Erdafitinibde la EMA: ¿Dónde estamos cinco años después de su primera aprobación mundial?

Última actualización: 05 marzo 2024

Las tasas de cáncer de vejiga más elevadas del mundo se registran en Europa ¹. Dado que solo se espera que el 8 % de los pacientes con diagnóstico tardío sobrevivan más de cinco años, la necesidad de terapias innovadoras es urgente ⁶. En este contexto, la aprobación acelerada de la FDA de Balversa en 2019 fue una noticia positiva y un signo de esperanza para los pacientes con cáncer de vejiga.

Lamentablemente, 5 años después, Balversa (erdafitinib) sigue sin estar disponible para los pacientes fuera de EE.UU..

Si reside en Europa o el Reino Unido, aquí tiene todo lo que necesita saber sobre los plazos de aprobación de la EMA y la MHRA para erdafitinib. Incluidas las formas de obtener el tratamiento antes de que esté disponible a nivel local.

¿Para qué sirve Balversa(erdafitinib)?

Balversa es un medicamento de venta con receta para adultos con cáncer de vejiga (cáncer urotelial) que se ha extendido o no puede extirparse mediante cirugía. El tratamiento está indicado para pacientes con un gen FGFR anómalo que hayan recibido al menos una ronda de tratamiento sistémico que no haya funcionado o haya dejado de funcionar.

Balversa (erdafitinib) no es adecuado para pacientes elegibles y que no hayan recibido terapia previa con inhibidores de PD-1 o PD-L1 ².

¿Cuál es la tasa de éxito de Balversa?

Según los resultados del estudio clínico sobre Balversa(erdafitinib), éste es su porcentaje de éxito:

Al 30,1% de los pacientes tratados con erdafitinib se les redujo parcialmente el tumor, frente al 7,7% de los que recibieron quimioterapia;
En el 5,1% de los pacientes tratados con erdafitinib el tumor desapareció por completo, frente al 0,8% de los que recibieron quimioterapia;
La mediana de supervivencia global con erdafitinib fue de 12,1 meses frente a 7,8 meses con quimioterapia ³.

¿Cuál es el plazo de respuesta a erdafitinib?

Según los datos de ensayos clínicos comunicados, la mediana del tiempo de respuesta a erdafitinib fue de 1,4 meses ⁴.

¿Durante cuánto tiempo se toma Balversa ?

Puede tomar Balversa (erdafitinib) de forma continuada, hasta que se produzca la progresión del tumor o una toxicidad inaceptable ⁵. Su médico tratante le controlará estrechamente. Ellos estarán en la mejor posición para saber si el tratamiento debe pausarse o interrumpirse en su caso.

¿Está Balversa (erdafitinib) aprobado por la EMA?

En marzo de 2024, todavía no. La EMA aceptó una solicitud de autorización de comercialización para Balversa en septiembre de 2023. La solicitud está en proceso de revisión, que puede durar hasta 210 días, sin contar las pausas para solicitar información adicional al fabricante.

Siendo realistas, si todo va bien, Balversa (erdafitinib) podría ser aprobada por la EMA hacia mediados de 2024.

¿Cuándo estará disponible erdafitinib en Europa?

Por desgracia, la aprobación de la EMA no significa automáticamente la disponibilidad en el mercado. Si erdafitinib recibe una recomendación positiva del CHMP a mediados de 2024, la aprobación de la EMA tardará otros 67 días en hacerse oficial. Después, cada Estado miembro de la UE iniciará sus propios procedimientos locales para que el medicamento esté disponible en su mercado. La duración de estos procedimientos varía mucho de un país a otro: de 100 días en Alemania a 964 días en Rumanía ⁶.

Por lo tanto, dependiendo de dónde se encuentre en Europa, erdafitinib puede estar a su disposición antes de finales de 2024 o puede que tenga que esperar un par de años más.

¿Tiene Balversa homologación en el Reino Unido?

Actualmente no hay ninguna solicitud activa para la autorización de comercialización en el Reino Unido de Balversa(erdafitinib). Una vez presentada la solicitud, su aprobación tarda un tiempo similar a los 210 días de la EMA. Tras la aprobación de la MHRA, erdafitinib tendrá que someterse a una revisión del NICE para decidir sobre su inclusión en el NHS. Si la revisión del NICE es positiva, el medicamento debería estar disponible en el mercado británico en un plazo de 3 meses.

Teniendo esto en cuenta, no parece probable que Balversa(erdafitinib) esté pronto disponible en el Reino Unido.

Formas de obtener erdafitinib de forma segura antes de su aprobación por la EMA y la MHRA

Si es usted paciente de cáncer de vejiga, esperar más de un año para acceder a Balversa puede no ser una opción. La buena noticia es que no tiene por qué esperar.

Existen dos opciones para acceder a edafitinib antes de su aprobación en Europa y el Reino Unido: participar en un ensayo clínico o comprar Balversa como Paciente Individual Nombrado.

Únase a un ensayo clínico en erdafitinib

Para acceder rápidamente a Balversa (erdafitinib), puede intentar unirse a un ensayo clínico en curso. Encontrar uno no siempre es sencillo, pero con la orientación adecuada de su médico tratante, puede hacerse. Para participar en un ensayo clínico, debe cumplir los criterios de elegibilidad. Y debe tener en cuenta que es posible que se le asigne al grupo placebo en lugar de al grupo de ingredientes activos en el ensayo.

Estos son algunos buenos sitios para empezar a buscar ensayos clínicos en curso en erdafitinib :

ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Sin embargo, algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. En este momento, hay múltiples ensayos con Balversa, que están reclutando participantes - incluyendo ensayos en España, Japón y Canadá.
EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
myTomorrows y FindMeCure: ambas organizaciones ayudan a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar Balversa(erdafitinib) como paciente identificado

En la mayoría de los países, los pacientes pueden comprar e importar legalmente medicamentos que puedan mejorar su vida o hacer frente a enfermedades potencialmente mortales. Sobre todo si estos medicamentos aún no están aprobados o disponibles a nivel local.

Si desea acceder a erdafitinib antes de su aprobación por la MHRA o la EMA, ésta podría ser la opción más rápida para usted y su médico.

El reglamento que lo hace posible se conoce como reglamento de importación de pacientes designados. En virtud de este reglamento, los pacientes pueden importar un medicamento que aún no esté aprobado o disponible en su país si:

se aprueba en otro lugar;
no tiene alternativas locales, y
es para uso personal.

Este proceso requiere una prescripción del médico que trata al paciente. El médico asume la responsabilidad del tratamiento. Los requisitos específicos de documentación pueden variar según el país.

¿Desea acogerse a la normativa sobre importación de pacientes designados para obtener erdafitinib antes de su aprobación en Europa o el Reino Unido? Primero deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene una receta? Compártala con nuestro equipo en Everyone.org - podemos ayudarle con la compra de erdafitinib inmediatamente.