Aprobación de Vimseltinib en todo el mundo: ¿Cuándo le llegará el nuevo tratamiento del TGCT?

El tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) es un tumor poco frecuente que suele formarse en los tendones o alrededor de las articulaciones. Aunque suele ser benigno, puede ser agresivo y afectar significativamente al movimiento y la calidad de vida.

En la actualidad, Turalio (pexidartinib) es la única terapia dirigida aprobada para el TGCT en Estados Unidos. Lamentablemente, no ha sido aprobado por la EMA en Europa ¹. Sin embargo, vimseltinib se perfila como un nuevo tratamiento prometedor para el TCGT, con perspectivas favorables de aprobación tanto por la FDA como por la EMA.

Esto es lo que necesita saber sobre los plazos de aprobación para los pacientes en Europa, el Reino Unido y los Estados Unidos.

¿Qué es el vimseltinib?

Vimseltinib es un medicamento que se está estudiando para el tratamiento del tumor tenosinovial de células gigantes (TGCT) y otras afecciones. Se trata de un inhibidor selectivo de molécula pequeña dirigido al receptor del factor 1 estimulante de colonias (CSF1R). El CSF1R interviene en el crecimiento y la supervivencia de las células asociadas al TGCT. Al inhibir el CSF1R, vimseltinib pretende reducir el crecimiento tumoral y la inflamación.

Actualmente se está sometiendo a ensayos clínicos para determinar su eficacia y seguridad. Si tiene éxito, vimseltinib podría convertirse en una nueva opción terapéutica para el TGCT. Sobre todo para los pacientes que no responden a las terapias existentes o no son elegibles para ellas.

Vimseltinib frente a pexidartinib: ¿Cuál es la diferencia?

Tanto el vimseltinib como el pexidartinib son inhibidores del CSF1R destinados a tratar el TGCT. Sin embargo, existen algunas diferencias clave:

• Selectividad: El vimseltinib tiene un diseño único de control de conmutación, que le ayuda a ser más selectivo en su acción contra el CSF1R. En cambio, pexidartinib también inhibe quinasas estrechamente relacionadas como KIT, PDGFRA, PDGFRB y FLT3, además de CSF1R ².

   

• Seguridad: Se necesitan más datos de ensayos clínicos para comparar los perfiles de seguridad de vimseltinib y pexidartinib. Sin embargo, los resultados preliminares indican que vimseltinib puede tener un perfil de efectos secundarios más manejable. En particular, vimseltinib no parece estar relacionado con una posible toxicidad hepática, que es una preocupación asociada a pexidartinib y contribuyó a que no recibiera la aprobación de la EMA ².

   

¿Cuál es el éxito de vimseltinib en los ensayos clínicos?

En agosto de 2024, la FDA concedió la revisión prioritaria a la solicitud de aprobación de vimseltinib sobre la base del estudio MOTION ^{4 de} fase III. Las principales conclusiones del estudio fueron:

• En la semana 25 del tratamiento, vimseltinib presentaba una tasa de respuesta global del 40% (frente al 0% del placebo);
• Vimseltinib mostró mejoría en la puntuación del volumen tumoral (ORR del 67%) y en la amplitud de movimiento activo (mejoría del 18,4%). También se notificaron mejoras en medidas adicionales como el dolor y la calidad de vida;
• No hubo pruebas de toxicidad hepática grave asociada a vimseltinib ³.

¿Cuándo se espera que vimseltinib obtenga la aprobación de la FDA?

Según la FDA, la fecha prevista para la decisión sobre su revisión prioritaria del vimseltinib es el 17 de febrero de 2025 ⁴. Evidentemente, esto no significa que se vaya a conceder la aprobación de la FDA. Sin embargo, en este momento no hay motivos para esperar lo contrario.

¿Cuándo obtendrá vimseltinib la aprobación de la EMA?

En julio de 2024, la EMA aceptó la solicitud de autorización de comercialización de vimseltinib ⁵. Las decisiones de la EMA suelen tardar hasta siete meses. Esto sugiere una posible aprobación en febrero de 2025, lo que coincide con los plazos previstos por la FDA.

Por supuesto, una vez aprobado el medicamento en Europa, no estará disponible inmediatamente en todos los países de la UE. Ese proceso puede llevar desde unos meses adicionales hasta un par de años.

¿Cuándo estará disponible vimseltinib en el Reino Unido?

Hasta septiembre de 2024, la MHRA no había recibido una solicitud oficial de autorización de comercialización de vimseltinib. Sin embargo, esto no tiene por qué significar un tiempo de espera más largo para los pacientes británicos. Después del Brexit, la MHRA tiene la opción de aprobar medicamentos tan pronto como sean examinados por otra agencia de confianza (por ejemplo, la FDA o la EMA). Si la MHRA toma este camino, en teoría podría aprobar el vimseltinib a principios de 2025. Después, el NICE tendría que emitir una evaluación positiva del medicamento, para que pudiera estar disponible en el NHS. En el mejor de los casos, es decir, cuando la evaluación positiva del NICE se produzca al mismo tiempo que la aprobación de la MHRA, teóricamente el vimseltinib podría estar disponible en el Reino Unido en el segundo semestre de 2025.

Cómo conseguir vimseltinib antes de que esté disponible en su país

¿Es usted un paciente con TGCT? Si su médico opina que usted podría beneficiarse del tratamiento con vimseltinib, es posible que no tenga que esperar a su aprobación local. En su lugar, su médico y usted podrían considerar la posibilidad de participar en un ensayo clínico. O bien, comprar y acceder al medicamento a través de Named Patient Import. Esta última opción será posible en cuanto vimseltinib obtenga la aprobación en algún lugar del mundo.

Participar en un ensayo clínico

Para acceder al nuevo medicamento TGCT, una opción es inscribirse en un ensayo clínico. Sin embargo, esto puede suponer un reto, ya que usted y su médico tendrán que localizar un ensayo que actualmente acepte participantes en su país. Además, deberá cumplir los requisitos de participación y saber que es posible que se le incluya en el grupo de control del ensayo.

A continuación se indican algunos buenos lugares para empezar a buscar ensayos clínicos de vimseltinib en curso:

• ClinicalTrials.gov: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de Estados Unidos. Algunos de los ensayos también están abiertos a participantes internacionales, por lo que es una lista que merece la pena consultar.

• EUClinicaltrials.eu: Se trata de una base de datos con todos los ensayos clínicos de la Unión Europea. Actualmente, contiene información limitada sobre los ensayos iniciados antes del 31 de enero de 2022. Para esos ensayos, puede consultar el Registro de Ensayos Clínicos de la UE.

• myTomorrows y FindMeCure: Estas organizaciones ayudan a los pacientes a encontrar opciones de tratamiento en ensayos clínicos.

   

Comprar vimseltinib para uso personal

En la mayoría de los países, los pacientes pueden comprar e importar medicamentos para uso personal, aunque no estén aprobados o disponibles en su país. La normativa que lo hace posible se conoce como "importación de pacientes designados". Puede haber variaciones entre países en cuanto a los requisitos administrativos específicos. No obstante, en todos los casos deben cumplirse estos criterios:

• El medicamento en cuestión está autorizado en otro país y (aún) no está autorizado o disponible en el país del paciente;
• No hay alternativa en el mercado local;
• El medicamento es para uso personal;
• El paciente tiene una receta de su médico tratante;
• El médico asume la responsabilidad del tratamiento. Esto puede requerir una documentación diferente de un país a otro.

¿Desea acogerse a la normativa de importación de pacientes individuales designados para obtener vimseltinib antes de su aprobación por la FDA, la MHRA o la UE? En primer lugar, deberá consultar a su médico tratante y obtener una receta adecuada.

¿Ya tiene receta? Nuestro equipo puede ayudarle a comprar vimseltinib en cuanto se apruebe por primera vez en algún lugar del mundo. Póngase en contacto con nosotros para obtener más información.

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Referencias:

1. Turalio | Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Agencia Europea de Medicamentos, 18 de diciembre de 2020.
2. El estudio MOTION: A Randomized, Phase III Study of Vimseltinib for the Treatment of Tenosynovial Giant Cell Tumor. Future Oncology, 18 de agosto de 2023. 
3. Eficacia, seguridad y resultados comunicados por los pacientes de vimseltinib en pacientes con tumor tenosinovial de células gigantes: Resultados del ensayo de fase 3 MOTION. Journal of Clinical Oncology, 29 de marzo de 2024.
4. La FDA acepta la NDA de vimseltinib de Deciphera para revisión prioritaria. Pharmaceutical Technology, 16 de agosto de 2024.
5. EU Approval Sought for Vimseltinib in Tenosynovial Giant Cell Tumor. OncLive, 19 de julio de 2024.