Spinraza, el nuevo medicamento para la atrofia muscular espinal

¿Hay fundamento para afirmar que se trata de un tratamiento innovador?

¿Qué es Spinraza?

Spinraza (nusinersen) es el primer y único tratamiento aprobado para tratar a niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara y a menudo mortal que afecta a la fuerza muscular y al movimiento. Actúa alterando la síntesis de proteínas deficientes, aumentando la producción de "neuronas motoras de supervivencia" de longitud completa y, en última instancia, promoviendo el mantenimiento de las neuronas motoras.

Denominado por los médicos como "innovador" y "que cambia la vida", recibió su primera aprobación en los EE.UU. el 23 de diciembre de 2016, y desde entonces también ha sido aprobado en la Unión Europea (junio de 2017), así como en el Brasil, el Japón, Suiza, el Canadá y, más recientemente, Australia. Biogen, el fabricante del medicamento, ha presentado solicitudes reglamentarias para que el medicamento sea aprobado en otros países y tiene la intención de iniciar más solicitudes en otros países.

A pesar de los prometedores resultados mostrados en los ensayos clínicos, y del carácter de primera salida al mercado de Spinraza, a principios de 2018 solo había unos 4000 pacientes en tratamiento con Spinraza (Declaración de la Comunidad de Biogen). Es posible que todavía no esté aprobado ni sea fácilmente accesible para muchos pacientes en sus propios países, y solo ha obtenido el reembolso formal en unos pocos países.

Sin embargo, los padres de niños con AME pueden importar el medicamento en base a un "nombre del paciente", bajo ciertas condiciones y con la prescripción de un médico. Si necesita más información sobre la obtención de un medicamento que no está disponible en su país, y necesita ayuda y apoyo en el proceso, visite nuestra página web para saber cómo podemos ayudarle. Nuestro equipo entrega diariamente medicamentos aún no aprobados de todo el mundo, con un servicio altamente valorado por médicos y pacientes. 

¿Cuál es la eficacia de Spinraza?

En un estudio principal participaron 121 bebés con AME (con una edad media de 7 meses). Tras un año de tratamiento, más del 50% de los bebés que recibieron Spinraza (nusinersen) (37 de 73) mostraron progresos en el desarrollo del control de la cabeza, el balanceo, la sedestación, el gateo, la bipedestación y la marcha, mientras que no se observaron progresos similares en ninguno de los bebés que recibieron placebo. Además, al final del estudio (13 meses), cerca del 60% de los pacientes que recibieron Spinraza seguían vivos y no necesitaban ventilación permanente, en comparación con el 30% de los pacientes no tratados.

El sitio web del fabricante afirma que "2 de 4 individuos con AME de tipo 3 recuperaron la capacidad de caminar de forma independiente", lo cual es notable. (Este resultado incluyó estudios de "etiqueta abierta" - no sólo el ensayo clínico en bebés. Un estudio abierto es aquel en el que los investigadores y los participantes son conscientes de la medicación que se está utilizando, en lugar de los estudios clínicos estándar a doble ciego en los que ni el paciente ni los médicos son conscientes de la asignación de la medicación o del placebo.

Otro estudio con bebés con un inicio más tardío de la AME (después de los 6 meses de edad) también observó una mejora en más de la mitad de sus participantes; de los que recibieron Spinraza (nusinersen), el 57,3 % vio un aumento de al menos 3 puntos en la Escala Funcional Motora Expandida de Hammersmith (HFMSE), en comparación con sólo el 20,5 % de los pacientes del grupo de control.

¿Cómo se utiliza Spinraza en el tratamiento?

Spinraza (nusinersen) es un medicamento de prescripción, por lo que el plan de tratamiento debe ser preparado por un especialista del país del paciente con experiencia en el tratamiento de la AME.

Actualmente, el medicamento se suministra como solución para inyectar en viales de 12 mg. La dosis recomendada es de 12 mg (un vial), que se administra lo antes posible después de que el paciente haya sido diagnosticado con AME. La primera dosis debe ser seguida por 3 dosis más después de 2, 4 y 9 semanas y luego una dosis a intervalos de 4 meses. Esta es, por supuesto, una guía estándar - su médico tratante puede decidir de manera diferente. Para obtener más información, consulte el folleto del paquete.

El medicamento debe ser administrado por inyección intratecal (en la parte baja de la espalda, directamente en la columna vertebral) por un especialista.

¿Cómo puedo acceder a Spinraza?

Aunque Spinraza (nusinersen) ya ha sido aprobado por las autoridades reguladoras de muchos países, como ocurre con todos los medicamentos, aún puede pasar algún tiempo hasta que el medicamento esté realmente disponible en el sistema sanitario del país. Spinraza (nusinersen) aún no ha sido aprobado en muchas regiones, como Sudamérica, países europeos no pertenecientes a la UE, África, la mayor parte de Asia y Oriente Medio. (Si no puede acceder a Spinraza directamente en su país, es posible que podamos ayudarle - más información sobre el servicio que ofrecemos en esta página).

Si bien la medicina es muy cara, existen procedimientos de asistencia financiera en al menos dos países:

• Las personas que viven en los EE.UU. pueden solicitar asistencia financiera en este sitio web.
• En Italia es reembolsado por el sistema nacional de salud y será administrado en centros regionales especializados. Para más información, por favor haga clic en este enlace.
• En Francia, la Haute Autorité de Santé(HAS, la Autoridad Nacional de Salud francesa) ha declarado que Spinraza no tiene tratamientos comparativos, por lo que el Comité Económico de Productos Sanitarios (CEPS) puede negociar un precio en nombre de los pacientes, lo que permite el acceso estándar al medicamento y el reembolso por parte del gobierno. Sin embargo, este proceso puede durar hasta un año.

Si tiene alguna pregunta sobre el acceso a Spinraza en su país o sobre cualquier otro medicamento que no esté disponible en su país, póngase en contacto con nuestro equipo de asistencia.