Nuevos medicamentos aprobados para la fibrosis quística

La fibrosis quística es un trastorno genético poco frecuente y potencialmente mortal que afecta a más de 70.000 personas en todo el mundo. Está causada por una mutación del gen CFTR, que regula el transporte de sal y agua en el organismo. La mutación del CFTR permite que entre demasiada sal y agua en las células. Esto provoca una acumulación de mucosidad espesa y pegajosa en los conductos y pasajes del organismo. Estas obstrucciones dañan los pulmones, el aparato digestivo y otros órganos. Los síntomas comienzan en la primera infancia e incluyen tos persistente, infecciones pulmonares y torácicas recurrentes y escaso aumento de peso.

Hoy en día existen varios tratamientos que ayudan a tratar la fibrosis quística. El medicamento más reciente aprobado para la fibrosis quística por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

La aprobación de Kaftrio ( elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ) por la EMA en agosto de 2020 se produce tras la aprobación de Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor ) en octubre de 2019. 

A continuación se ofrece una descripción general de cada medicamento para ayudarle a usted y a su médico a tomar una decisión sobre el tratamiento de la fibrosis quística: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

El 21 de octubre de 2019, Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de personas mayores de 12 años con ciertas formas de fibrosis quística (FQ).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) es una combinación de ivacaftor, tezacaftor y elexacaftor indicada para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes mayores de 12 años que tengan al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Se presenta en comprimidos combinados de dosis fija coenvasados que contienen elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg, y en comprimidos que contienen ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

El 21 de agosto de 2020, Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) recibió una autorización de comercialización de la EMA válida en toda la UE para su uso en combinación con Kalydeco (ivacaftor) en el tratamiento de personas mayores de 12 años con determinadas formas de fibrosis quística (FQ).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) está indicado en régimen de combinación con ivacaftor 150 mg comprimidos (no incluido en el envase) para el tratamiento de la fibrosis quística (FQ) en pacientes a partir de 12 años que presenten al menos una mutación F508del en el gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). Se presenta en comprimidos combinados de dosis fija que contienen elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg e ivacaftor 75 mg.

Puede descargar la infografía completa sobre medicamentos aquí. 

Si usted o alguien que conoce desea acceder a Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) o Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) en combinación con Kalydeco, podemos ayudarle. 

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