Eflornitina para el neuroblastoma: plazos de aprobación de la EMA y cómo evitar la espera

El neuroblastoma es una enfermedad muy poco frecuente que afecta sobre todo a niños menores de cinco años. Aproximadamente la mitad de los pacientes diagnosticados se clasifican como enfermos de alto riesgo. De ellos, entre el 50 y el 60% tienen probabilidades de recaer ¹.

En este contexto, la reciente aprobación por la FDA de Iwilfin (eflornitina) ha supuesto un avance positivo. El medicamento pretende reducir el riesgo de recaída tanto en adultos como en niños con neuroblastoma de alto riesgo.

Sin embargo, por el momento, Iwilfin (eflornitina) sólo está aprobado en los Estados Unidos. ¿Qué significa esto para los pacientes de Europa y el Reino Unido? Aquí tienes todo lo que necesitas saber sobre los plazos de aprobación de Iwilfin por la EMA y tus opciones para obtener el medicamento de forma segura antes de que esté disponible a nivel local.

¿Para qué se utiliza Iwiflin (eflornitina)?

Iwilfin (eflornitina) está aprobado para su uso en adultos y niños con neuroblastoma de alto riesgo que han mostrado cierta respuesta a tratamientos anteriores, incluida la inmunoterapia anti-GD2.

Iwilfin es un inhibidor de la ornitina descarboxilasa. Bloquea la actividad de una enzima llamada ornitina descarboxilasa (ODC). La ODC interviene en la producción de poliaminas, necesarias para el crecimiento celular. Al bloquear la actividad de la ODC, Iwilfin pretende impedir que las células del neuroblastoma crezcan y se multipliquen ³.

¿Cuál es la tasa de éxito de la eflornitina en el neuroblastoma?

Iwilfin fue aprobado por la FDA sobre la base del Estudio 3b y del Estudio ANBL0032. A partir de estos dos ensayos clínicos, esto es lo que sabemos sobre la tasa de éxito de la eflornitina en el neuroblastoma:

• El cociente de riesgo para la supervivencia libre de acontecimientos (SLE) fue de 0,48, lo que significa que el grupo que recibió el tratamiento tenía un 52% menos de riesgo de experimentar un acontecimiento (es decir, progresión de la enfermedad, recaída, cáncer secundario o muerte) en comparación con el grupo que no lo recibió;
• El cociente de riesgo para la supervivencia global (SG) fue de 0,32, lo que significa que el grupo que recibió el tratamiento tuvo un riesgo de muerte por cualquier causa un 68% menor en comparación con el grupo que no lo recibió ⁴.

Según estos resultados, la eflornitina parece reducir el riesgo de recaída en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo.

Aprobación de la EMA de la eflornitina para el neuroblastoma: ¿cuál es la situación?

A fecha de marzo de 2024, no hay ninguna solicitud activa para la aprobación de eflornitina por la EMA. Lamentablemente, esto significa que es poco probable que el medicamento esté disponible en Europa a corto plazo.

Por lo general, transcurren unos 210 días desde que se presenta una solicitud de aprobación de la EMA hasta que el CHMP toma una decisión. Si el CHMP emite una recomendación positiva, la aprobación definitiva de un medicamento por la EMA tarda otros dos meses.

Dado que Iwilfin tiene la designación de medicamento huérfano en la UE, puede beneficiarse de un proceso de revisión más rápido: 150 días en lugar de 210 días ⁵. Sin embargo, para ello sigue siendo necesario presentar primero una solicitud oficial de autorización de comercialización.

¿Cuándo estará disponible Iwilfin en Europa?

Es difícil decirlo, ya que por el momento no se ha presentado ninguna solicitud de aprobación de la EMA.

Suponiendo que el fabricante de Iwilfin presente una solicitud de aprobación a la EMA antes de mayo de 2024, aún podría ser posible que el medicamento obtenga la aprobación a finales de año.

Tras la aprobación de la EMA, cada Estado miembro de la UE necesitará un tiempo diferente para que la eflornitina esté disponible a nivel local: de 102 días de media en Alemania a 1.081 días de media en Estonia ⁶.

Teniendo esto en cuenta, los pacientes europeos pueden esperar tener acceso a la eflornitina no antes de mediados de 2025. En algunos países, el tiempo de espera puede ser incluso mayor. 

¿Cuándo estará disponible Iwilfin en el Reino Unido?

A fecha de marzo de 2024, no hay ninguna solicitud de aprobación activa de la MHRA para Iwilfin en el Reino Unido. El NICE ha comunicado que está dispuesto a revisar el medicamento para su posible inclusión en el NHS ^. Sin embargo, los plazos para dicha revisión estarán ligados a la aprobación y lanzamiento previstos del medicamento en el Reino Unido, para los que no se ha establecido ningún calendario. 

Suponiendo un calendario de aprobación similar al de la EMA, Iwilfin podría obtener la luz verde de la MHRA a finales de 2024. Suponiendo que la revisión del NICE sea positiva y esté disponible alrededor de esa fecha, Iwilfin podría estar teóricamente disponible en el Reino Unido a mediados de 2025. Sin embargo, se trata de un plazo ideal. Queda por ver si se hará realidad. 

Cómo acceder a Iwilfin antes de su aprobación por la MHRA o la EMA

Una enfermedad como el neuroblastoma de alto riesgo puede requerir mucho tiempo. Por eso, esperar un año o incluso más para tener acceso a la eflornitina puede ser frustrante. Afortunadamente, hay formas seguras de obtener el tratamiento antes.

Una opción es encontrar e inscribirse en un ensayo clínico de eflornitina. Otra opción es comprar eflornitina directamente como Paciente Nombrado. 

Veamos a continuación cada una de las opciones.

Únase a un ensayo clínico de eflornitina

Para acceder rápidamente a Iwilfin en Europa o el Reino Unido, puedes intentar unirte a un ensayo clínico en curso. Puede costar algún esfuerzo encontrar uno, pero es posible. Para participar en un ensayo clínico, debes cumplir los criterios de elegibilidad. También necesitará el apoyo de su médico tratante para poder participar. En todos los casos, debe tener en cuenta que podría formar parte de un grupo placebo en el ensayo.

Éstos son algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos de eflornitina en curso:

• ClinicalTrials.gov: Una completa base de datos de ensayos clínicos estadounidenses. Algunos ensayos están abiertos a participantes internacionales, y siempre merece la pena echar un vistazo a la lista.
• EUClinicaltrials.eu: Esta base de datos contiene todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Hay múltiples ensayos en curso con edaravone en toda Europa. Para los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.
• myTomorrows y FindMeCure: Estas organizaciones ayudan a pacientes de todo el mundo a localizar ensayos clínicos adecuados.

Comprar Iwilfin como paciente identificado

Si unirse a un ensayo clínico no es una opción para usted, o simplemente prefiere no esperar, puede comprar eflornitina directamente a través de la normativa de importación de pacientes designados.

Esta normativa está en vigor en la mayoría de los países del mundo y permite a los pacientes comprar e importar medicamentos que aún no están aprobados o disponibles localmente, siempre que sean para su uso personal.

Para acogerse a la normativa sobre importación de pacientes designados, primero debe tener una receta de su médico.

¿Apoya su médico la eflornitina como tratamiento para su neuroblastoma? Entonces no tiene que esperar a que se apruebe en Europa o en cualquier otro lugar. Póngase en contacto con nuestro equipo de expertos de Medicine Access.

Comprar Iwilfin

Referencias:

1. Neuroblastoma en niños - En tratamiento. CureSearch for Children's Cancer, consultado el 2 de abril de 2024.
2. ID de referencia: 5293147. Accessdata.fda.gov, consultado el 2 de abril de 2024.
3. EU/3/21/2429 - designación huérfana para el tratamiento del neuroblastoma | Agencia Europea de Medicamentos. Agencia Europea de Medicamentos, 11 de junio de 2021.
4. Eflornithine as Postimmunotherapy Maintenance in High-Risk Neuroblastoma: Externally Controlled, Propensity Score-Matched Survival Outcome Comparisons. Journal of Clinical Oncology, 26 de octubre de 2023.
5. Solicitud de autorización de comercialización: medicamentos huérfanos | Agencia Europea de Medicamentos. Agencia Europea de Medicamentos, 5 de marzo de 2021.
6. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 2 de abril de 2024.
7. Información del proyecto | Eflornitina para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo con respuesta completa o parcial tras inmunoterapia [ID4060] | Guía. NICE, consultado el 2 de abril de 2024.