Imetelstat de Geron: ¿Cuándo llegará la aprobación de la EMA para el tratamiento más reciente del SMD?

Los síndromes mielodisplásicos (SMD) son un tipo raro de cáncer de la sangre. En los últimos 10 años no se ha aprobado ningún nuevo tratamiento curativo para los SMD. Y a pesar de que muchos pacientes con SMD no responden al tratamiento de primera línea, no ha habido terapias de segunda línea aprobadas hasta hace poco ¹.

Con la aprobación de Ryvelo (imetelstat) por la FDA en junio de 2024, el panorama del tratamiento de los pacientes con SMD puede estar cambiando.

Aunque la noticia es positiva, plantea cuestiones de calendario para los pacientes de fuera de EE.UU.. ¿Cuándo se aprobará imetelstat de Geron en Europa, el Reino Unido y otros países?

Aquí tiene todo lo que necesita saber.

¿Qué es Rytelo (imetelstat)?

Imetelstat es el primer medicamento de su clase que se utiliza para tratar a adultos con determinados tipos de síndromes mielodisplásicos (SMD). En concreto, ayuda a los pacientes con SMD de riesgo bajo a intermedio-1 que padecen una anemia que requiere transfusiones de sangre frecuentes. Rytelo está destinado a pacientes que necesitan al menos 4 unidades de glóbulos rojos durante 8 semanas y que no han respondido, han dejado de responder o no pueden utilizar otros tratamientos que estimulan la producción de glóbulos rojos ².

¿Cómo funciona imetelstat?

Imetelstat bloquea una enzima llamada telomerasa, que las células cancerosas necesitan para crecer. Se adhiere a una parte de la enzima telomerasa e impide su funcionamiento. Esto acorta los telómeros (tapas protectoras de los extremos de los cromosomas). También ralentiza el crecimiento de las células cancerosas y acaba provocando su muerte. Esto es especialmente importante en el tratamiento de los síndromes mielodisplásicos (SMD), en los que la actividad de la telomerasa es mayor en las células cancerosas ².

¿Cuál es la tasa de éxito de imetelstat en los ensayos clínicos?

La aprobación de imetelstat por la FDA se basó en los resultados del ensayo de fase 3 IMerge. El ensayo comparó la seguridad y eficacia de imetelstat frente a placebo en pacientes con SMD ³ de riesgo bajo o intermedio-1 con recaída de AEE, refractarios a AEE o no elegibles para AEE.

Algunos de los principales resultados comunicados fueron:

• El 40% de los pacientes de imetelstat tuvieron una independencia transfusional de al menos 8 semanas, frente al 15% del grupo placebo;
• El 91% de los pacientes tratados con imetelstat (frente al 47%) de los tratados con placebo experimentaron efectos adversos de grado 3 o 4. Los efectos adversos más frecuentes de imetelstat fueron neutropenia y trombocitopenia ³;
• El tratamiento con Imetelstat produjo una notable disminución de la frecuencia de alelos variantes (FAV) en genes específicos mutados con frecuencia en los SMD. Este resultado se correlacionó con un periodo prolongado de independencia de transfusiones y niveles elevados de hemoglobina ⁴.

¿Se aprobará imetelstat en Europa?

Después de que imetelstat obtuviera la aprobación de la FDA en junio de 2024, la pregunta lógica para los pacientes de otros lugares es cuándo se aprobará también en sus países.

En lo que respecta a Europa, el proceso para obtener la aprobación de la EMA para imetelstat ya está en marcha. La solicitud de autorización de comercialización del medicamento presentada por Geron fue validada en octubre de 2023 ⁵.

Normalmente, el proceso de aprobación de la EMA dura hasta 210 días (o menos en el caso de medicamentos huérfanos como el imetelstat). Teniendo en cuenta estos plazos, Rytelo ya debería haber sido aprobado por la EMA. Sin embargo, a partir de julio de 2024, no será así. Esperemos que la aprobación en Europa sea sólo cuestión de un poco más de tiempo y que pronto tengamos noticias positivas.

¿Cuándo estará disponible imetelstat en toda la UE?

Por desgracia, aprobación y disponibilidad no son lo mismo. Aunque la aprobación de imetelstat por la EMA parece estar a la vuelta de la esquina, aún pasará algún tiempo hasta que el tratamiento esté disponible en toda Europa.

Cada Estado miembro de la UE lanza los medicamentos aprobados por la EMA a su propio ritmo. Algunos, como Alemania, son relativamente rápidos, con un plazo medio de lanzamiento de 100 días para los tratamientos oncológicos. En el extremo opuesto está Rumanía, donde un nuevo tratamiento contra el cáncer tarda una media de 964 días en estar disponible ⁶.

En otras palabras, en teoría, imetelstat podría estar disponible en algunos países de la UE hacia finales de 2024. Eso suponiendo que el medicamento obtenga la aprobación de la EMA antes de septiembre de 2024. Es posible que otros países de la UE tengan que esperar un par de años más.

¿Cuándo se aprobará imetelstat en el Reino Unido?

En el Reino Unido, imetelstat cuenta con la Designación de Pasaporte a la Innovación. Esta designación ofrece una vía de revisión acelerada ⁷.

Aunque se trata de una noticia positiva, no existe un calendario concreto para la aprobación del imetelstat por la MHRA. Teóricamente, la aprobación en el Reino Unido podría ser un hecho dentro de 2024, si la MHRA sigue el Procedimiento de Dependencia Internacional ⁸. Sin embargo, sólo el tiempo dirá si esa es la dirección que toman.

¿Cuándo estará disponible imetelstat para los pacientes del Reino Unido?

Si la MHRA aprueba Rytelo en breve, el medicamento deberá someterse a una evaluación del NICE antes de estar disponible en el NHS. Si se aprueba, el medicamento debería estar disponible para los pacientes del Reino Unido en un plazo de tres meses a partir de la fecha de decisión del NICE.

El NICE ya ha iniciado una evaluación de imetelstat. Sin embargo, actualmente está suspendida, lo que significa que no hay un calendario de toma de decisiones disponible en este momento.

Suponiendo que, en el mejor de los casos, la MHRA apruebe el imetelstat a finales de 2024 y el NICE tome una decisión positiva poco después, el tratamiento podría estar disponible en el Reino Unido a mediados de 2025. Sin embargo, hay que tener en cuenta que se trata sólo de un plazo teórico y que las acciones de la MHRA en los próximos meses determinarán si es realista.

Cómo conseguir imetelstat antes de que se apruebe en su país

Si reside fuera de EE.UU., tener que esperar a la aprobación local de Rytelo puede ser desalentador. Afortunadamente, esperar no es lo único que puedes hacer. Con el apoyo del médico que te trata, puedes intentar acceder a imetelstat a través de un programa de uso compasivo. O bien, puede comprar imetelstat inmediatamente a través de la Importación de Pacientes Designados.

Imetelstat uso compasivo

Geron inició un programa de acceso temprano (PAE) para imetelstat en junio de 2023. El programa ofrece acceso gratuito al medicamento antes de su aprobación local. Tenga en cuenta que este programa y sus criterios de inclusión pueden cambiar ahora que imetelstat cuenta con la aprobación de la FDA.

Para obtener más información sobre el programa, su médico tratante tendrá que enviar una solicitud a Geron directamente a través de [email protected]. Tenga en cuenta que el envío de una solicitud no garantiza el acceso al programa.

Comprar imetelstat a través de Named patient import

En la mayoría de los países, los pacientes pueden comprar e importar legalmente medicamentos que pueden mejorar su calidad de vida o tratar enfermedades potencialmente mortales. La normativa que lo hace posible se conoce como Importación de Pacientes Designados.

Puede haber variaciones entre países en cuanto a los requisitos administrativos específicos. No obstante, en todos los casos deben cumplirse estos criterios:

• El medicamento en cuestión está autorizado en otro país y (aún) no está autorizado o disponible en el país del paciente;
• No hay alternativa en el mercado local;
• El medicamento es para uso personal;
• El paciente tiene una receta de su médico tratante;
• El médico asume la responsabilidad del tratamiento. Esto puede requerir una documentación diferente de un país a otro.

¿Desea acogerse a la normativa de importación de pacientes designados para obtener imetelstat antes de su aprobación por la EMA (o su aprobación en el Reino Unido o en cualquier otro país)? Primero tendrá que consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene receta? Nuestro equipo puede ayudarle a comprar Rytelo inmediatamente. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.

 Referencias:

1. Tratamientos emergentes para los síndromes mielodisplásicos: Fundamentos biológicos y traslación clínica. NCBI, 13 de febrero de 2023.
2. PUNTOS DESTACADOS DE LA INFORMACIÓN DE PRESCRIPCIÓN. Accessdata.fda.gov, consultado el 16 de julio de 2024.
3. Imetelstat in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes who have relapsed or are refractory to erythropoiesis-stimulating agents (IMerge): a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. The Lancet, consultado el 16 de julio de 2024.
4. Eckford, Catherine. Phase III data for novel telomerase inhibitor released. European Pharmaceutical Review, 5 de diciembre de 2023.
5. La EMA valida la autorización de comercialización de Imetelstat para la anemia transfusional en SMD de bajo riesgo. OncLive, 3 de octubre de 2023.
6. Encuesta del Indicador W.A.I.T. 2021 sobre pacientes de la EFPIA. Efpia, consultado el 16 de julio de 2024.
7. Geron inicia una nueva vía innovadora de concesión de licencias y acceso en el Reino Unido para Imetelstat. Geron, 25 de octubre de 2021.