Aprobación de Givinostat por la EMA: ¿Cuánto tiempo hay que esperar (y cómo no hacerlo)?

En marzo de 2024, la FDA aprobó Duvyzat (givinostat) como el primer tratamiento no esteroideo para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ¹. Aunque se trata de una noticia positiva para todos los pacientes y sus familias, los que viven fuera de EE.UU. se enfrentan a la pregunta de siempre: ¿cuándo se aprobará givinostat para la DMD también en sus países?

Para los pacientes de la UE y el Reino Unido, esto es todo lo que necesitan saber sobre los plazos de aprobación de givinostat por la MHRA y la EMA. Incluidas las formas de acceder al tratamiento antes de que esté disponible en su país.

¿Para qué se utiliza givinostat?

Duvyzat(givinostat) está indicado para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en pacientes mayores de 6 ^años 2. Debido a la forma en que actúa givinostat, también es potencialmente un tratamiento para la distrofia muscular de Becker (DMB), como indica el fabricante del medicamento, Italfarmaco ³. Sin embargo, el medicamento no está aprobado actualmente para el tratamiento de la DMB.

¿Cómo actúa givinostat?

Givinostat es un inhibidor de las HDAC. Bloquea un tipo de enzimas denominadas desacetilasas de histonas (HDAC). Las HDAC desempeñan un papel en la activación y desactivación de genes que pueden reducir la regeneración muscular en la Duchenne. Mediante el bloqueo de las HDACs, givinostat pretende estimular la reparación muscular, aumentar la regeneración de las fibras musculares, reducir la inflamación y la fibrosis ⁴.

Estado de la aprobación de Givinostat por la EMA

La solicitud de autorización de comercialización de Duvyzat está siendo revisada por la EMA desde agosto de 2023. Normalmente, una revisión dura hasta 210 días, sin contar las pausas para solicitar información adicional al fabricante. Según este calendario estándar, la decisión sobre la solicitud de givinostat debería estar disponible a mediados de 2024. Sin embargo, aún está por ver si eso ocurrirá. 

¿Cuándo estará disponible givinostat en Europa?

Por desgracia, aunque el givinostat obtenga la aprobación de la EMA a mediados de 2024, eso no significa que vaya a estar disponible inmediatamente en toda la UE. El tiempo necesario desde la aprobación de la EMA hasta el lanzamiento al mercado varía mucho de un Estado miembro a otro. En el caso de los medicamentos huérfanos, como el givinostat, el plazo medio de comercialización oscila entre 102 días en Alemania y 1.081 días en Estonia, con una media comunitaria de 636 días ⁴. 

En otras palabras, algunos países de la UE podrían tener acceso a givinostat ya en 2024, pero la mayoría de los pacientes de la UE tendrán que esperar al menos otro año antes de que el medicamento esté disponible en sus mercados locales. 

¿Cuándo estará disponible givinostat en el Reino Unido?

En abril de 2024, givinostat aún no estaba aprobado ni disponible en el Reino Unido. Sin embargo, esto puede no significar que los pacientes británicos tengan que esperar mucho tiempo.

Desde principios de 2024, los medicamentos ya aprobados por un regulador de confianza (por ejemplo, la FDA o la EMA) pueden beneficiarse de una revisión y aprobación aceleradas por parte de la MHRA, sobre la base del Procedimiento de Reconocimiento Internacional. Esto no ocurre automáticamente. El fabricante del medicamento, Italfarmaco, debe iniciar un proceso de aprobación. Para apoyar en este proceso, la organización Duchenne RU también está lanzando su propia campaña para presionar para que la MHRA acelere su reconocimiento de la decisión de la FDA sobre givinostat.

Teniendo en cuenta lo anterior, es teóricamente posible que givinostat obtenga la aprobación de la MHRA en 2024. Queda por ver si eso ocurrirá en la práctica.

¿Estará givinostat disponible en el SNS?

Para ser incluido en el NHS, givinostat requerirá una revisión positiva por parte del NICE. El proceso de revisión ya se ha iniciado, pero no hay fecha prevista para la publicación de la decisión.

Suponiendo que tanto la aprobación de la MHRA como la revisión del NICE sean positivas, givinostat debería estar disponible en el NHS en un plazo de 3 meses a partir de la fecha de decisión del NICE. 

Cómo obtener Duvyzat (givinostat) de forma segura antes de su aprobación por la MHRA o la EMA

Esperar el tratamiento puede ser un reto, sobre todo sin un calendario claro. La buena noticia es que existen formas seguras y legales de iniciar el tratamiento con givinostat antes de que esté disponible en su país. 

Una de sus opciones es buscar y participar en un ensayo clínico. Otra opción es comprar e importar givinostat para su uso personal. 

A continuación te explicamos cómo funciona cada opción.

Participar en un ensayo clínico de givinostat

Para acceder rápidamente a Duvyzat, puede intentar unirse a un ensayo clínico en curso. Para ello, debe cumplir los criterios de elegibilidad. También necesitará el apoyo de su médico tratante. Hay que tener en cuenta que un ensayo no garantiza que se le asigne al grupo de tratamiento. Es posible que reciba placebo en su lugar. 

A continuación se indican algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos en curso sobre givinostat:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Sin embargo, algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. En estos momentos, este ensayo con givionostat está a punto de empezar a reclutar pacientes en toda Europa. Merece la pena seguirlo de cerca.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows: Esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar givinostat como paciente designado

En la mayoría de los países, los pacientes pueden comprar e importar legalmente medicamentos que puedan mejorar su vida o hacer frente a enfermedades potencialmente mortales. Sobre todo si estos medicamentos aún no están aprobados o disponibles a nivel local.

Si desea acceder a givinostat antes de que se apruebe en Europa y el Reino Unido (o en cualquier otro lugar), ésta podría ser una opción para usted y su médico.

El reglamento que lo hace posible se conoce como Importación de Pacientes Designados. En virtud de este reglamento, los pacientes pueden importar un medicamento que aún no esté aprobado o disponible en su país si:

• se aprueba en otro lugar;
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere una receta del médico tratante del paciente. Dependiendo del país, pueden exigirse otros documentos.

¿Quiere acogerse a la normativa de importación de pacientes designados para obtener givinostat antes de su aprobación por la MHRA o la EMA? En primer lugar, deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

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Referencias:

1. La FDA aprueba un tratamiento no esteroideo para la distrofia muscular de Duchenne. FDA, 21 de marzo de 2024.
2. ID de referencia: 5351230. Accessdata.fda.gov, consultado el 16 de abril de 2024.
3. Italfarmaco > Actividades > Pipeline > Acerca de las distrofias musculares > Givinostat. ITALFARMACO SpA, Consultado el 16 de abril de 2024.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 16 de abril de 2024.