Aprobación del leniolisib por la EMA: Cómo evitar que los retrasos demoren su tratamiento

Para los pacientes con síndrome PI3K-delta activado (APDS), 2023 trajo algunas buenas noticias largamente esperadas. El primer tratamiento para esta afección ultrarrara, el leniolisib, obtuvo la aprobación de la FDA en marzo de 2023. Considerado por la FDA como el primer medicamento de su clase, Joenja (leniolisib) es un faro de esperanza para los pacientes de todo el mundo ¹. 

Sin embargo, en noviembre de 2024, el leniolisib solo estaba aprobado en EE. UU. y el Reino Unido. Su aprobación por la EMA sigue pendiente, lo que deja a los pacientes de APDS en Europa con más preguntas que respuestas. 

Esto es todo lo que necesita saber sobre el estado actual de la aprobación del leniolisib en Europa. Incluidas todas las opciones para acceder al medicamento de forma segura en su propio plazo. 

¿Para qué se utiliza el leniolisib?

Joenja (leniolisib) está indicado para adultos y niños con síndrome de PI3K-delta activada (APDS). El medicamento actúa uniéndose a la enzima fosfoinositida 3-cinasa delta y bloqueando su actividad. De este modo, ayuda a los linfocitos B y T en su función de lucha contra las infecciones y reduce los síntomas ². 

¿Cuáles fueron los resultados del ensayo clínico Joenja?

El ensayo de fase 2/3 en el que se basó la FDA para aprobar Joenja duró 12 semanas. Algunos de los resultados comunicados son:

• Joenja obtuvo mejores resultados que el placebo en la reducción del tamaño de los ganglios linfáticos. La variación media ajustada del tamaño de los ganglios linfáticos fue de -0,30 para Joenja, frente a +37,30 para el placebo;
• Los pacientes tratados con Joenja presentaron un aumento del 34,76% de células B ingenuas. En los pacientes tratados con placebo, el número de linfocitos B ingenuos disminuyó un 5,37%;
• Los efectos adversos más frecuentes relacionados con Joenja fueron dolor de cabeza, dermatitis atópica y sinusitis ⁶.

Aprobación del leniolisib por la EMA: Retrasos y plazos

La solicitud de autorización de comercialización de Joenja está siendo revisada por la EMA desde el 27 de octubre de 2022. Normalmente, el proceso de aprobación de la EMA dura 210 días. Sin embargo, en el caso de Joenja, ha llevado más tiempo, ya que el regulador solicitó datos adicionales en noviembre de 2023 ³. El fabricante, Pharming, tiene hasta enero de 2026 para responder a las peticiones adicionales del CHMP. Esto significa que es poco probable que la aprobación del leniolisib por parte de la EMA se produzca antes de 2026. 

Si el CHMP emite una recomendación positiva en ese momento, la aprobación del medicamento por la EMA debería hacerse oficial en un plazo de 67 días a partir de esa fecha. En resumen, los pacientes europeos deberían empezar a tener acceso al leniolisib en algún momento del segundo cuatrimestre de 2026. 

¿Cuándo estará disponible el leniolisib en Europa?

Para mantener el interés, la aprobación de la EMA no significa que el leniolisib vaya a estar disponible inmediatamente en los mercados locales. Cada Estado miembro de la UE tiene sus propios procedimientos locales que completar antes de que eso ocurra, incluidas las negociaciones de precios locales con el fabricante y las decisiones sobre reembolso. 

La duración de estos procesos varía mucho de un país a otro. El tiempo medio desde la aprobación hasta la disponibilidad oscila entre 102 días en Alemania y 1.081 días en Estonia, con una media en la UE de 636 días ⁴. 

En otras palabras, algunos pacientes en Europa podrían tener acceso a leniolisib ya en 2026, mientras que otros podrían tener que esperar un par de años más.

Leniolisib en el Reino Unido: ¿Cuándo estará disponible? 

En septiembre de 2024, el leniolisib fue aprobado en el Reino Unido. 

¿Estará el leniolisib disponible en el SNS?

Aunque el leniolisib ya ha sido aprobado por la MHRA, aún no está disponible en el NHS. Que esto ocurra, y cuándo, dependerá de la revisión del medicamento por parte del NICE. Se espera una decisión sobre la inclusión de leniolisib en el NHS en marzo de 2025 ⁵.  

Si el NICE recomienda incluir Joenja (leniolisib) en el NHS, el medicamento debería estar disponible para los pacientes en un plazo de 3 meses a partir de la decisión del NICE.

Esto nos lleva a junio de 2025 como la fecha más temprana en la que los pacientes con APDS en el Reino Unido podrían acceder a leniolisib en el NHS.

Cómo obtener leniolisib de forma segura antes de su aprobación por la EMA

A pesar de lo que sugieren los plazos mencionados, esperar no es la única opción para los pacientes de APDS en Europa. 

Podría acceder inmediatamente al medicamento importándolo para su uso personal. Esta opción se conoce como Importación a nombre del paciente, o acceso ampliado. Funciona de la siguiente manera. 

Acceso ampliado a leniolisib

Aunque un medicamento aún no esté aprobado o disponible en su país, puede acceder a él legalmente. Una normativa conocida como Importación de Pacientes Designados le permite comprar e importar un medicamento, siempre que cumpla estas condiciones:

• está aprobado en alguna parte;
• no está aprobado ni disponible en su país (todavía);
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere la prescripción de su médico tratante. Como en todos los demás casos, el médico asume la responsabilidad del tratamiento. Los requisitos específicos de documentación pueden variar según el país.

¿Desea empezar antes su tratamiento con leniolisib, utilizando la normativa de importación de pacientes designados? Primero deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

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Referencias:

1. La FDA aprueba el primer tratamiento para el síndrome de la fosfoinositida 3-cinasa delta activada. FDA, 24 de marzo de 2023.
2. EU/3/20/2339 - designación huérfana para el tratamiento del síndrome de la fosfoinositida 3-cinasa delta activada | Agencia Europea de Medicamentos. Agencia Europea de Medicamentos, 25 de mayo de 2021.
3. Pharming Group proporciona actualizaciones sobre la revisión reglamentaria de la EMA del MAA de leniolisib y los planes para solicitar la aprobación reglamentaria del Reino Unido. Pharming Group N.V., 10 de noviembre de 2023.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 9 de abril de 2024.
5. Leniolisib para el síndrome de la fosfoinositida 3-cinasa delta activada en personas mayores de 12 años [ID6130]. NICE, Consultado el 09 de abril de 2024.
6. Estudio de eficacia de CDZ173 en pacientes con APDS/PASLI. ClinicalTrials.gov, Consultado el 09 de abril de 2024.