Nuevos tratamientos para el neuroblastoma 2022

Última actualización: 13 de noviembre de 2023

Nuevos tratamientos para el neuroblastoma 2022

Puede acceder legalmente a nuevos medicamentos, aunque no estén aprobados en su país.

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¿Qué es el neuroblastoma?

El neuroblastoma es un tipo de cáncer formado por células nerviosas denominadas neuroblastos. Normalmente, estas formas muy tempranas de células nerviosas se convierten en células nerviosas adultas, pero en el neuroblastoma estas células se convierten en células cancerosas. Este tipo de cáncer es más frecuente en lactantes y niños pequeños. El neuroblastoma se forma normalmente en el feto, antes de que nazca el niño.1,2

El neuroblastoma crece en el sistema nervioso, fuera del cerebro. En casos graves, el tumor se ha extendido (metastatizado) al hueso o a la médula ósea.1,2


¿Cuáles son las causas del neuroblastoma?

Aunque existen factores de riesgo para desarrollar un neuroblastoma, aún no se conoce la causa exacta de la enfermedad. La mayoría de los neuroblastomas no son hereditarios, no parecen darse en familias. Aproximadamente entre el 1% y el 2% de los niños con neuroblastoma tienen antecedentes familiares de la enfermedad. En la mayoría de los demás casos nunca se identifica la causa.1,2


Síntomas del neuroblastoma

El neuroblastoma puede originarse en diferentes partes del cuerpo. Los síntomas más frecuentes del neuroblastoma se producen cuando el cáncer en crecimiento presiona los tejidos cercanos o cuando se extiende a otras zonas. Algunos de los síntomas que puede presentar un niño son:1,2

  • Bulto o hinchazón en el vientre que no parece doler
  • Hinchazón en las piernas o en la parte superior del pecho, cuello y cara.
  • Problemas para respirar o tragar
  • Pérdida de peso
  • No comer o quejarse de sentirse lleno
  • Problemas para defecar u orinar
  • Dolor en los huesos
  • Bultos o protuberancias bajo la piel, que pueden tener un aspecto azulado
  • Párpado caído y pupila pequeña (el área negra en el centro del ojo) en un ojo.
  • Problemas para sentir o mover partes del cuerpo
  • Ojos saltones y/o hematomas alrededor de los ojos

Tratamiento del neuroblastoma

Existen diferentes opciones de tratamiento del neuroblastoma. En función del grupo de riesgo del cáncer, la edad del niño y otros factores, el médico tratante decidirá cuál es el mejor tratamiento. Éste puede incluir más de un tipo de tratamiento.3

Los principales tratamientos para el neuroblastoma incluyen:

  • Cirugía del neuroblastoma
  • Quimioterapia
  • Radioterapia
  • Quimioterapia a dosis altas y trasplante de células madre
  • Terapia con retinoides
  • Inmunoterapia

Efectos secundarios del tratamiento del neuroblastoma

Los pacientes con neuroblastoma pueden tener efectos secundarios duraderos. La mayoría de estos efectos secundarios dependen del tipo de tratamiento que haya recibido el niño, de dónde se localizara el tumor y de la edad que tuviera durante el tratamiento. Algunos de los posibles efectos a largo plazo son:4

  • Pérdida auditiva
  • Problemas óseos y musculares, como la escoliosis (curvatura de la columna vertebral).
  • Problemas de tiroides
  • Problemas de crecimiento y desarrollo
  • Problemas de fertilidad
  • Problemas neurológicos (del sistema nervioso)
  • Segundos cánceres, incluida la leucemia
  • Problemas emocionales o psicológicos

¿Cuál es la tasa de supervivencia del neuroblastoma?

La tasa de supervivencia a 5 años, que es el porcentaje de niños que siguen vivos al menos 5 años después de detectarse el cáncer, para el neuroblastoma es del 81%. Este porcentaje depende de la gravedad de la enfermedad.5

Para los niños con neuroblastoma de bajo riesgo, la tasa de supervivencia a 5 años es superior al 95%. Para los niños con neuroblastoma de riesgo intermedio, la tasa de supervivencia a 5 años se sitúa entre el 90% y el 95%. Para el neuroblastoma de alto riesgo, la tasa de supervivencia a 5 años se sitúa entre el 40% y el 50%.5


¿Cuáles son los nuevos tratamientos para el neuroblastoma?

Existen varios tratamientos nuevos aprobados para el neuroblastoma. He aquí algunos de ellos:

Danyelza naxitamab-gqgk)6,7

Danyelza naxitamab-gqgk) es un tipo de inmunoterapia que se utiliza en combinación con un medicamento llamado factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos (GM-CSF) para tratar a adultos y niños a partir de 1 año de edad con neuroblastoma de alto riesgo en el hueso o en la médula ósea que:

  • ha reaparecido (recaída) o que no respondió al tratamiento anterior (refractario), y
  • ha mostrado una respuesta parcial, una respuesta menor o una enfermedad estable a una terapia previa.

Danyelza naxitamab-gqgk) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con neuroblastoma refractario en recaída por:

  • La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), el 25 de noviembre de 2020.

Qarziba (dinutuximab beta)8

Qarziba (dinutuximab beta) es un tipo de inmunoterapia que se utiliza para tratar el neuroblastoma de alto riesgo en pacientes mayores de 1 año. Se utiliza en pacientes:,/p>

  • que han tenido alguna mejoría con tratamientos anteriores, que incluían el trasplante de células madre sanguíneas;
  • cuyo neuroblastoma no ha mejorado con otros tratamientos oncológicos o ha reaparecido.

Qarziba (dinutuximab beta) fue aprobado para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo por:

  • La Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el 8 de mayo de 2017.

Unituxin (dinutuximab)9

Unituxin (dinutuximab) es un tipo de inmunoterapia que se utiliza con otros medicamentos para tratar el neuroblastoma de alto riesgo. Suele administrarse después de que el niño haya experimentado cierta mejoría con otros tratamientos.

Unituxin (dinutuximab) fue aprobado para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo por:

  • La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), el 10 de marzo de 2015.
  • La Agencia Europea del Medicamento (EMA), el 14 de agosto de 2015, pero desde 2017 está retirada de uso en la Unión Europea.

Si está intentando acceder a nuevos medicamentos para el neuroblastoma aprobados fuera de su país de residencia, es posible que podamos ayudarle a acceder a ellos con el apoyo de su médico tratante. A continuación encontrará más información sobre los medicamentos a los que podemos ayudarle a usted y a su médico a acceder y sobre su precio:




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Referencias:

  1. cancer.org - Neuroblastoma
  2. cancer.net - Neuroblastoma
  3. cancer.org - Tratamiento del neuroblastoma
  4. cancer.org - efectos Neuroblastoma
  5. cancer.org - estadísticas
  6. Danyelza naxitamab-gqgk)
  7. FDA Danyelza
  8. EMA Qarziba
  9. FDA Unituxin

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