorado con otros tratamientos oncológicos o ha reaparecido.

Qarziba (dinutuximab beta) fue aprobado para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo por:

• La Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el 8 de mayo de 2017.

Unituxin (dinutuximab) es un tipo de inmunoterapia que se utiliza con otros medicamentos para tratar el neuroblastoma de alto riesgo. Suele administrarse después de que el niño haya experimentado cierta mejoría con otros tratamientos.

Unituxin (dinutuximab) fue aprobado para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo por:

• La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), el 10 de marzo de 2015.
• La Agencia Europea del Medicamento (EMA), el 14 de agosto de 2015, pero desde 2017 está retirado del uso en la Unión Europea.

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Danyelza (naxitamab-gqgk)

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Referencias:

1. cancer.org - Neuroblastoma
2. cancer.net - Neuroblastoma
3. cancer.org - tratamiento del neuroblastoma
4. cancer.org - efectos Neuroblastoma
5. cancer.org - estadísticas
6. Danyelza (naxitamab-gqgk)
7. FDA Danyelza
8. EMA Qarziba
9. FDA Unituxin

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