La polémica sobre los precios del tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

Los últimos acontecimientos en torno al precio de un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

En Estados Unidos, un medicamento comúnmente recetado y utilizado en países como el Reino Unido y Alemania para tratar la enfermedad distrofia muscular de Duchenne (DMD), fue aprobado por la FDA para su uso el mes pasado. El medicamento comúnmente conocido por su nombre genérico deflazacort, fue aprobado con un precio de coste de 89.000 dólares al año bajo el nuevo nombre de Emflaza, un aumento de 90 veces en comparación con los precios fuera de EE.UU. de aproximadamente 1.000 dólares. La aprobación de la FDAen virtud de la Ley de Medicamentos Huérfanos, que fomenta el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, permitió a la empresa farmacéutica un monopolio de siete años sobre la indicación de la DMD para deflazacort, a pesar de que el medicamento está disponible desde hace tiempo como genérico en otros países. Tras una intensa reacción la empresa vendió el fármaco a PTC Therapeutics.

El gigante farmacéutico estadounidense Marathon Pharmaceuticals, responsable de esta considerable subida de precios, provocó una gran inquietud entre los afectados por la DMD, un trastorno muscular crónico degenerativo que afecta sobre todo a niños pequeños. En consecuencia, la empresa farmacéutica suspendió temporalmente el lanzamiento sólo cuatro días después de su anuncio, con el fin de "para reunirse con los líderes de la comunidad de Duchenne y explicar nuestros planes de comercialización, revisar sus preocupaciones, discutir todas las opciones, y seguir adelante con la comercialización basada en el plan de acción resultante".

Para los pacientes de DMD, un trastorno muscular degenerativo crónico que afecta aproximadamente a uno de cada 3600 recién nacidos en todo el ^mundo1, deflazacort , también conocido como Calcortha demostrado prolongar el movimiento y preservar la función cardiaca y respiratoria. Se prescribe con mayor frecuencia fuera de indicación para el tratamiento de la DMD, y es el tratamiento de la DMD más utilizado en países como ^Canadá2.

"Aunque estos incentivos, como la 'Ley de Medicamentos Huérfanos' y los 'vales de revisión prioritaria', existen con razón para potenciar nuevos tratamientos para enfermedades pediátricas raras, uno no puede evitar pensar que se están aprovechando cuando se asocian a un medicamento que existe desde hace décadas, y a una fracción de su precio."

La atención se extendió entonces por todo el mundo, lo que llevó a una investigación del Congreso estadounidense no sólo sobre las decisiones de Marathon en materia de precios, sino también sobre la aprobación del medicamento por parte de la FDA. El senador estadounidense Bernie Sanders y el representante Elijah Cummings expresaron su preocupación en una carta formal a la FDA sobre decisiones que se tomaron basándose en investigaciones realizadas hace años. "Escribimos para expresar nuestra preocupación y solicitar información sobre las inusuales circunstancias que rodean la reciente aprobación de una versión de marca del medicamento deflazacort, de más de 20 años de antigüedad", declararon Sanders y Cummings en su carta conjunta.

La puntuación adicional de un "vale de revisión prioritaria" suscitó aún más inquietud sobre los motivos de Marathon para subir los precios. Este vale permite a las empresas que obtienen la aprobación de medicamentos pediátricos huérfanos acelerar la aprobación de otro medicamento en fase de desarrollo. Marathon puede utilizar el vale para sí misma o venderlo a otra empresa. Se sabe que estos vales se venden por hasta 350 millones de dólares.

Sjaak Vink, fundador y director general de everyone.org, ha declarado que "aunque estos incentivos, como la 'Ley de Medicamentos Huérfanos' y los 'vales de revisión prioritaria', existen con razón para potenciar nuevos tratamientos para enfermedades pediátricas raras, uno no puede evitar pensar que se están explotando cuando se asocian a un medicamento que existe desde hace décadas, y a una fracción de su precio".

Para añadir más especulación, Marathon anunció la venta del fármaco a PTC Therapeutics, por 140 millones de dólares en efectivo y acciones por adelantado, junto con una prima de venta de 50 millones de dólares. Además, PTC deberá abonar a Marathon un pago anual basado en las ventas a partir de 2018.

PTC que son bien conocidos dentro de la comunidad DMD debido a su fármaco para el tratamiento de Duchenne llamado Translarna, todavía no han revelado cuanto cobrarán por Emflaza. PTC declaró que su objetivo es "asegurar que Emflaza sea estudiado, entendido y disponible para cualquier paciente con Duchenne que lo necesite, y determinamos que esta transacción es el mejor camino para asegurar que eso suceda."

Según un estudio poblacional de 2015 presentado por los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, alrededor de 2 de cada 10 (22%) pacientes con DMD tomaron ^deflazacort3. En los últimos años, la FDA ha permitido a los pacientes con DMD importar el medicamento. Cabe señalar, como lo hizo el senador Tom Cotton al dirigirse al Congreso de los Estados Unidos, que muchas personas con DMD están felices por la aprobación de la FDA, ya que ahora las compañías de seguros pueden cubrir el costo, lo que indica que las familias de bajos ingresos ahora tendrán acceso al medicamento.

Queda por ver si esto es así y si mejorará el acceso al deflazacort . Lo que es evidente, sin embargo, es un aumento de la actitud negativa del público hacia una industria que ya busca desesperadamente aceptación y credibilidad. Mientras el mundo espera el anuncio de precios de PTC Therapeutics, la aprobación de la FDA y la posterior fijación de precios deflazacort deflazacort han creado inadvertidamente confusión y críticas. everyone.org, un club de compradores de pacientes reales, se creó para ayudar a las familias y a los pacientes que pueden verse afectados por las restricciones de aprobación y fijación de precios, a acceder a tratamientos eficaces a los mejores precios posibles. Es a través de empresas sociales como everyone.org org como se ayuda a los pacientes que están en primera línea de estas complejas cuestiones de aprobación, a recibir la información más reciente y a acceder a medicamentos innovadores y eficaces a los mejores precios posibles.

Puede encontrar más información sobre el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en nuestra página de información sobre la distrofia muscular de Duchenne.

Referencias

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia muscular de Duchenne: del diagnóstico a la terapia. Molecules. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. The Canadian experience with long-term deflazacort treatment in Duchenne muscular dystrophy. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamientos con corticosteroides en varones con distrofia muscular de Duchenne: Duración del tratamiento y tiempo hasta la pérdida de la deambulación. J Child Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.