Todo sobre la aprobación de eplontersen por la EMA (y cómo conseguir antes el tratamiento)

Última actualización: 26 de marzo de 2024

Wainua (eplontersen) obtuvo la aprobación de la FDA para tratar la polineuropatía amiloide hereditaria mediada por transtiretina (ATTRv-PN) en 2023. El medicamento es el único tratamiento aprobado que los pacientes pueden administrarse ellos mismos, mediante un autoinyector. Esto podría convertirlo en una opción más cómoda para los pacientes cuyas capacidades motoras se han visto afectadas por la enfermedad.

Aunque se trata de una buena noticia, por el momento sólo se puede acceder a este medicamento en Estados Unidos.

¿Cuándo estará disponible el eplontersén para los pacientes de Europa y el Reino Unido? Aquí tienes todo lo que necesitas saber sobre la aprobación de eplontersen por la EMA y la MHRA. Incluidos los plazos y las opciones para obtener el tratamiento más rápidamente.

¿Para qué se utiliza eplontersen?

Wainua (eplontersen) es un medicamento de venta con receta para pacientes adultos con polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina ¹.

Eplontersen es un oligonucleótido antisentido conjugado con ligando. Disminuye la producción de la proteína TTR. Con ello, el medicamento pretende ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida del paciente.

Eplontersen Aprobación de la EMA: ¿Cuál es la situación?

La buena noticia es que la solicitud de autorización de comercialización de eplontersen ya está siendo revisada por la EMA ². La noticia menos buena es que aún pueden pasar meses antes de que se tome una decisión. Si la revisión da lugar a una recomendación positiva del CHMP, la aprobación de eplontersen por la EMA tardará otros 67 días en hacerse oficial.

En otras palabras, la fecha más temprana para la aprobación del eplontersen en la UE es finales de 2024.

¿Cuándo estará disponible eplontersen en Europa?

Aunque Wainua obtenga la aprobación de la EMA este mismo año, eso no significa que vaya a estar disponible inmediatamente en toda Europa. Para ello, cada Estado miembro debe negociar con el fabricante el precio local, el reembolso y las fechas de lanzamiento.

Por término medio, estos procesos duran entre 133 días (en Alemania) y 899 días (en Rumanía⁾³.

Esto significa que el eplontersen podría estar disponible en algunos mercados de la UE en el primer semestre de 2025. Otros países quizá tengan que esperar un par de años más.

¿Cuándo estará disponible eplontersen en el Reino Unido?

Aunque no hay ninguna solicitud de autorización de comercialización activa para el eplontersén en el Reino Unido, existe una revisión en curso por parte del NICE. La revisión del NICE es esencial para determinar si eplontersen estará disponible en el NHS. La fecha prevista para la decisión es agosto de 2024. En caso afirmativo, el medicamento debería estar disponible en el mercado británico en un plazo de 3 meses.

En cuanto a la aprobación de eplontersen por parte de la MHRA, es posible que la MHRA siga el calendario de la EMA. De acuerdo con las decisiones tomadas por el gobierno británico tras el Brexit, la MHRA puede conceder la aprobación "casi automática" a los medicamentos después de que hayan recibido el visto bueno de organismos reguladores de confianza como la EMA, la FDA o la PMDA ⁴ de Japón.

De ser así, y suponiendo que la aprobación de la EMA se produzca en 2024, es posible que el eplontersen esté disponible en el Reino Unido a finales de 2024 o principios de 2025.

Cómo obtener Wainua de forma segura antes de su aprobación por la EMA o la MHRA

Aunque las aprobaciones están en marcha, no todos los pacientes pueden esperar meses o años. Si ese es su caso, le alegrará saber que no tiene por qué esperar.

Existen dos formas principales de acceder de forma rápida y segura al eplontersén antes de su aprobación oficial por la EMA o la MHRA. Una opción es participar en un ensayo clínico. La otra es comprar e plontersen sobre la base de la normativa de importación de pacientes designados.

Aquí tienes un poco sobre cada opción.

Únase a un ensayo clínico de eplontersen

Para acceder rápidamente a Wainua, puede intentar unirse a un ensayo clínico en curso. Con el apoyo de su médico tratante, puede encontrar uno cerca de usted. Para participar en un ensayo clínico, debe cumplir los criterios de elegibilidad. También es importante tener en cuenta que participar en el ensayo no garantiza que vaya a recibir eplontersen. Puede que le asignen al grupo placebo.

Éstos son algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos de eplontersen en curso:

ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Sin embargo, algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales. En este momento, hay varios ensayos con eplontersen que están reclutando participantes en Europa. Merece la pena seguirlos de cerca.
EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
myTomorrows: Esta organización ayuda a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

Comprar eplontersen como paciente identificado

En la mayoría de los países se permite a los pacientes comprar e importar medicamentos no disponibles localmente para uso personal. Especialmente si estos medicamentos pueden mejorar sus vidas o tratar enfermedades potencialmente mortales.

Si desea obtener eplontersen antes de su aprobación por la MHRA o la EMA, ésta podría ser la opción más rápida para usted y su médico.

El reglamento que lo hace posible se conoce como Reglamento de Importación de Pacientes Designados. Permite a los pacientes importar un medicamento aún no aprobado o disponible en su país si: