Aprobación de Resminostat por la EMA (y la FDA, la MHRA y otros organismos): ¿Cuánto tiempo tendrá que esperar?

El linfoma cutáneo de células T (LCCT) es un tipo de cáncer poco frecuente, que afecta aproximadamente a 8 de cada millón de personas ¹. Existen diversos tratamientos para esta enfermedad, como los esteroides tópicos, la fototerapia, la quimioterapia sistémica y las terapias dirigidas como el vorinostat y la romidepsina. Por tanto, Kinselby (resminostat) no es la primera ni la única opción de tratamiento para los pacientes con LCCT. Sin embargo, los tratamientos para el LCCT en estadio avanzado siguen siendo limitados.

La aprobación del resminostat por la EMA podría ser especialmente interesante para los pacientes europeos, ya que otras opciones de tratamiento, como el voriostat y la romidepsina, se han enfrentado a problemas de aprobación y no están disponibles en la región.

Esto es lo que sabemos sobre los plazos de la posible aprobación y disponibilidad de reminostat en Europa, el Reino Unido y más allá. 

¿Para qué se utiliza el resminostat?

Kinselby (resminostat) es un medicamento desarrollado para el tratamiento del linfoma cutáneo de células T (LCCT). Más concretamente, está pensado como tratamiento de mantenimiento para pacientes cuyo LCCT ha progresado tras un tratamiento sistémico previo ². 

¿Cuál es la eficacia del resminostat en los ensayos clínicos?

La seguridad y eficacia de Kinselby en el tratamiento del linfoma cutáneo de células T se han comprobado en el ensayo clínico de fase 2 RESMAIN. Los resultados más importantes comunicados fueron:

• Resminostat mostró una mejora del 97,6% en la supervivencia libre de progresión (SLP) frente a placebo (la mediana de SLP fue de 8,3 meses para resminostat frente a 4,2 meses para placebo);
• La mediana del tiempo transcurrido hasta el siguiente tratamiento fue de 8,8 meses para los pacientes de resminostat y de 4,2 meses para el grupo placebo;
• La mediana de la SLP "total" (desde el inicio del último tratamiento previo hasta la progresión de la enfermedad) fue de 24,3 meses para los pacientes tratados con resminostat y de 14,9 meses para el grupo placebo ³.

Los resultados de estos ensayos clínicos demostraron que el resminostat puede retrasar la progresión de la enfermedad en el LCCT avanzado, un hallazgo importante tanto para los pacientes como para los médicos. El estudio RESMAIN ha servido de base para presentar solicitudes de autorización de comercialización en varios países. 

¿Está aprobado el resminostat en algún sitio?

No a partir de mayo de 2024. Las solicitudes de autorización de comercialización se han presentado y están siendo revisadas en:

• ³. Estados Unidos (con designación de medicamento huérfano)
• ⁴. La UE (con designación huérfana) ⁵. La UE (con designación huérfana)

El fabricante de Kinselby, 4SC, ha anunciado su intención de presentar también solicitudes de autorización de comercialización a la MHRA en el Reino Unido y a Swissmedic en Suiza. Éstas se encuentran actualmente en fase de preparación ⁶.

¿Cuándo obtendrá Kinselby (resminostat) la aprobación de la EMA?

La solicitud de aprobación de Resminostat por la EMA está oficialmente en revisión desde el 29 de febrero de 2024. El proceso de revisión dura hasta 210 días, a menos que se soliciten datos adicionales al fabricante. En el mejor de los casos, Kinselby debería recibir una recomendación positiva del CHMP en octubre de 2024. A partir de ese momento, la aprobación de la EMA tarda hasta otros 67 días en ser definitiva. 

¿Cuándo estará disponible resminostat en Europa?

Por desgracia, aprobación no es lo mismo que disponibilidad. Aunque el resminostat obtenga la aprobación de la EMA a finales de 2024 o principios de 2025, los pacientes de toda Europa no podrán acceder a él de inmediato. 

Cada Estado miembro tarda un tiempo diferente en negociar los precios locales, decidir el reembolso y lanzar al mercado el medicamento recién aprobado. En Alemania, los medicamentos huérfanos, como el resminostat, están disponibles en 102 días de media. Sin embargo, la media de la UE, de 636 días, es mucho menos alentadora. Algunos países, como Estonia, pueden tardar hasta 1.081 días de media en comercializar un nuevo medicamento ⁷.

Por lo tanto, su lugar de residencia es un factor importante a la hora de decidir cuándo podrá disponer de resminostat. Podría ser a mediados de 2025 o en 2028.

¿Cuándo se aprobará Kinselby (resminostat) en el Reino Unido?

En cualquier momento debería presentarse a la MHRA una solicitud oficial de autorización de comercialización. Sin embargo, incluso sin una, existen normativas posteriores al Brexit que permiten a la MHRA aprobar medicamentos a nivel local tan pronto como reciban luz verde de otro organismo regulador de confianza (como la EMA o la FDA). Es lo que se conoce como Procedimiento de Dependencia Internacional ⁸.

Corresponde a la MHRA decidir si sigue este camino, pero, en teoría, el resminostat podría aprobarse en el Reino Unido más o menos al mismo tiempo que en el resto de Europa.

¿Cuándo estará disponible resminostat en el Reino Unido?

Si la MHRA aprueba el resminostat simultáneamente con la EMA, lo que se espera en torno a octubre de 2024, el medicamento requerirá una evaluación del NICE antes de estar disponible para los pacientes en el Reino Unido. El NICE decidirá si Kinselby se comercializa en el SNS. Si se aprueba, el medicamento debería estar disponible para los pacientes del Reino Unido en un plazo de tres meses a partir de la fecha de la decisión.

A fecha de mayo de 2024, el NICE no ha iniciado una evaluación del resminostat, lo que significa que es imposible saber cuándo se tomará una posible decisión. Suponiendo el mejor de los casos, en el que la MHRA sigue una posible aprobación de la EMA a finales de 2024, y el NICE toma una decisión positiva poco después, el resminostat podría estar disponible en el Reino Unido a mediados de 2025. Sin embargo, sólo el tiempo dirá si este es el curso del proceso. 

Cómo conseguir resminostat antes de su aprobación por la FDA, la EMA o la MHRA

A pesar de lo que sugieren los plazos mencionados, esperar no es la única opción para los pacientes con CTCL en EE.UU., Europa, el Reino Unido o cualquier otro lugar.

En cuanto resminostat obtenga la aprobación en algún lugar, podrá acceder inmediatamente al medicamento en cualquier otro lugar importándolo para su uso personal. Esta opción se conoce como Importación para pacientes designados, o acceso ampliado. Así es como funciona.

Resminostat acceso ampliado

Aunque un medicamento aún no esté aprobado o disponible en su país, puede acceder a él legalmente. Una normativa conocida como Importación de Pacientes Designados le permite comprar e importar un medicamento, siempre que cumpla estas condiciones:

• está aprobado en alguna parte;
• no está aprobado ni disponible en su país (todavía);
• no tiene alternativas locales, y
• es para uso personal.

Este proceso requiere la prescripción de su médico tratante. Como en todos los demás casos, el médico asume la responsabilidad del tratamiento. Los requisitos específicos de documentación pueden variar según el país.

¿Desea iniciar su tratamiento con Kinselby (resminostat) lo antes posible, acogiéndose a la normativa de importación de pacientes designados? En primer lugar, deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

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Referencias:

1. Linos, E. Incidence Trends of Primary Cutaneous T-Cell Lymphoma in the US From 2000 to 2018: A SEER Population Data Analysis. NCBI, 1 de septiembre de 2022.
2. RESMAIN Study Results to be Presented at the EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group Annual Meeting 23 September 2023. 4SC, 23 de septiembre de 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Datos históricos del estudio RESMAIN presentados en la Reunión Anual del Grupo de Tumores de Linfoma Cutáneo de la EORTC - 4SC AG. 4SC, 25 de septiembre de 2023.
4. 4SC recibe de la FDA estadounidense la designación de medicamento huérfano (ODD) para resminostat (Kinselby) en CTCL. 4SC, consultado el 28 de mayo de 2024.
5. 4SC presenta ante la EMA una solicitud de autorización de comercialización para Resminostat (Kinselby). 4SC, 1 de marzo de 2024.
6. 4SC AG: Recibida la exención del Plan de Investigación Pediátrica para resminostat de la MHRA del Reino Unido. 4SC, 15 de abril de 2024.
7. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, consultado el 28 de mayo de 2024.
8. Fast-Tracking Approval of Medicines - UK Publishes Detailed Guidance on its New International Recognition Procedure. Inside EU Life Sciences, 11 de septiembre de 2023.